A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

Der Start von Uplizna ist ein „Beweis“ für NCs Leistungsfähigkeit in der Arzneimittelforschung und -entwicklung

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FORSCHUNGSDREIECKPARK – Als die Singer-Songwriterin Joni Mitchell schrieb: „…Du weißt nicht, was du hast, bis es weg ist“, kannte sie Thomas F. Tedder, Ph.D., nicht.

Tedder, Alter-Geller-Professor für Immunologieforschung an der Duke University Medical School, wusste es.

Vor fast vier Jahrzehnten begannen er und sein Team sowie eine Handvoll anderer Wissenschaftler aus der ganzen Welt mit der Suche nach Zelloberflächenschaltern, die die B-Zellen des Körpers ein- und ausschalten könnten. B-Zellen sind wichtig für die Regulierung des Immunsystems. Sie sind jedoch bei vielen Autoimmunerkrankungen überaktiv und können zu Gewebeentzündungen und Funktionsstörungen des Organsystems beitragen.

Thomas Tedder, Ph.D.

Als Tedder einzigartige monoklonale Antikörper entwickelte, die auf die B-Zell-Proteine CD19, CD20 und CD22 abzielten, wusste er, dass er etwas auf der Spur war. Diese Antikörper wurden entwickelt, um die zugrunde liegenden Ursachen von Autoimmunerkrankungen zu blockieren, ohne die normale Reaktion des Körpers auf Infektionen zu beeinträchtigen.

Tedder gründete Cellective Therapeutics im Jahr 2005, um diese Forschung in klinische Studien zu überführen. Das Unternehmen konzentrierte sich auf B-Zell-Technologien unter Lizenz des Dana-Farber Cancer Institute – wo er mit dieser Arbeit begann – und Duke, wo er einen höheren Gang einlegte.

Das Biotech-Unternehmen MedImmune war davon überzeugt, dass auch Tedder etwas auf der Spur war. Das Unternehmen investierte in Cellective und erwarb es dann nur ein Jahr nach seiner Gründung. Die Medikamentenkandidaten befanden sich noch in der präklinischen Entwicklung. Angesichts des internationalen Rufs von Tedder als führender Anbieter in der B-Zell-Biologie war dies jedoch eine gute Wahl.

Die Übernahme bedeutete für North Carolina eine verpasste Chance. Wären diese Moleküle von der präklinischen Plattform zur endgültigen Zulassung gelangt, hätte dies den Ruf des Staates als Inkubator für die Erforschung und Entwicklung neuer Arzneimittel stärken können. Das in Maryland ansässige Unternehmen MedImmune kaufte jedoch zuerst Cellective, und die B-Zell-Therapien waren verschwunden.

Sie wurden nicht vergessen.

Ein Jahr nach der Übernahme von Cellective wurde MedImmune von AstraZeneca gekauft. Und Tedders CD-19-Therapie (Inebilizumab) – das vielversprechendste der drei Moleküle – wurde zum führenden Medikamentenkandidaten von Viela Bio. Dieses Biotech-Spinout von AstraZeneca ist auf neue Behandlungen für Autoimmunerkrankungen und schwere entzündliche Erkrankungen spezialisiert.

Viela hat endlich den Kreis für Inebilizumab geschlossen. Im Juni genehmigte die US-amerikanische Food and Drug Administration die Therapie mit dem Markennamen Uplizna zur intravenösen Behandlung der Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) bei Patienten, die positiv auf Anti-AQP4-Antikörper sind. Es ist erst das zweite zugelassene Medikament gegen die Krankheit.

NMOSD ist eine seltene und schwere Autoimmunerkrankung des Zentralnervensystems. Am häufigsten sind die Sehnerven und das Rückenmark betroffen.

Das Immunsystem greift fälschlicherweise Proteine und gesunde Zellen im Körper an, was zu verschiedenen schwerwiegenden Symptomen führen kann. Dazu gehören Augenschmerzen, Sehverlust, Taubheitsgefühl, Schwäche oder Lähmung der Arme und Beine, Verlust der Kontrolle über Blase und Darm und sogar der Tod. In den USA leiden zwischen 4.000 und 8.000 Menschen an der Krankheit.

Tedder sagte, Viela untersuche das Medikament auch für mehrere andere Indikationen, darunter Transplantatabstoßung und Onkologie.

DANKE AN NCBIOTECH FÜR DIE FRÜHE UNTERSTÜTZUNG

Tedder wandte sich an Kathy Meserve, Senior Director of Investments im Emerging Company Development-Team des North Carolina Biotechnology Center, als er von der jüngsten FDA-Zulassung erfuhr. „Sie haben mir sehr geholfen, als ich 2005 mit Intersouth Partners mein erstes Unternehmen, Cellective Therapeutics, gründete“, sagte er. „Wir waren das CED-Spinout des Jahres.“

Meserve und andere NCBiotech-Spezialisten unterstützen Wissenschaftler dabei, als Unternehmer Fuß zu fassen, helfen ihnen beim Networking und stellen sie Investoren vor

„Ich halte dies für eine enorme NC-Erfolgsgeschichte, da es ein großartiges Medikament ist und das Leben von NMOSD-Patienten sowie von Patienten mit Onkologie und anderen Autoimmunerkrankungen enorm verändern wird“, sagte Tedder über die Arzneimittelzulassung.

„Ihr [bei NCBiotech] habt dabei schon früh eine große Rolle gespielt, wofür ich immer dankbar sein werde. Danke schön!"

NORTH CAROLINA treibt die Arzneimittelforschung und -entwicklung leise voran

Die Verbindung North Carolinas zu Uplizna ist nur ein aktuelles Beispiel dafür, wie die Wissenschaftler, Universitäten und Biotech-Unternehmen des Staates die Forschung und Entwicklung neuer, oft revolutionärer Therapien vorantreiben. Es handelt sich um einen oft vernachlässigten Bereich, der sich positiv auf die biopharmazeutische Industrie auswirkt.

Hier noch ein paar Beispiele:

  • Ralph Baric und sein Team von der UNC Gillings School of Global Public Health waren maßgeblich an der Entwicklung von Remdesivir beteiligt, einer der vielversprechendsten potenziellen Behandlungen für COVID-19.
  • Martin Rodbell, ein mit dem Nobelpreis ausgezeichneter Biochemiker aus Chapel Hill, machte bahnbrechende Entdeckungen, die Licht auf die frühesten Stadien menschlicher Krankheiten werfen.
  • Irwin Fridovich von der Duke University fand heraus, dass der Körper auf natürliche Weise giftige Moleküle produziert, die als freie Radikale bezeichnet werden und der Schlüssel zum Altern sind. Seine Entdeckung trug dazu bei, neue Medikamente, einen neuen Zweig der Biochemie und eine andere Sichtweise auf Krankheiten hervorzubringen.
  • Der Duke-Neurologe Allen Roses und sein Team waren die ersten, die einen genetischen Zusammenhang mit der Alzheimer-Krankheit fanden.
  • Forscher am UNC-CH schufen eine Maus mit Mukoviszidose, ein dramatischer Fortschritt, der der Wissenschaft das erste Tiermodell lieferte, um Therapien für einen der weltweit führenden genetischen Killer zu testen.
  • Das im Research Triangle Park ansässige Unternehmen Burroughs Wellcome (jetzt GlaxoSmithKline) entwickelte AZT (Azidothymidin), das erste Medikament, das die Lebensqualität von HIV/AIDS-Patienten erheblich verbesserte.
  • YT Chen, Priya Kishnani und ihre Teams an der Duke University haben Myozyme entwickelt, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung einer seltenen Stoffwechselstörung namens Morbus Pompe.
  • Wissenschaftler des Research Triangle Institute entdeckten Taxol, das zur Behandlung von Eierstock- und Brustkrebs zugelassen wurde.

Und die Liste geht weiter.

Sogar einige der bekanntesten rezeptfreien Kopfschmerzpulver – BC, Stanback und Goody’s – wurden vor vielen Jahren von Apothekern aus North Carolina entwickelt.

Die Zahl neuer Medikamente mit North Carolina-Prägung nimmt weiter zu, da sich neue Biotech-Unternehmen im Bundesstaat niederlassen und die Pharmaindustrie große Investitionen tätigt, um ihre Präsenz hier auszubauen.

Vielleicht hören Sie sogar wieder etwas von Thomas Tedder. Im Jahr 2015 gründete er ein weiteres Unternehmen, Cellective BioTherapy, das regulatorische B-Zell-basierte Immuntherapien zur Behandlung von Krebs, Autoimmunität und Immunschwäche entwickelt.

(C) NC Biotech Center

Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire