Triangle基因编辑公司Locus登陆$77M以支持新的抗菌治疗

2020年10月1日

三角研究园 – 位于莫里斯维尔基因座生物科学公司刚刚获得 $77 万美元的资金用于开发新型抗菌疗法，以治疗由大肠杆菌引起的复发性尿路感染 (UTI)。

Locus 表示，已与生物医学高级研究与发展局 (BARDA) 签署合同，共同资助 LBP-EC01 的开发。这是一款 CRISPR Cas3 增强型噬菌体产品。

BARDA 是美国卫生与公众服务部的一个部门。它将提供 $1.44 亿美元资金中的约一半，用于支持第 2 阶段和第 3 阶段临床试验以及美国食品和药物管理局批准所需的其他活动。BARDA 还带来了大量抗菌产品经验。

Locus 将控制 LBP-EC01 的开发和商业化。

全球每年有近 1.5 亿人患有泌尿道感染，其中约 80% 是由大肠杆菌引起的。其中包括对常用抗生素具有耐药性的难以治疗的菌株。

Locus 首席执行官 Paul Garofolo 表示：“我们非常高兴与 BARDA 合作，将我们的主要资产推进到高级临床试验阶段。BARDA 不仅将提供关键专业知识来支持该项目完成临床开发的后期阶段，而且其支持还将大大提高精准医疗在应对抗生素耐药性感染等全球公共卫生危机方面的知名度。”

该公司是北卡罗来纳州立大学的一家衍生公司，专门研究 1 型 CRISPR-Cas3 增强型噬菌体疗法。它从感染细菌并在细菌内复制的天然噬菌体病毒开始。然后 Locus 通过为它们配备 CRISPR-Cas3 来增强它们杀死细菌的能力。

CRISPR 是“成簇的规律间隔的短回文重复序列”的缩写，是细菌用来抵抗感染的一种天然免疫系统。

近年来，科学家采用了 CRISPR 的一种形式——Cas9，来编辑基因组特定位置的 DNA。Locus 引入 CRISPR-Cas3 非常重要，因为与 Cas9 不同，它会破坏目标 DNA，导致细胞死亡。这有助于消灭残留细菌，否则这些细菌可能会在噬菌体感染后存活下来。

Locus 技术的优点有两点。它是对抗感染的强大工具。但人们认为它对健康细胞是安全的，因为噬菌体只会结合并杀死特定的细菌。

自 20 世纪初以来，噬菌体就被用来对抗细菌。但它们通常不足以单独治疗严重感染。因此，随着抗生素的成功引入，这种方法被搁置一旁。

现在，抗生素耐药性和超级细菌的出现，以及将特定细菌与疾病联系起来的研究领域的蓬勃发展和 CRISPR 技术的进步，促使科学家们重新审视这个问题。

这正是 Locus 所擅长的领域。

该公司成立于 2015 年，获得了北卡罗来纳生物技术中心 $75,000 美元的公司启动贷款。该中心随后又提供了 $250,000 美元的小企业研究贷款。Locus 的四位科学创始人中有三位也获得了北卡罗来纳生物技术中心总计超过 $300,000 美元的资助。

原文来源： WRAL 技术线