RTP 公司的基因增强抗生素在首个临床试验中取得进展
发布日期：经过 艾伦·毛雷尔
三角研究园 – 轨迹 Biosciences 距离研制出一种能有效对抗耐药性细菌的新型抗生素又近了一步。该公司报告称，它已成功完成了其独特抗生素技术的首次早期临床试验。
LBP-EC01 是一种 CRISPR-Cas3 增强噬菌体 (crPhage) 精准医疗产品，其针对的是引起尿路感染 (UTI) 的大肠杆菌 (E. coli) 细菌，正在进行 1b 期临床试验
结果证明了 LBP-EC01 的安全性和耐受性，并有助于支持 Locus 噬菌体治疗平台的整体安全性。作为世界上第一个完整的、随机的、安慰剂对照的重组噬菌体治疗试验，该试验满足了所有主要和次要终点，并证明了机制证据。
噬菌体是攻击细菌的病毒。它们在环境中无处不在，是地球上最常见的生物，数量估计是细菌的 10 倍。
组合方法
Locus 的方法将噬菌体的细菌搜寻活性与 CRISPR-Cas3 的 DNA 靶向活性相结合。这意味着这种治疗方法不会伤害有益细菌，因为它只会影响目标。
当噬菌体攻击细菌细胞时，它会将其遗传物质注入细胞，劫持细胞机制并利用其复制自身。被感染的细菌在释放新噬菌体的过程中被杀死，而新噬菌体会继续感染其他细菌。
Locus 使用 Cas-3 CRISPR 技术来分解 DNA，而不是像 CRISPR Cas-9 那样直接切割 DNA。有点讽刺的是，CRISPR 技术是从细菌保护自己免受入侵者侵害的方式进化而来的，却被用来消灭有害细菌。
在接受 WRAL TechWire 采访时，Locus 首席财务官兼联合创始人 Dave Ousterout 表示：“CRISPR Cas-3 是一种独特的系统。它以 Cas-9 的方式靶向 DNA，但作用方式不同，并且会分解 DNA。”过去，该公司曾表示，它更像是吃豆人，而不是 Cas-9 的剪刀。
CAS-3 世界领先
Cas-9 是目前最知名、使用最广泛的 CRISPR 系统，但 Cas-3 在自然界中的使用时间实际上有 50%。
“我们是 Cas-3 技术领域的全球领先者，”Ousterout 说道。
随着细菌对多种传统抗生素产生耐药性，越来越需要一种新的抗生素治疗方法。联合国专家预测耐药性感染的增长速度令人担忧，他们警告说，到 2050 年，耐药性感染每年可能导致 1000 万人死亡。
该公司指出，新冠肺炎疫情进一步加剧了全球抗生素的使用，进而助长了更多耐药细菌的增长。
Locus 技术改造了噬菌体，使其更加有效，Ousterout 指出，噬菌体“本身就是很好的杀手”。“它改善了它们的工作方式，”他说。
该公司的首次临床试验重点关注尿路感染，这种疾病每年影响美国 1200 多万人，其中三分之一的患者饱受复发之苦。但该公司还有更多产品正在研发中，并且有潜力吸引任何能找到相关噬菌体的细菌感染。
正在研发的其他产品
奥斯特鲁特说：“我们看到了很多事情的潜力。”
该公司的产品线包括针对四种最常见的细菌病原体的产品。它还有针对微生物组相关疾病的产品，例如炎症性肠病、对免疫肿瘤疗法的药物反应、与免疫检查点抑制剂相关的感染以及结直肠癌。它将消除手术期间和手术后对广谱抗生素的需求。
这家成立于 2015 年、拥有 56 名员工的公司已经签署了 10 亿美元的交易。它最初是由北卡罗来纳州立大学一名学生提出的想法，但主要是在公司内部开发的。Locus 最近完成了一轮债务融资，将进入下一轮股权融资。
早期，北卡罗来纳生物技术中心提供了至关重要的支持。他们是其首批重要投资者之一（$830,000 可转换债券）。后来，该中心对该公司进行了战略投资。
Locus 正在为其 UTI 产品进行第 2 阶段临床试验，以测试其有效性。
原文来源： WRAL 技术线