A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

Uplizna 的推出“证明”了 NC 在药物研发方面的实力

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三角研究园 – 当歌手词曲作者 Joni Mitchell 写道“……你不知道自己拥有什么，直到它消失”时，她并不认识 Thomas F. Tedder 博士。

杜克大学医学院免疫学研究教授泰德知道这一点。

大约四十年前，他和他的团队以及来自世界各地的其他一些科学家开始寻找能够打开和关闭人体 B 细胞的细胞表面开关。 B 细胞对于调节免疫系统很重要。但它们在许多自身免疫性疾病中过度活跃，可能导致组织炎症和器官系统功能障碍。

托马斯·泰德博士

当 Tedder 开发出独特的单克隆抗体来靶向 CD19、CD20 和 CD22 B 细胞蛋白时，他知道自己正在做某事。这些抗体旨在阻止自身免疫性疾病的根本原因，而不妨碍身体对感染的正常反应。

Tedder 于 2005 年创立了 Cellective Therapeutics，将这项研究转化为临床试验。该公司专注于获得丹纳法伯癌症研究所（他开始这项工作）和杜克大学（他在杜克大学更进一步）许可的 B 细胞技术。

生物技术公司 MedImmune 认为泰德也有所发现。它在成立一年后投资并收购了 Cellective。候选药物仍处于临床前开发阶段。但是，鉴于 Tedder 作为 B 细胞生物学领域领导者的国际声誉，这是一个可靠的赌注。

此次收购标志着北卡罗来纳州错失了机会。如果这些分子从临床前平台推进到最终批准，可能会加强该州作为新药研发孵化器的声誉。不过，总部位于马里兰州的 MedImmune 首先收购了 Cellective，然后 B 细胞疗法就消失了。

他们没有被遗忘。

收购 Cellective 一年后，MedImmune 被阿斯利康收购。 Tedder 的 CD-19 疗法（inebilizumab）——这三种分子中最有前途的——成为 Viela Bio 的主要候选药物。这家阿斯利康生物技术分拆公司专注于自身免疫性和严重炎症性疾病的新疗法。

维埃拉最终结束了 inebilizumab 的循环。 6 月，美国食品和药物管理局批准了该疗法（品牌为 Uplizna），用于静脉注射治疗抗 AQP4 抗体阳性患者的视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)。这只是第二种被批准用于治疗这种疾病的药物。

NMOSD 是一种罕见且严重的中枢神经系统自身免疫性疾病。它最常影响视神经和脊髓。

免疫系统错误地攻击体内的蛋白质和健康细胞，这可能会导致各种严重的症状。它们包括眼痛、视力丧失、四肢麻木、虚弱或瘫痪、膀胱和肠道失控，甚至死亡。美国约有 4,000 至 8,000 人患有这种疾病。

泰德说，维埃拉还在研究该药物的其他几种适应症，其中包括移植排斥和肿瘤学。

感谢 NCBIOTECH 的早期支持

当 Tedder 得知 FDA 最近获得批准后，他联系了北卡罗来纳州生物技术中心新兴公司开发团队的高级投资总监 Kathy Meserve。 “2005 年我与 Intersouth Partners 共同创立我的第一家公司 Cellective Therapeutics 时，你们给了我很大帮助，”他说。 “我们是当年 CED 的衍生公司。”

Meserve 和其他 NCBiotech 专家帮助指导科学家建立企业家立足点，帮助他们建立人际网络并将他们介绍给投资者

“我确实认为这是一个巨大的 NC 成功故事，因为它是一种伟大的药物，将为 NMOSD 患者的生活以及肿瘤学和其他自身免疫性疾病患者的生活带来巨大的改变，” Tedder 在谈到药物批准时说道。

“你们（NCBiotech）在早期就发挥了重要作用，对此我将永远感激不已。谢谢你！”

北卡罗来纳州悄然推进药物研发

北卡罗来纳州与 Uplizna 的联系只是该州科学家、大学和生物技术公司如何推进新的、往往是革命性的疗法的研究和开发的最新例子之一。这是一个经常被忽视的领域，但却对生物制药行业产生了积极的影响。

这里还有几个例子：

  • 北卡罗来纳大学吉林斯全球公共卫生学院的拉尔夫·巴里克 (Ralph Baric) 和他的团队在开发瑞德西韦 (Remdesivir) 方面发挥了重要作用，瑞德西韦是治疗 COVID-19 的最有前途的潜在疗法之一。
  • 诺贝尔奖获得者教堂山生物化学家马丁·罗德贝尔 (Martin Rodbell) 做出了突破性的发现，揭示了人类疾病的最早阶段。
  • 杜克大学的欧文·弗里多维奇发现，人体会自然产生称为自由基的有毒分子，这是衰老的关键。他的发现催生了新药、生物化学的新分支以及看待疾病的不同方式。
  • 杜克大学神经学家艾伦·罗斯和他的团队是第一个发现阿尔茨海默病与遗传联系的人。
  • 北卡罗来纳大学-CH 的研究人员创造了一只患有囊性纤维化的小鼠，这是一项巨大的进步，为科学提供了第一个动物模型来测试世界领先的遗传杀手之一的治疗方法。
  • 总部位于三角研究园的 Burroughs Wellcome（现为葛兰素史克）开发了 AZT（叠氮胸苷），这是第一种能够大幅改善艾滋病毒/艾滋病患者生活质量的药物。
  • YT Chen、Priya Kishnani 和他们在杜克大学的团队创造了 Myozyme，一种酶替代疗法，用于治疗一种称为庞贝病的罕见代谢性疾病。
  • 三角研究所的科学家发现了紫杉醇，它被批准用于治疗卵巢癌和乳腺癌。

而这样的例子不胜枚举。

甚至一些最著名的非处方头痛粉——BC、Stanback 和 Goody's——也是由北卡罗来纳州药剂师多年前开发的。

随着新的生物技术公司在该州设立办事处，以及制药行业进行重大投资以扩大其在北卡罗来纳州的业务，带有北卡罗来纳州印记的新药数量持续增长。

您甚至可能会再次收到托马斯·泰德的消息。 2015 年，他成立了另一家公司 Cellective BioTherapy，开发基于调节性 B 细胞的免疫疗法来治疗癌症、自身免疫和免疫缺陷。

(C) 北卡罗来纳州生物技术中心

原文来源： WRAL 技术线