AskBio与北卡罗来纳大学联手开发天使综合征基因疗法
发布日期：三角研究园 — 由于 Triangle 基因治疗公司与北卡罗来纳大学教堂山分校之间新建立的合作伙伴关系，为患有罕见神经遗传疾病天使综合症的人们带来了希望。
Asklepios生物制药 总部位于三角研究园的临床阶段基因治疗公司（AskBio）已与该大学联手，利用该公司专有的腺相关病毒（AAV）技术“利用突破性研究”，开发一种针对罕见神经遗传病的可行疗法紊乱。
双方均未透露该协议的财务条款。
北卡罗来纳大学神经科学中心主任 Mark Zylka 博士说：“患有天使综合症的人面临终生挑战，而我们的基因治疗方法有可能从遗传根源上纠正这种疾病。”
“我们非常高兴与 AskBio 合作，因为他们一直是罕见疾病临床基因治疗的先锋。”
全球 500,000 人
Angelman 综合征是由 UBE3A 基因功能丧失引起的。这种疾病的发生率约为 15,000 人中的 1 人，即全世界约 500,000 人，目前尚无治愈方法， 根据天使综合症基金会的说法.
除了言语和运动缺陷等改变生活的症状外，超过 80% 的天使综合征患者还患有癫痫，而标准的抗癫痫药物通常对癫痫没有很好的反应。
由 Zylka 和 Ben Philpot 博士领导的北卡罗来纳大学医学院团队已经获得了临床前证据，表明基因治疗可以通过改善癫痫发作和运动结果来帮助患有天使综合征的患者。
AskBio 首席医疗官凯西·柴尔德斯 (Casey Childers) 表示，在通过北卡罗来纳大学的相互联系了解到科学家们的工作后，他于 2018 年底首次有机会见到他们。
他告诉北卡罗来纳州生物技术中心：“从讨论中可以清楚地看出，可能有机会利用我们的基因治疗经验来支持他们为天使综合征患者和家庭服务的使命。”
AskBio 是一家私人控股的临床阶段基因治疗公司，致力于改善患有遗传性疾病的儿童和成人的生活。在 NCBiotech 的资助下，该公司现已被公认为基因治疗技术的世界领导者。
AskBio 的基因治疗平台包括广泛的腺相关病毒 (AAV) 衣壳和启动子库，以及行业领先的专有细胞系制造工艺（称为 Pro10）。
该公司已生成数百种专有的第三代AAV衣壳和启动子，其中一些已进入临床测试，并在AAV生产、嵌合和自我互补衣壳等领域拥有500多项专利。
去年 4 月，该公司获得了 TPG Capital 和 Vida Ventures 的 $2.25 亿美元融资，以换取该公司的少数股权，资金也很充足。
改变生活
Childers 表示，AskBio 很高兴与北卡罗来纳大学团队合作推进该项目。
“目前，我们正处于确定将临床前工作转化为临床产品的最有效途径的早期阶段。”
安曼综合症基金会首席执行官阿曼达·摩尔 (Amanda Moore) 也对 AskBio 与北卡罗来纳大学之间的合作表示欢迎。
“安杰曼综合症基金会长期以来一直自豪地支持北卡罗来纳大学研究人员的工作，博士。 Ben Philpot 和 Mark Zylka，并投资于对天使综合症社区产生积极影响的科学，”她说。
“北卡罗来纳大学和 AskBio 之间的合作使我们离为我们服务的人们和家庭提供可行的基因疗法又近了一步。”