Das neueste Spin-off des Gene Therapy Center der UNC will ein Heilmittel für Hämophilie finden

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Das Gentherapiezentrum der UNC-Chapel Hill hat ein weiteres Startup im Dreieck hervorgebracht.

Die jüngste Ausgründung ist das in Raleigh ansässige Unternehmen GeneVentiv Therapeutics, das dies Anfang des Monats bekannt gab einen Lizenzvertrag unterzeichnet mit der Universität.

Die Vereinbarung ermöglicht es GeneVentiv, eine Behandlung gegen Hämophilie zu entwickeln, die auf Forschungsergebnissen von basiert Chengwen Li, der ein Labor im Gentherapiezentrum leitet. GeneVentiv nennt Li als seinen Mitbegründer und wissenschaftlichen Berater.

Das Gentherapiezentrum der UNC hat in den letzten Jahren zahlreiche Spin-offs im Zusammenhang mit seinen Forschern hervorgebracht. Am bemerkenswertesten ist gerade sein Anführer Jude Samulski verkaufte sein Startup Asklepios BioPharmaceutical an den deutschen Pharmariesen Bayer für bis zu $4 Milliarden.

In den letzten Jahren hat sich die Gentherapie von einer experimentellen Idee zu einem der heißesten Sektoren in der Welt der Biotechnologie entwickelt. Der erste Gentherapie-Behandlung zugelassen Die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration genehmigte Genehmigung kam 2017, und seitdem haben namhafte Unternehmen wie Pfizer und Bayer Hunderte Millionen Dollar in Unternehmen investiert, die Gentherapien entwickeln.

Die Therapie zielt auf Gene ab, um Krankheiten auf unterschiedliche Weise zu behandeln, indem sie beispielsweise ein mutiertes Gen, das eine Krankheit verursacht, durch ein gesundes ersetzt, mutierte Gene ausschaltet oder ein neues Gen hinzufügt, um einer Krankheit entgegenzuwirken.

GeneVentiv konzentriert sich auf Hämophilie, eine genetisch bedingte Krankheit bekanntermaßen mit Königin Victoria von England in Verbindung gebracht, der das Gen für die Krankheit im 19. Jahrhundert an mehrere Königshäuser in ganz Europa weitergab.

Hämophilie führt dazu, dass das Blut nicht richtig gerinnt, was selbst bei geringfügigen Verletzungen wie einer Schnittwunde oder einem Bluterguss zu schweren Blutungen führt.

Die Krankheit wird durch eine Mutation der Gene verursacht, die die Fähigkeit zur Herstellung von Gerinnungsproteinen verleihen, und tritt laut Angaben der WHO bei etwa einem von 5.000 männlichen Neugeborenen auf Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention. Aber auch Frauen können an Hämophilie leiden es ist viel seltener.

Zwei Formen der Krankheit, Hämophilie A (verursacht durch einen Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII) und Hämophilie B (ein Mangel an Faktor IX), machen die Mehrzahl der Fälle aus. laut Stanford Health Care.

Damon Race, der CEO von GeneVentiv, sagte, dass Lis Technologie herausragt, weil sie möglicherweise eine Behandlung für alle Arten von Hämophilie bietet.

Mit vielen Behandlungen von Hämophilie, wie Infusionen von Gerinnungsfaktorkonzentrat, können Patienten dies tun entwickeln Hemmstoffeoder Antikörper, die verhindern, dass die Behandlung wirkt. Laut CDC entwickelt etwa jeder fünfte Mensch mit Hämophilie A und etwa drei von 100 mit Hämophilie B Hemmstoffe.

Race sagte, dass diese Inhibitoren auch gentherapeutische Behandlungen beeinflussen können. Aber GeneVentiv glaubt, dass seine Behandlung dieses Problem umgehen kann, indem sie sich auf den Blutgerinnungsfaktor V konzentriert, bei dem das Risiko für die Entwicklung von Inhibitoren minimal ist.

Wenn man die Faktor-V-Produktion durch Gentherapie steigern könnte, glaubt das Unternehmen, könnte man die normale Gerinnung wiederherstellen, ohne dass Faktor VIII oder IX erforderlich wäre.

„Weil es sich um eine seltene Krankheit handelt und andere Gentherapien in der Entwicklung sind, denken die Leute oft, dass es sich um einen ausgereiften Bereich handelt“, sagte Race über den Markt für Hämophilie-Behandlungen. „Und tatsächlich könnten wir die Ersten sein, die Hemmkörperpatienten vermarkten.“

Sollte sich die experimentelle Behandlung von GeneVentiv eines Tages als wirksam erweisen, könnte sie möglicherweise auch die Kosten für die Behandlung von Hämophilie senken. Derzeitige Behandlungen für Hämophilie kosten durchschnittlich mehr als $270.000 jährlich pro Patient, berichtete NPR.

Andere mit der Krankheit verbundene Gesundheitskosten sind darin nicht enthalten. Hämophiliepatienten häufig muss ein Knieersatz bekommen, Zum Beispiel.

„Wenn man eine einzige Infusionskur bekommen könnte, dann würde das … dem Gesundheitssystem im Laufe seines Lebens vielleicht $22 Millionen ersparen“, sagte Race.

Mehr noch: „Es ist eine enorme Steigerung Ihrer Lebensqualität“, sagte er, „sich keine Sorgen machen zu müssen, dass Sie sich beim Rasieren verletzen, sich keine Sorgen über einen blauen Fleck machen zu müssen, der zu inneren unkontrollierten Blutungen führen könnte, und zu wissen, dass Sie geheilt sind.“ . Diese Hoffnung bestand für Patienten mit Inhibitoren nicht.“

„Hier haben wir ein potenziell universelles Heilmittel für alle Arten von Hämophilie“, sagte Race.

Originalquelle des Artikels: Nachrichten & Beobachter