AskBio und UNC arbeiten gemeinsam an der Entwicklung einer Gentherapie für das Angelman-Syndrom
Veröffentlichungsdatum:FORSCHUNGSDREIECKPARK – Dank einer neu gegründeten Partnerschaft zwischen einem Triangle-Gentherapieunternehmen und der University of North Carolina in Chapel Hill besteht Hoffnung am Horizont für Menschen, die mit der seltenen neurogenetischen Störung Angelman-Syndrom zu kämpfen haben.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), ein im Research Triangle Park ansässiges Unternehmen für Gentherapie im klinischen Stadium, hat sich mit der Universität zusammengetan und „bahnbrechende Forschung“ mit der firmeneigenen Technologie des Adeno-assoziierten Virus (AAV) genutzt, um eine praktikable Therapie für das seltene Neurogene zu entwickeln Störung.
Keiner der Partner gab die finanziellen Bedingungen der Vereinbarung bekannt.
„Personen mit Angelman-Syndrom stehen lebenslang vor Herausforderungen, und unsere gentherapeutischen Ansätze bergen das Potenzial, diese Störung an ihren genetischen Wurzeln zu korrigieren“, sagte Mark Zylka, PhD, Direktor des UNC Neuroscience Center.
„Wir freuen uns sehr über die Partnerschaft mit AskBio, da sie Vorreiter bei klinischen Gentherapien für seltene Krankheiten sind.“
500.000 EINZELPERSONEN WELTWEIT
Das Angelman-Syndrom wird durch den Funktionsverlust des UBE3A-Gens verursacht. Die Störung tritt bei etwa einem von 15.000 Menschen oder etwa 500.000 Menschen weltweit auf und es gibt derzeit keine Heilung. laut Angelman Syndrome Foundation.
Zusätzlich zu lebensverändernden Symptomen wie Sprach- und motorischen Defiziten leiden mehr als 80 Prozent der Patienten mit Angelman-Syndrom an Epilepsie, die normalerweise nicht gut auf Standardmedikamente gegen Krampfanfälle anspricht.
Ein Team der UNC School of Medicine unter der Leitung von Zylka und Ben Philpot, Ph.D., hat präklinische Beweise dafür erbracht, dass Gentherapie Personen mit Angelman-Syndrom helfen kann, indem sie Anfalls- und motorische Ergebnisse verbessert.
Casey Childers, Chief Medical Officer von AskBio, sagte, er habe Ende 2018 erstmals die Gelegenheit gehabt, die Wissenschaftler zu treffen, nachdem er durch gegenseitige Kontakte an der UNC auf ihre Arbeit aufmerksam geworden war.
„Aus dieser Diskussion wurde klar, dass es eine Möglichkeit geben könnte, ihre Mission für Patienten und Familien mit Angelman-Syndrom zu unterstützen, indem wir unsere Gentherapie-Erfahrung nutzen“, sagte er dem North Carolina Biotechnology Center.
AskBio ist ein privat geführtes Unternehmen für Gentherapie im klinischen Stadium, das sich der Verbesserung des Lebens von Kindern und Erwachsenen mit genetischen Störungen widmet. Dank der Finanzierung durch NCBiotech gilt das Unternehmen heute als weltweit führender Anbieter von Gentherapie-Technologien.
Die Gentherapie-Plattform von AskBio umfasst eine umfangreiche Kapsid- und Promotorbibliothek des Adeno-assoziierten Virus (AAV) sowie einen branchenführenden proprietären Zelllinien-Herstellungsprozess namens Pro10.
Das Unternehmen hat Hunderte von proprietären AAV-Kapsiden und Promotoren der dritten Generation entwickelt, von denen einige bereits in der klinischen Prüfung getestet wurden, und hält mehr als 500 Patente in Bereichen wie der AAV-Produktion sowie chimären und selbstkomplementären Kapsiden.
Das Unternehmen ist außerdem gut finanziert, nachdem es im vergangenen April von TPG Capital und Vida Ventures im Austausch für eine Minderheitsbeteiligung an dem Unternehmen eine Aufstockung in Höhe von $225 Millionen erhalten hat.
LEBEN VERWANDELN
Childers sagte, AskBio freue sich darauf, mit dem UNC-Team zusammenzuarbeiten, um dieses Projekt voranzutreiben.
„Derzeit befinden wir uns in einem frühen Stadium, um den effektivsten Weg zur Umsetzung präklinischer Arbeiten in ein klinisches Produkt zu ermitteln.“
Amanda Moore, CEO der Angelman Syndrome Foundation, begrüßte ebenfalls die Partnerschaft zwischen AskBio und UNC.
„Die Angelman Syndrome Foundation ist seit langem stolz darauf, die Arbeit der UNC-Forscher Dr. Ben Philpot und Mark Zylka und investieren in die Wissenschaft, die sich positiv auf die Angelman-Syndrom-Gemeinschaft auswirkt“, sagte sie.
„Die Zusammenarbeit zwischen UNC und AskBio bringt uns der Bereitstellung einer praktikablen Gentherapie für die Menschen und Familien, denen wir dienen, einen Schritt näher.“