Boost für NC-Gentherapieunternehmen – ein neues Konsortium für seltene Krankheiten
Veröffentlichungsdatum:Die fast 30 Millionen Amerikaner, die an seltenen Krankheiten leiden, haben gute Nachrichten erhalten.
Die National Institutes of Health, die US-amerikanische Food and Drug Administration und eine Reihe von Pharmaunternehmen und gemeinnützigen Organisationen haben sich zusammengetan, um die Entwicklung neuer gentherapeutischer Behandlungen zu beschleunigen. Das sind auch gute Nachrichten für North Carolina, wo fast 50 auf Gentherapie und seltene Krankheiten spezialisierte Unternehmen beheimatet sind, die Arbeitsplätze für mehrere tausend Einwohner von Tar Heel bieten.
Wie heißt das Konsortium für maßgeschneiderte Gentherapie – oder BGTC – wurde vor etwas weniger als zwei Monaten ins Leben gerufen. Es ist Teil der Accelerating Medicines Partnership (AMP) des NIH, einer öffentlich-privaten Zusammenarbeit zur Beschleunigung der Arzneimittelentwicklung für verschiedene Krankheiten. Zehn globale Pharmaunternehmen und halb so viele gemeinnützige Patientenorganisationen sowie 11 NIH-Institute, -Zentren und -Initiativen haben sich angemeldet.
Das Projekt wird von der Foundation for the National Institutes of Health verwaltet, deren Aufgabe es ist, biomedizinische Entdeckungen zu fördern, die das Leben der Menschen verbessern.
Derzeit gibt es hierzulande etwa 7.000 seltene Krankheiten, 5.000 davon sind laut BGTC auf genetische Faktoren zurückzuführen. Ein einzelnes beschädigtes Gen verursacht fast 80% seltener genetischer Krankheiten, wodurch Millionen von Patienten in den USA ohne große Hoffnung auf Besserung leiden. Derzeit gibt es nur für zwei dieser Krankheiten eine von der FDA zugelassene gentherapeutische Behandlung.
BGTC sagte, dass die meisten seltenen Erbkrankheiten auf eine spezifische Genmutation zurückzuführen seien, die bereits bekannt sei, was die Gentherapie zu einer vielversprechenden Lösung mache.
Laut NIH-Direktor Francis S. Collins, MD, Ph.D. könnte eine maßgeschneiderte – oder „maßgeschneiderte“ – Therapie defekte Gene korrigieren oder durch funktionsfähige ersetzen. „Es gibt jetzt erhebliche Möglichkeiten, den komplexen Entwicklungsprozess für Gentherapien zu verbessern, was den wissenschaftlichen Fortschritt beschleunigen und vor allem den Patienten Vorteile bringen würde, indem die Zahl wirksamer Gentherapien erhöht wird“, sagte er.
Doch die Entwicklung ist kostspielig, komplex und zeitaufwändig. Und seltene Erkrankungen betreffen per Definition nur eine kleine Anzahl von Patienten. Daher sind die meisten Pharmaunternehmen nicht bereit, jahrelange Forschung und Millionen von Dollar zu investieren, um eine Gentherapie für eine einzige Krankheit auf den Markt zu bringen, sagte Joni L. Rutter, Ph.D., amtierender Direktor des National Center for Advancing Translational Sciences des NIH.
BGTC hofft, dieses Paradigma zu ändern. Das Konsortium möchte mit einem gemeinsamen Genübertragungsvektor namens Adeno-assoziiertes Virus (AAV) beginnen. Es gilt als eine der wirksamsten Genübertragungsplattformen für viele menschliche Krankheiten.
Die Partnerschaft sagte, sie werde eine Reihe von Forschungsprojekten und klinischen Studien unterstützen, um neue Werkzeuge für die klinische Entwicklung von AAV und die regulatorische Bewertung zu entwickeln. „Ziel des BGTC ist es, die Durchführung maßgeschneiderter Therapien einfacher, schneller und kostengünstiger zu machen, um mehr Unternehmen zu motivieren, in diesen Bereich zu investieren und Behandlungen für Patienten bereitzustellen“, betonte Rutter.
Das Ziel besteht darin, im Laufe der Zeit Wege zu finden, die Vorlaufkosten für die Entwicklung von Gentherapien zu senken, die Technologie zu standardisieren und sie für ein breiteres Spektrum von Krankheiten verfügbar zu machen. Das BCTC-Programm wird eine universelle Reihe analytischer Tests erstellen, um die Herstellung von Genen und Vektoren zu beschleunigen. Und das Konsortium wird nach Möglichkeiten suchen, den Regulierungsrahmen zu verschlanken.
„Durch die Nutzung von Erfahrungen mit einer Plattformtechnologie und durch die Standardisierung von Prozessen kann die Entwicklung von Gentherapieprodukten beschleunigt werden, um Patienten, die sie am dringendsten benötigen, einen schnelleren Zugang zu vielversprechenden neuen Therapien zu ermöglichen“, sagte Peter Marks, MD, PhD., Direktor von das Center for Biologics Evaluation and Research der FDA.
Die Mitglieder des Konsortiums werden in den nächsten fünf Jahren etwa $76 Millionen zur Finanzierung seiner Projekte beitragen. BGTC sagte, es werde die Forschung für vier bis sechs klinische Studien finanzieren – jede konzentrierte sich auf eine andere seltene Einzelgenkrankheit, für die es derzeit keine Gentherapien oder kommerziellen Programme gibt. Drei Krankheitsbereiche werden angesprochen: Lupus, Alzheimer und Typ-2-Diabetes.
„Menschen mit schrecklichen genetischen Störungen brauchen dringend Lösungen“, sagte Collins. „Das BGTC verspricht, den Bereich der Gentherapie zu verändern, damit wir seltene Krankheiten behandeln oder sogar heilen können, für die es derzeit keine Therapie gibt.“
North Carolina hat sich mit seinen umfangreichen biotechnologischen und akademischen Ressourcen zu einem bedeutenden Inkubator für führende Biotechnologie-Startups entwickelt. „Gentherapie ist ein sich schnell entwickelnder Bereich innerhalb der Biotech-Infrastruktur unseres Staates“, sagte Sara Imhof, Ph.D., leitende Direktorin für Präzisionsgesundheit am North Carolina Biotechnology Center. „Unser damit verbundenes Ökosystem ist gut positioniert, um zum Bespoke Gene Therapy Consortium beizutragen und davon zu profitieren. Es ist eine aufregende Zeit, sowohl für die Patienten, die dringend die Vorteile der Gentherapie benötigen, als auch für unsere Innovatoren und Branchenführer, die sich diesem wichtigen Wissenschaftsbereich widmen.“
Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire