Das Pharmaunternehmen BioCryst aus Durham erhält den Orphan-Drug-Status für die Behandlung genetischer Störungen

Veröffentlichungsdatum: 2. September 2022

Sitz in Durham BioCryst, das Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten erforscht und entwickelt, teilte mit, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA seiner experimentellen Therapie zur Behandlung der progressiven Fibrodysplasia ossificans (FOP) den Status eines Orphan-Arzneimittels zuerkannt habe.

FOP ist eine extrem seltene und stark behindernde genetische Störung, die eine unregelmäßige Knochenbildung in Muskeln, Sehnen, Bändern und anderen Bindegeweben verursacht. Mit der Zeit kann die Krankheit zu Gelenkversteifungen, Deformationen, eingeschränkter Beweglichkeit und vorzeitigem Tod führen.

Der Orphan-Drug-Status der FDA fördert die Entwicklung von Medikamenten oder Biologika zur Behandlung von Krankheiten oder Beschwerden, von denen in den USA weniger als 200.000 Menschen betroffen sind. Unternehmen, die diesen Status erhalten, haben Anspruch auf Anreize, darunter Steuergutschriften für klinische Studien, Befreiung von Nutzungsgebühren und bis zu sieben Jahre Marktexklusivität nach der Produktzulassung.

BioCrysts neues FOP-Medikament BCX9250 hatte bereits Anfang des Jahres von der FDA den Fast-Track-Status sowie von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status und den PRIME-Status erhalten. Das Fast-Track-Programm der FDA und das PRIME-System der EMA sind beide darauf ausgelegt, den Prozess der Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung schwerer Erkrankungen und zur Deckung ungedeckter medizinischer Bedürfnisse zu beschleunigen.

„Wir begrüßen die Entscheidung der FDA, BCX9250 den Orphan-Drug-Status zu verleihen, während wir auf unser Ziel hinarbeiten, diese wichtige orale Prüftherapie FOP-Patienten zugänglich zu machen“, sagte Helen Thackray, MD, Forschungs- und Entwicklungsleiterin bei BioCryst. „Die Vorteile, die uns dieser Status bietet – und die Status, die wir zuvor von der FDA und der EMA erhalten haben – haben das Potenzial, unser ALK-2-Inhibitor-Programm so effizient wie möglich voranzutreiben, während wir im nächsten Jahr mit den Studien an FOP-Patienten beginnen.“

BCX9250 ist ein neuartiger oraler Inhibitor der Activin-Rezeptor-ähnlichen Kinase-2 (ALK-2), der das Enzym ALK-2 hemmen soll, das Teil des normalen Knochenbildungsprozesses ist. Damit FOP auftritt, ist eine aktivierende Mutation in ALK-2 erforderlich, was das Enzym ALK-2 laut BioCryst zu einem idealen Ziel für eine wirksame Behandlung macht.

Das Unternehmen erklärte, seine klinischen Studien der Phase 1 hätten gezeigt, dass BCX9250 für die Patienten sicher und gut verträglich sei.

BioCryst, das an der Nasdaq-Börse unter dem Symbol BCRX gehandelt wird, wurde 1986 gegründet und verlegte seinen Hauptsitz 2010 nach Durham. Es konzentriert sich auf niedermolekulare Arzneimittel, in denen Enzyme eine Schlüsselrolle im biologischen Prozess spielen.

BioCrysts orales Medikament ORLADEYO und seine intravenöse Infusion RAPIVAB sind in den USA und auf mehreren globalen Märkten zugelassen. ORLADEYO ist ein Medikament zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE), einer Erkrankung der Blutgefäße, die wiederkehrende Schwellungen der Gliedmaßen, des Gesichts, des Darmtrakts und der Atemwege verursacht. RAPIVAB wird zur Behandlung der Grippe eingesetzt.

(C) NC Biotech Center

Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire