基因治疗公司选择达勒姆县建新工厂，工资为 $92.5K

2021年10月26日

美洲虎基因疗法是一家专门研发针对所谓“严重”遗传疾病的药物的开发商，在获得北卡罗来纳州、达勒姆县和北卡罗来纳生物技术中心提供的税收优惠政策后，该公司将建设一个新的生产工厂，并创造约 200 个就业岗位，最低工资为 $92,500 美元。

该协议于周二达成，得到了北卡罗来纳州商务部下属的经济发展委员会的支持。

成立两年的 Jaguar 公司今年早些时候从投资者手中筹集了 141.39 亿美元。制药巨头礼来公司是其支持者之一，将为新工厂投资 141.25 亿美元。

该工厂将是该公司的第四家工厂。该公司还需要保留 25 名已经在北卡罗来纳州工作的员工。该公司在卡里有一个现有实验室。

“我们的新 GMP [良好生产规范] 设施代表着 Jaguar 朝着加速基因治疗突破的使命迈出了重要一步，该使命针对的是大量未满足需求的患者群体，”该公司首席运营官 Andrew Knudten 表示。“北卡罗来纳州以其生物技术创新和高素质劳动力而闻名，这两者都至关重要，因为我们努力提高生产安全有效的基因疗法的标准。”

该工厂占地约 174,000 平方英尺。该公司表示，该工厂将“支持公司初始项目的未来临床和商业生产，包括：半乳糖血症；自闭症的特定遗传原因；以及 1 型糖尿病。”

多家生命科学公司已选择北卡罗来纳州作为新生产基地。

州长罗伊·库珀在一份声明中表示：“北卡罗来纳州多元化的生命科学领域继续吸引着创新型生物制药公司。捷豹在三角研究园向生物制造领域的扩张，以及其在卡里设立的工艺科学实验室，巩固了北卡罗来纳州作为这些公司首选地点的声誉。”

奖励措施包括达到就业目标后北卡罗来纳州雇员所得税退税（总额超过 $2.3 万美元）、社区大学培训（价值 $500,000 美元）、北卡罗来纳州生物技术中心提供的 $100,000 美元赠款以及达勒姆县提供的 $525,000 美元。

JAGUAR 的治疗开发流程

JAG101 是一种针对半乳糖血症的基因疗法，该疾病是一种代谢疾病，在美国，最严重的患者约有 4,500 名。另外，美国约有 17,000 名患者病情较轻，但仍会受到长期影响。半乳糖血症在出生数月内即可诊断出来，是由先天性碳水化合物代谢缺陷引起的，这种缺陷会损害人体处理半乳糖（母乳和配方奶中的一种糖）并从半乳糖中产生能量的能力。该疾病的后果包括白内障、肝功能衰竭、肾功能障碍和脑损伤（言语异常）。由于半乳糖血症的严重性，美国和其他全球市场已将半乳糖血症纳入新生儿筛查的一部分。目前的标准治疗方法是严格控制饮食，对某些患者有一定效果，但往往不足以防止长期并发症。
JAG201 是一种针对特定遗传原因导致的自闭症谱系障碍的基因疗法。自闭症的特征包括癫痫发作、情绪/社交互动问题以及可能持续并干扰日常生活的限制性和重复性行为。目前，对于美国约 30,000 名患有 Jaguar 所针对的遗传性自闭症谱系障碍的患者，尚无可用的治疗方案。
JAG301 是一种针对 1 型糖尿病的基因疗法，该疾病是一种代谢性自身免疫性疾病，目前需要终生依赖胰岛素注射。1 型糖尿病的严重并发症包括频繁住院、失明、心脏病、中风、肾脏损伤和神经损伤。Jaguar 目前正在评估概念验证数据，以便在新诊断人群中最好地确定合适的临床相关患者。
此外，Jaguar Gene Therapy 的控股子公司 Axovia Therapeutics 专注于开发纤毛病的变革性疗法，目前正在推进 AXV101，这是一种针对 BBS1 的基因疗法，BBS1 是 Bardet-Biedl 综合征 (BBS) 的一个子集。BBS 是一种危及生命的神经代谢疾病，会导致视力逐渐丧失、严重肥胖、学习障碍和肾脏疾病。

原始来源： WRAL 技术线