蓝鸟生物在德国推出治疗严重血液疾病的基因疗法
发布日期：达勒姆 — 蓝鸟生物是一家位于达勒姆的基因治疗公司，该公司首次在德国推出了一种治疗严重遗传性血液病的药物。
LentiGlobin 以 ZYNTEGLO 为商品名，是一种一次性基因疗法，可治疗输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 的潜在遗传病因。TDT 是一种由 β-珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。它会干扰红细胞生成，导致严重贫血。
到目前为止，TDT 患者需要终生输血才能存活并抑制疾病症状。输血通常会导致严重的并发症和因铁过载造成的器官损伤。
然而，这种新疗法可能会消除或减少输血的需要。
蓝鸟首席商务官艾莉森·芬格 (Alison Finger) 向北卡罗来纳生物技术中心表示：“这一里程碑使得 ZYNTEGLO 首次在欧盟 (EU) 为 TDT 患者进行商业化治疗成为可能。”
全新治疗方法
bluebird 正在与其制造合作伙伴 apceth Biopharma GmbH 合作，在欧盟商业化生产 ZYNTEGLO。
它还与海德堡大学医院合作，成为第一家实施该疗法的合格治疗中心。
此外，bluebird还与德国多家法定健康保险公司签订了基于价值的支付协议，以帮助确保患者及其医疗保健提供者能够获得 ZYNTEGLO。
“基因疗法是一种全新的治疗模式，因此，无论在哪个国家，都需要改进卫生系统以支持患者获得一次性治疗，”芬格解释道。
“与欧盟其他政府和付款人的对话正在进行中。bluebird 将继续与所有利益相关者密切合作，以确保患者能够获得并负担得起基因治疗的费用。”
欧洲药品管理局此前已授予 ZYNTEGLO 优先药物 (PRIME) 资格和孤儿药资格，用于治疗 TDT。ZYNTEGLO 也是该机构 Adaptive Pathways 试点计划的一部分，旨在改善患者及时获得新药的机会
ZYNTEGLO 还被美国食品药品管理局授予孤儿药地位和治疗 TDT 的突破性疗法认定。然而，它尚未在美国获得批准
bluebird bio已启动滚动生物制品许可申请（BLA）在美国的审批，并正在与FDA就滚动BLA提交的各个组成部分的要求和时间进行讨论。
该公司在新闻稿中表示：“根据这些正在进行的讨论，公司目前计划在 2020 年上半年完成 BLA 提交。”
达勒姆工厂于 2019 年开业
bluebird 是一家上市公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，在达勒姆、西雅图和瑞士楚格设有工厂。
达勒姆工厂占地 125,000 平方英尺，由 Bluebird 于 2017 年收购，并于去年开业。
该工厂生产用于公司研究基因和细胞疗法的慢病毒载体，包括：用于治疗多发性骨髓瘤的bb2121和bb21217，以及可能用于治疗TDT和镰状细胞病的LentiGlobin。
蓝鸟在该工厂雇佣了大约 82 名科学家、工程师、制造和运营人员。