Hintergrundgeschichte: Ein Blick auf RTPs wachsendes Zentrum für Gentherapie, da ein Startup mehr als $102.000 Arbeitsplätze nach Durham bringt

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FORSCHUNGSDREIECKPARK – Ein junges Gentherapieunternehmen aus der Region Boston, Strahltherapeutika, hat sich einer Gruppe von Gen- und Zelltherapie-Startups angeschlossen, die den Bau einer $83 Millionen teuren Bioproduktionsanlage in Durham planen, die über einen Zeitraum von fünf Jahren mehr als 200 Mitarbeiter beschäftigen könnte.

Beam entwickelt präzise genetische Medikamente mithilfe einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die als Base Editing bekannt ist. Es nutzt diesen proprietären Ansatz zur Genbearbeitung, um Therapien zu entwickeln, die auf die Heilung schwerer Krankheiten durch präzise Bearbeitungen einzelner Basenpaare in DNA und RNA abzielen.

Das drei Jahre alte Unternehmen wurde in Cambridge, Massachusetts, vom MIT-Forscher und Gen-Editing-Pionier Feng Zhang, Ph.D., gegründet. Es plant eine 100.000 Quadratmeter große Produktionsanlage in Durham County, die ihren Arbeitern durchschnittlich $102.654 pro Jahr zahlen wird.

Es zielt auf Gentherapien in den Bereichen Hämatologie, Onkologie, Lebererkrankungen sowie Erkrankungen des Auges und des Zentralnervensystems (ZNS) ab. Das Unternehmen ist davon überzeugt, dass sein Ansatz eine bessere Kontrolle des Gen-Editing-Prozesses bei geringerem Risiko unbeabsichtigter Off-Target-Effekte ermöglicht. Basierend auf der effektivsten Methode für jedes Zielorgan verwendet Beam eine Reihe von Strategien zur Genabgabe, darunter Elektroporation für Blut- und Immunzellen, nicht-virale (LNP) für die Leber und möglicherweise andere Organe und virale (AAV) für die Abgabe an das Zielorgan Auge und ZNS.

Die Technologieplattform von Beam umfasst Genbearbeitungs- und Genabgabemodalitäten, die in der breiten und wachsenden Gemeinschaft zell- und genbasierter Therapien in North Carolina zu finden sind. Im Bereich der Genbearbeitung gibt es in North Carolina sowohl einheimische Unternehmen wie Precision BioSciences als auch Unternehmen in der Produktionsphase, darunter Cellectis.

Das Ökosystem von North Carolina erstreckt sich von der akademischen Forschung bis zur kommerziellen Herstellung und umfasst auch Fachkenntnisse in verschiedenen Modalitäten der Gentherapie-Verabreichung, darunter AAV, das von Pfizer, AveXis, Audentes Therapeutics und AskBio verwendet wird, und der lentivirale Ansatz, der von Bluebird Bio verwendet wird. Die Wertschätzung von Project Pathfinder für die Breite und Tiefe, die dieses Fachwissen aus Sicht der Talente bietet, ist ein ausschlaggebender Faktor bei der Auswahl von NC als bevorzugter Standort. Der Zugang zu einer hochspezialisierten Arbeitskräfte- und Schulungsinfrastruktur in Kombination mit dem attraktiven Geschäftsklima und der hohen Lebensqualität in North Carolina macht North Carolina weiterhin zu einem wettbewerbsfähigen Standort für fortschrittliche Bioproduktionsbetriebe wie Beam.

„Beams Entscheidung, sich im Dreieck anzusiedeln und nicht an Standorten in Massachusetts, Philadelphia und Maryland, die es erkundet hat, stärkt North Carolinas wachsende Gemeinschaft zell- und genbasierter Therapieunternehmen weiter“, sagte Laura Rowley, Ph.D., North Carolina Biotechnology Center Direktor für wirtschaftliche Entwicklung im Bereich Biowissenschaften, der Beam bei der Rekrutierung unterstützte.

„Mit dem Engagement von Beam Therapeutics für Innovation ergeben sich spannende Möglichkeiten für präzise und effiziente genetische Medikamente zur Heilung eines breiten Spektrums von Krankheiten, die von Sichelzellenanämie bis hin zu Krebs reichen.“

Der staatliche Wirtschaftsinvestitionsausschuss traf sich heute Morgen und genehmigte eine Reihe mehrjähriger Anreizzahlungen an Beam in Höhe von insgesamt $3,65 Millionen.

(C) NC Biotech Center

Originalquelle des Artikels: WRAL Techwire