NC 基因治疗公司的推动——一个新的罕见病联盟
发布日期:美国近 3000 万患有罕见疾病的人收到了一些好消息。
美国国立卫生研究院、美国食品药品管理局以及一批制药公司和非营利组织联手加速开发新型基因疗法。这对北卡罗来纳州来说也是个好消息,该州拥有近 50 家专注于基因治疗和罕见疾病的企业,为数千名焦油踵居民提供就业机会。
什么叫做 定制基因治疗联盟 ——或 BGTC——于不到两个月前成立。它是 NIH 加速药物伙伴关系 (AMP) 的一部分,这是一个公私合作项目,旨在加速不同疾病的药物开发。十家全球制药公司和一半的非营利性患者组织以及 11 个 NIH 研究所、中心和计划已签署协议。
该项目由美国国立卫生研究院基金会管理,其使命是促进改善人们生活的生物医学发现。
据 BGTC 统计,目前美国约有 7,000 种罕见病,其中 5,000 种与遗传因素有关。一个基因受损就会导致近 80% 种罕见遗传病,使美国数百万患者饱受折磨,没有多少希望得到改善。目前,只有两种疾病有 FDA 批准的基因疗法。
BGTC 表示,大多数罕见遗传疾病源于已知的特定基因突变,这使得基因治疗成为一种有希望的解决方案。
美国国立卫生研究院院长 Francis S. Collins 医学博士表示,定制疗法可以纠正或用功能性基因替换有缺陷的基因。他说:“现在有很大机会改善基因疗法的复杂开发过程,这将加速科学进步,最重要的是,通过增加有效基因疗法的数量,为患者带来益处。”
但开发成本高、复杂且耗时。而且罕见病——顾名思义——只影响少数患者。因此,大多数制药公司不愿意投资数年研究和数百万美元将单一疾病基因疗法推向市场,美国国立卫生研究院国家转化科学促进中心代理主任 Joni L. Rutter 博士说。
BGTC 希望改变这种模式。该联盟希望从一种常见的基因传递载体开始,即腺相关病毒 (AAV)。它被认为是许多人类疾病最有效的基因传递平台之一。
该合作伙伴关系表示,它将支持一系列研究项目和临床试验,以创造用于 AAV 临床开发和监管评估的新工具。“BGTC 旨在让寻求定制疗法变得更容易、更快捷、更便宜,以激励更多公司投资这一领域并为患者带来治疗,”Rutter 指出。
随着时间的推移,目标是找到方法来降低前期基因治疗开发成本,使该技术标准化,并使其适用于更广泛的疾病。BCTC 计划将创建一套通用的分析测试,以加快基因和载体的制造。该联盟将寻找简化监管框架的方法。
FDA 生物制品评估与研究中心主任、医学博士 Peter Marks 表示:“通过利用平台技术经验并标准化流程,可以加速基因治疗产品的开发,让最需要的患者更及时地获得有前景的新疗法。”
该联盟成员将在未来五年内出资约 14.76 亿美元支持其项目。BGTC 表示,它将资助四到六项临床试验的研究,每项试验都针对一种不同的罕见单基因疾病,目前尚无针对这些疾病的基因疗法或商业计划。该联盟针对三个疾病领域:狼疮、阿尔茨海默病和 2 型糖尿病。
“患有严重遗传疾病的人急需解决方案,”柯林斯说。“BGTC 有望改变基因治疗领域,以便我们能够治疗甚至治愈目前尚无治疗方法的罕见疾病。”
北卡罗来纳州拥有丰富的生物技术和学术资源,已成为领先生物技术初创企业的著名孵化器。“基因治疗是我们州生物技术基础设施中发展迅速的领域,”北卡罗来纳州生物技术中心精准医疗高级总监 Sara Imhof 博士说。“我们的相关生态系统非常适合为定制基因治疗联盟做出贡献并从中受益。这是一个激动人心的时刻,无论是对于迫切需要基因治疗带来的好处的患者,还是对于致力于这一重要科学领域的创新者和行业领导者来说。”
原文来源: WRAL 技术线