Durham Biotech nutzt neue Mittel, um Gentherapie gegen Augenkrankheiten zu erwerben

Ein von Hatteras unterstütztes junges Life-Science-Unternehmen hat seine neue Finanzierung genutzt, um die exklusiven Rechte an einer Gentherapie-Plattform für Augenkrankheiten zu erwerben.

Am Mittwoch gab das in Durham ansässige Unternehmen Atsena Therapeutics bekannt, dass es die exklusiven Rechte an einer Gentherapie vom französischen Pharmariesen Sanofi erworben hat. Die Therapie zielt auf die GUCY2D-assoziierte Lebersche kongenitale Amaurose (LCA1) ab – eine genetische Augenerkrankung, die die Netzhaut befällt und eine der Hauptursachen für Blindheit bei Kindern ist.

Die Übernahme folgt auf eine Finanzierungsrunde über $8,1 Millionen, die Atsena Anfang des Jahres abgeschlossen hat. Die Runde wurde von dem in Durham ansässigen Hatteras Venture PartnersZu den Investoren des Unternehmens zählen neben Hatteras der RD Fund der Foundation Fighting Blindness, Osage University Partners, PBM Capital und die University of Florida.

Sanofi hatte die Technologie ursprünglich von der University of Florida lizenziert. Sie wurde erstmals im Labor der Atsena-Gründer Dr. Shannon Boye und Sanford Boye entwickelt.

„Wir freuen uns sehr, dass unsere Gentherapie für LCA1 zu Atsena kommt und wir die Möglichkeit haben, ihre Entwicklung voranzutreiben“, sagte Sanford Boye, der als Chief Technology Officer des Unternehmens fungiert. „Atsena wurde gegründet, um Behandlungen für erbliche Netzhauterkrankungen voranzutreiben, und wir glauben daran, dass wir bei allem, was wir tun, die Perspektiven und Bedürfnisse der Patienten in den Mittelpunkt stellen. Es ist uns eine Ehre, weiterhin mit LCA1-Patienten und ihren Familien zusammenzuarbeiten, während wir uns bemühen, diese schwächende Krankheit zu behandeln.“

Laut dem Unternehmen ist LCA die häufigste Ursache für Erblindung bei Kindern und betrifft etwa 2 bis 3 von 100.000 Kindern. Die Erkrankung wird durch eine genetische Mutation verursacht, die zu „früher und schwerer Sehbehinderung oder Erblindung“ führt. Die von dem Unternehmen untersuchte Form betrifft etwa 20 Prozent aller Patienten mit dieser Netzhauterkrankung.

Das Unternehmen führt derzeit eine klinische Studie der Phase 1/2 durch, in der die Therapie an Patienten getestet wird. Es geht davon aus, dass die zweite Patientengruppe in der Studie im Herbst behandelt wird.

„Atsena freut sich über die Unterstützung einer begeisterten Investorenbasis, die unser Engagement teilt, Patienten mit LCA1 und anderen Formen der Blindheit die lebensverändernde Kraft der genetischen Medizin zugänglich zu machen“, sagte Patrick Ritschel, CEO des Unternehmens und ehemaliger Mitbegründer von StrideBio. „Wir freuen uns darauf, bei unserem weiteren Wachstum eng mit unseren Investoren und Patienten zusammenzuarbeiten und erwarten, im Laufe dieses Jahres weitere Meilensteine bekannt zu geben.“

Originalquelle des Artikels: Triangle Business Journal