达勒姆初创公司 Tellus 距离新生儿脑部治疗更近了一步
发布日期：达勒姆 – 特勒斯治疗公司 其新生儿脑损伤治疗药物即将获得批准。
本周，这家总部位于达勒姆的专注于新生儿健康的生物技术公司宣布，美国食品和药物管理局已为其 TT-20 项目授予孤儿药和罕见儿科药物称号。
该计划针对胎龄小于 32 周的早产儿的弥漫性脑白质损伤 (DWMI)。
“FDA 的这些指定是我们 TT-20 计划的一个重要里程碑，并强调了寻找 DWMI 治疗方法的必要性，DWMI 是早产儿存活的新生儿脑损伤的主要形式，”Jason Kralic 博士说。 ，Tellus 首席执行官兼联合创始人。
凭借这一称号，Tellus 现在有资格获得优先审评券，该券可用于在六个月的加急时间内获得 FDA 对另一种产品的新药申请 (NDA) 的审评。
2019年12月，Tellus从北卡罗来纳州生物技术中心获得了$250,000贷款用于开发其治疗方法。
Kallic 说：“NCBiotech 提供的财务和智力资本对 Tellus 都非常有帮助。”他补充说，FDA 指定申请已包含在贷款范围内。
“[这是]一个很好的例子，说明[这笔]资金如何促进我们实现研发和公司里程碑的能力。”
开辟新天地
Tellus 成立于 2018 年，专注于开发安全有效的治疗方法，以满足新生儿未满足的需求。
每年，美国大约有十分之一的婴儿早产。
结果是：白质（髓磷脂）损伤的风险显着增加，导致终生神经损伤，包括认知功能缺陷和自闭症谱系障碍。
DWMI 是早产儿脑损伤最常见的形式，也是神经系统预后不良的有力预测因素。
为了解决这个问题，Tellus 正在开发源自人类母乳的新型小分子，作为新生儿的一种治疗形式。
该公司的先导分子已被证明可以促进白质损伤动物模型中的髓鞘形成并随后逆转运动缺陷。
Tellus 目前正在寻求“新生儿首例”监管途径，以评估脑损伤新生儿的安全性和有效性。
Kralic 说：“由于 FDA 尚未批准用于 DWMI 的药物，我们期待与 FDA 继续合作，进一步确定 TT-20 在 DWMI 和其他新生儿疾病中的监管路径。”
除了 NCBiotech 贷款外，Tellus 还以可转换票据的形式从 MedBlue 筹集了 $75,000 美元，从 MassChallenge 推介竞赛中赢得了 $100,000 美元，并得到了 $500,000 杜克临床与转化科学研究所奖的支持。
展望未来
Kralic 告诉 NCBiotech，Tellus 的目标是在 2021 年 1 月之前筹集种子/A 轮投资。
他没有透露具体金额，但表示这些资金将用于支付 2021 年末的新药申请研究前会议费用，以及 2022 年提交的“新生儿首次”临床试验申请。
此外，Tellus 将资助“针对其他新生儿未满足需求的管道开发”。
该公司还加强了科学顾问委员会的实力，以帮助指导其发展，任命医学博士 Terrie Inder 和药学博士、BCPS 的 Chi Hornik 为董事会成员。
Inder 是波士顿布莱根妇女医院儿科新生儿医学科主任。她还是哈佛医学院新生儿医学领域的玛丽·艾伦·艾弗里儿科教授。
霍尼克是杜克大学儿科重症监护医学部临床研究主任。
他们预计将指导公司的临床开发项目，特别是其领先的 DWMI 项目，也称为 TT-20。其目标是解决早产儿的运动并发症和与脑瘫相关的其他残疾。
Tellus 首席科学官兼联合创始人、医学博士、博士 Eric Benner 表示：“我们很高兴能够利用他们在新生儿研究和重症监护方面的不同观点、深厚的专业知识和深刻的见解。”
他们与科学联合创始人、神经病学系教授兼杜克大学自身免疫和多发性硬化症杜克中心研究主任西蒙·格雷戈里博士一起。
原文来源： WRAL 技术线