RTP 公司的基因增强抗生素在首个临床试验中取得进展

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经过 艾伦·毛雷尔 

三角研究园 – 轨迹 Biosciences 距离研制出一种能有效对抗耐药性细菌的新型抗生素又近了一步。该公司报告称,它已成功完成了其独特抗生素技术的首次早期临床试验。

LBP-EC01 是一种 CRISPR-Cas3 增强噬菌体 (crPhage) 精准医疗产品,其针对的是引起尿路感染 (UTI) 的大肠杆菌 (E. coli) 细菌,正在进行 1b 期临床试验

结果证明了 LBP-EC01 的安全性和耐受性,并有助于支持 Locus 噬菌体治疗平台的整体安全性。作为世界上第一个完整的、随机的、安慰剂对照的重组噬菌体治疗试验,该试验满足了所有主要和次要终点,并证明了机制证据。

噬菌体是攻击细菌的病毒。它们在环境中无处不在,是地球上最常见的生物,数量估计是细菌的 10 倍。

组合方法

Locus 的方法将噬菌体的细菌搜寻活性与 CRISPR-Cas3 的 DNA 靶向活性相结合。这意味着这种治疗方法不会伤害有益细菌,因为它只会影响目标。

当噬菌体攻击细菌细胞时,它会将其遗传物质注入细胞,劫持细胞机制并利用其复制自身。被感染的细菌在释放新噬菌体的过程中被杀死,而新噬菌体会继续感染其他细菌。

Locus 使用 Cas-3 CRISPR 技术来分解 DNA,而不是像 CRISPR Cas-9 那样直接切割 DNA。有点讽刺的是,CRISPR 技术是从细菌保护自己免受入侵者侵害的方式进化而来的,却被用来消灭有害细菌。

在接受 WRAL TechWire 采访时,Locus 首席财务官兼联合创始人 Dave Ousterout 表示:“CRISPR Cas-3 是一种独特的系统。它以 Cas-9 的方式靶向 DNA,但作用方式不同,并且会分解 DNA。”过去,该公司曾表示,它更像是吃豆人,而不是 Cas-9 的剪刀。

CAS-3 世界领先

Cas-9 是目前最知名、使用最广泛的 CRISPR 系统,但 Cas-3 在自然界中的使用时间实际上有 50%。

“我们是 Cas-3 技术领域的全球领先者,”Ousterout 说道。

随着细菌对多种传统抗生素产生耐药性,越来越需要一种新的抗生素治疗方法。联合国专家预测耐药性感染的增长速度令人担忧,他们警告说,到 2050 年,耐药性感染每年可能导致 1000 万人死亡。

该公司指出,新冠肺炎疫情进一步加剧了全球抗生素的使用,进而助长了更多耐药细菌的增长。

Locus 技术改造了噬菌体,使其更加有效,Ousterout 指出,噬菌体“本身就是很好的杀手”。“它改善了它们的工作方式,”他说。

该公司的首次临床试验重点关注尿路感染,这种疾病每年影响美国 1200 多万人,其中三分之一的患者饱受复发之苦。但该公司还有更多产品正在研发中,并且有潜力吸引任何能找到相关噬菌体的细菌感染。

正在研发的其他产品

奥斯特鲁特说:“我们看到了很多事情的潜力。”

该公司的产品线包括针对四种最常见的细菌病原体的产品。它还有针对微生物组相关疾病的产品,例如炎症性肠病、对免疫肿瘤疗法的药物反应、与免疫检查点抑制剂相关的感染以及结直肠癌。它将消除手术期间和手术后对广谱抗生素的需求。

这家成立于 2015 年、拥有 56 名员工的公司已经签署了 10 亿美元的交易。它最初是由北卡罗来纳州立大学一名学生提出的想法,但主要是在公司内部开发的。Locus 最近完成了一轮债务融资,将进入下一轮股权融资。

早期,北卡罗来纳生物技术中心提供了至关重要的支持。他们是其首批重要投资者之一($830,000 可转换债券)。后来,该中心对该公司进行了战略投资。

Locus 正在为其 UTI 产品进行第 2 阶段临床试验,以测试其有效性。

原文来源: WRAL 技术线