百健 (Biogen) 的阿尔茨海默氏症药物未能赢得 FDA 咨询委员会的支持
发布日期:美国食品和药物管理局的一个咨询委员会在周五的会议上得出的结论是,没有足够的证据支持百健(Biogen)公司实验性阿尔茨海默病药物 aducanumab 的有效性,因此临床数据不支持批准该治疗方法。
FDA 现在预计将考虑委员会的意见,然后决定是否批准该药物或踩刹车。这一决定可能在一段时间内不会发生——可能要到明年。
该药物制造商百健 (Biogen) 的股价本周早些时候飙升,当时 FDA 在周五会议之前表达了对百健 (Biogen) 的支持。百健(Biogen)在三角研究园占有重要地位。
获得批准将标志着一个重要的里程碑;这将是近 20 年来首次批准一种新的阿尔茨海默病药物。
周五,FDA 的周围和中枢神经系统药物咨询委员会被要求就有关该药物有效性证据的几个问题进行投票。该药物通过静脉输注治疗早期阿尔茨海默病,由制药公司百健 (Biogen) 及其日本合作伙伴卫材 (Eisai) 开发。
据《纽约时报》报道,约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院流行病学和医学教授卡勒布·亚历山大(Caleb Alexander)博士表示,“实际上有十几种不同的红线表明了对证据一致性的担忧”。 。他说他无法理解“FDA 如何得出结论认为有大量证据表明该药物有效”。
11 名小组成员中有 10 名投票认为,将这项研究视为“阿杜卡单抗治疗阿尔茨海默病有效性的主要证据”是不“合理的”。 《泰晤士报》补充说,第 11 名成员表示他不确定。
在回答有关这项积极研究是否提供了“有力证据”来支持阿杜卡单抗治疗阿尔茨海默氏病的有效性的问题时,一名委员会成员投了赞成票,八名委员投了反对票,两名委员表示不确定。
在回答另一个关于另一项规模较小的研究是否提供了阿杜卡单抗有效性的支持性证据的问题时,没有一个委员会成员投了赞成票——七人投了反对票,四人不确定。
“批准一些被证明无效的东西存在巨大的危险,”委员会成员 Joel Perlmutter 博士说,在回答是否有证据支持阿杜卡单抗有效性的问题时,他大多投了“反对”票。
珀尔穆特在周五的会议上表示:“如果我们在数据不充分的情况下批准某件事,我们就有可能将好的治疗方法和有效的治疗方法推迟几年甚至很多年。”
委员会成员亚历山大也对问题投了“反对”或“不确定”的票,他同意:“这是一项非常重要的申请,因为新疗法势在必行。”
小组成员对 FDA 的陈述“高度批评”
会议期间,一些委员会成员还担心向专家组提出的问题和数据存在偏见、“片面”或有利于该药物。
“我对 FDA 今天的报告过于重视给出与申办者相同的结论这一事实表示高度批评,”委员会成员 Scott Emerson 博士在谈到百健 (Biogen) 时说道。
在会议早些时候,亚历山大表示,“我发现 FDA 提供的材料明显不一致。”
在周五晚上的一份声明中,百健(Biogen)承认委员会的投票,并感谢那些在会议上分享想法和经验的人。
百健(Biogen)首席执行官米歇尔·沃纳索斯(Michel Vounatsos)在声明中表示:“在 FDA 完成对我们申请的审查后,我们将继续与 FDA 合作。”
FDA 可以决定反驳委员会的投票并批准阿杜卡单抗。但这样的决定会引起争议。
哈佛大学神经病学教授、马萨诸塞州总医院遗传与衰老研究室主任鲁道夫·坦齐周三对美国有线电视新闻网表示:“人们预计这个咨询委员会将产生很大的影响力。”他没有参加会议。
2019 年 3 月,aducanumab 的 3 期临床试验被终止,因为无效分析发现试验完成后不太可能实现其主要目标。
但几个月后,百健(Biogen)宣布,一项纳入更多患者的新分析显示,在一项试验中,接受 aducanumab 治疗的患者临床症状下降显着减少。另一项研究中一些患者的结果也支持了这些发现。
然后在 7 月,Biogen 完成了向 FDA 提交的生物制品许可证申请,以批准该药物。
如果获得批准,aducanumab 将成为第一个减少阿尔茨海默病临床衰退的免疫疗法,也将成为第一个证明去除淀粉样蛋白(退行性脑部疾病的标志)可带来更好临床结果的疗法。
一系列“完全不同的意见”
颇具影响力的阿尔茨海默氏症协会支持批准该药物,并在周五会议之前提交了一封支持信,表示“迫切需要向每天受到阿尔茨海默氏症残酷现实影响的数百万美国人提供救济和支持。”
在另一份证词中,非营利性公共公民健康研究小组表示,FDA 不应批准阿杜卡单抗用于治疗阿尔茨海默病,因为缺乏证据证明其有效性。
该组织主任迈克尔·卡罗姆(Michael Carome)周四在一份书面声明中表示,批准该药物“可能弊大于利”。
纽约威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院的阿尔茨海默病预防诊所主任理查德·艾萨克森博士告诉 CNN,临床医生和研究人员对于阿杜卡单抗是否应该获得批准存在不同意见,他在最初的阿杜卡单抗临床研究中有患者。周三。
“我们领域中一些最受尊敬的科学家和研究人员有着完全不同的观点,”艾萨克森说。 “无论决定是什么,这都是阿尔茨海默病领域的分水岭。”
原文来源: WRAL 技术线