Das aus Durham stammende Start-up Tellus rückt für die Behandlung des Gehirns von Neugeborenen näher an OK
Veröffentlichungsdatum:DURHAM – Tellus Therapeutics steht kurz vor der Zulassung seiner Behandlung von Hirnverletzungen bei Neugeborenen.
Diese Woche gab das in Durham ansässige Biotech-Unternehmen, das sich auf die Gesundheit von Neugeborenen konzentriert, bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration für sein TT-20-Programm den Orphan Drug- und Rare Pediatric Drug-Status erhalten hat.
Das Programm zielt auf diffuse Verletzungen der weißen Substanz (DWMI) bei Frühgeborenen unter 32 Schwangerschaftswochen ab.
„[Diese] Einstufungen durch die FDA sind ein wichtiger Meilenstein für unser TT-20-Programm und unterstreichen die Notwendigkeit, Behandlungen für DWMI zu finden, die vorherrschende Form von Hirnverletzungen bei Neugeborenen, die eine Frühgeburt überleben“, sagte Jason Kralic, Ph.D. , CEO und Mitbegründer von Tellus.
Mit dieser Auszeichnung hat Tellus nun Anspruch auf einen Priority-Review-Gutschein, der verwendet werden kann, um innerhalb eines beschleunigten Zeitraums von sechs Monaten die FDA-Prüfung eines New Drug Application (NDA) für ein anderes Produkt zu erhalten.
Im Dezember 2019 erhielt Tellus vom North Carolina Biotechnology Center ein Darlehen in Höhe von $250.000 für die Entwicklung seiner Behandlung.
„Sowohl das von NCBiotech bereitgestellte finanzielle als auch intellektuelle Kapital war für Tellus enorm hilfreich“, sagte Kallic und fügte hinzu, dass die FDA-Bezeichnungsanträge durch das Darlehen abgedeckt seien.
„[Es ist] ein Paradebeispiel dafür, wie [diese] Finanzierung es uns ermöglicht hat, Forschung und Entwicklung sowie Unternehmensmeilensteine zu erreichen.“
NEUE WEGE GEHEN
Tellus wurde 2018 gegründet und konzentriert sich auf die Entwicklung sicherer und wirksamer Behandlungen für ungedeckte Bedürfnisse bei Neugeborenen.
Jedes Jahr wird in den Vereinigten Staaten etwa jedes zehnte Baby zu früh geboren.
Das Ergebnis: ein deutlich erhöhtes Risiko für Verletzungen der weißen Substanz (Myelin), was zu lebenslangen neurologischen Beeinträchtigungen führt, einschließlich Defiziten der kognitiven Funktion und Autismus-Spektrum-Störungen.
DWMI ist die häufigste Form frühgeborener Hirnverletzungen und ein starker Prädiktor für schlechte neurologische Ergebnisse.
Um dem entgegenzuwirken, entwickelt Tellus neuartige kleine Moleküle, die aus der menschlichen Muttermilch gewonnen werden, als Behandlungsform für Neugeborene.
Das Leitmolekül des Unternehmens fördert nachweislich die Myelinisierung und die anschließende Umkehr motorischer Defizite in Tiermodellen für Verletzungen der weißen Substanz.
Tellus verfolgt nun einen „First-in-Neonate“-Regulierungsweg, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei Neugeborenen mit Hirnverletzungen zu bewerten.
„Da es keine von der FDA zugelassenen Medikamente für DWMI gibt, freuen wir uns auf die weitere Zusammenarbeit mit der FDA, während wir einen regulatorischen Weg für TT-20 bei DWMI und anderen Neugeborenenerkrankungen weiter definieren“, sagte Kralic.
Zusätzlich zum NCBiotech-Darlehen hat Tellus $75.000 in Form einer Wandelanleihe von MedBlue aufgenommen, $100.000 bei einem MassChallenge-Pitch-Wettbewerb gewonnen und wird durch einen $500.000 Duke Clinical & Translational Science Institute Award unterstützt.
VORAUSSCHAUEN
Tellus beabsichtigt, vor Januar 2021 eine Seed-/Series-A-Investition zu tätigen, sagte Kralic gegenüber NCBiotech.
Den genauen Betrag nannte er nicht, sagte aber, dass die Mittel ein Vorgespräch zur Beantragung eines neuen Arzneimittels Ende 2021 sowie die Einreichung eines Antrags auf eine klinische „First-in-Neonate“-Studie im Jahr 2022 abdecken würden.
Darüber hinaus wird Tellus „eine Pipeline-Entwicklung finanzieren, die auf andere ungedeckte Bedürfnisse bei Neugeborenen abzielt“.
Das Unternehmen hat außerdem seinen wissenschaftlichen Beirat verstärkt, um seine Entwicklung voranzutreiben, und hat Terrie Inder, MD, und Chi Hornik, PharmD, BCPS, in seinen Vorstand berufen.
Inder ist Leiterin der Abteilung für pädiatrische Neugeborenenmedizin am Brigham and Women's Hospital in Boston. Sie ist außerdem Mary Ellen Avery-Professorin für Pädiatrie im Bereich Neugeborenenmedizin an der Harvard Medical School.
Hornik ist Leiter der klinischen Forschung in der Abteilung für pädiatrische Intensivmedizin an der Duke University.
Von ihnen wird erwartet, dass sie das Unternehmen bei klinischen Entwicklungsprogrammen unterstützen, insbesondere beim führenden DWMI-Programm, auch bekannt als TT-20. Ihr Ziel sind motorische Komplikationen und andere Behinderungen im Zusammenhang mit Zerebralparese bei Frühgeborenen.
„Wir freuen uns, ihre vielfältigen Perspektiven, ihr fundiertes Fachwissen und ihre enormen Erkenntnisse in der Neugeborenenforschung und Intensivpflege zu nutzen“, sagte Eric Benner, MD, Ph.D., wissenschaftlicher Leiter und Mitbegründer von Tellus.
Sie schließen sich Simon Gregory, Ph.D., wissenschaftlichem Mitbegründer, Professor in der Abteilung für Neurologie und Forschungsdirektor des Duke Center of Autoimmunity and Multiple Sclerosis an der Duke University, an.
Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire