9 Meters Biopharma, dont le siège est à Raleigh, commence un essai sur des patients pour une maladie gastro-intestinale rare
Date publiée:RALEIGH — 9 Meters Biopharma, une société de gastroentérologie rare au stade clinique dont le siège est à Raleigh, a commencé à administrer les premiers patients de son essai clinique de phase 1b/2a pour évaluer le NM-002 chez les adultes atteints du syndrome de l'intestin court (SBS), a-t-elle annoncé cette semaine.
Le SBS est une maladie orpheline potentiellement mortelle causée par un raccourcissement important du tractus gastro-intestinal, entraînant une altération de l'absorption des nutriments. De nombreux patients atteints du SBS dépendent au moins en partie d'un soutien parentéral, une méthode intraveineuse pour fournir de l'hydratation, des nutriments essentiels et des électrolytes.
Le traitement de 9 Meters, NM-002, est un agoniste injectable des récepteurs du peptide-1 de type glucagon-1 (GLP-1) à action prolongée, conçu spécifiquement pour traiter la motilité gastrique chez les patients atteints du SBS en ralentissant le temps de transit digestif.
Son PDG et président, John Temperato, affirme que cela pourrait réduire le recours au soutien parentéral.
"9 Meters cherche à offrir une option thérapeutique aux patients atteints du SBS qui atténue le recours au soutien parentéral et minimise la fréquence d'administration pour les patients", a-t-il déclaré dans un communiqué. « Lorsqu’un tractus gastro-intestinal raccourci est incapable d’absorber suffisamment de nutriments et de liquides, le soutien parentéral est une mesure vitale. Cependant, la supplémentation intraveineuse est extrêmement lourde et peut augmenter le risque d’infection au site d’injection ou de complications rénales ou hépatiques. Nous espérons que le NM-002 pourra améliorer la qualité de vie de ces patients.
9 Meters est le produit de la nouvelle fusion d'Innovate Biopharmaceuticals, basée à Raleigh, une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de nouveaux traitements pour les maladies auto-immunes et inflammatoires, et de RDD Pharma, basée en Israël, une startup axée sur les thérapies orphelines et innovantes pour les troubles gastro-intestinaux.
En concurrence en mai, la société a également levé $22 millions grâce à un nouveau financement dirigé par Orbimed Advisors, LLC, et la signature de la fusion annoncée précédemment avec Naia Rare Diseases, une société développant un GLP-1 exclusif à action prolongée pour le traitement du syndrome de l'intestin court. .
Nommé d'après la longueur approximative du tube digestif, 9 Meters se concentre sur les maladies gastro-intestinales spécialisées, rares et orphelines.
9 Meters a déclaré que l'essai clinique de phase 1b/2a est une étude ouverte et monocentrique évaluant la sécurité et la tolérabilité de trois doses croissantes de NM-002 chez des patients adultes atteints de SBS. Les patients de chacune des trois cohortes recevront deux doses de NM-002 à deux semaines d'intervalle. La modification du volume de production d'urine quotidien est désignée comme critère d'évaluation principal, en tant qu'indicateur inversement lié à l'utilisation du soutien parentéral.
Le NM-002 a reçu la désignation d'orphelin par la Food and Drug Administration des États-Unis.
L’essai se déroule au Cedars-Sinai à Los Angeles, et les résultats sont attendus au premier semestre 2021.
L’entreprise travaille également à l’obtention des premiers résultats d’un essai de phase 3 en cours sur la maladie cœliaque en 2021.
Source originale de l’article : WRAL TechWire