Triangelgenredigeringsföretaget Locus landar $77M för att stödja ny antibakteriell behandling

Publiceringsdatum: 1 oktober 2020

FORSKNINGSTRIANGELPARK – Morrisville-baserad Locus Biosciences fick precis ett $77 miljoner skott i armen för att utveckla sin nya antibakteriella terapi för att behandla E. coli-bakterier som orsakar återkommande urinvägsinfektioner (UVI).

Locus sa att de har tecknat ett kontrakt med Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) för att samfinansiera utvecklingen av LBP-EC01. Det är en CRISPR Cas3-förstärkt bakteriofagprodukt.

BARDA är en enhet inom US Department of Health and Human Services. Det kommer att tillhandahålla upp till ungefär hälften av de $144 miljoner som behövs för att stödja kliniska prövningar i fas 2 och fas 3 och andra aktiviteter som krävs för godkännande av amerikanska Food and Drug Administration. BARDA ger också en hel del antibakteriell produktupplevelse till bordet.

Locus kommer att kontrollera utvecklingen och kommersialiseringen av LBP-EC01.

Närmare 150 miljoner människor världen över lider av UVI varje år, med cirka 80% av dessa infektioner orsakade av E. coli. Det inkluderar svårbehandlade stammar som är resistenta mot vanliga antibiotika.

"Vi är otroligt glada över att samarbeta med BARDA för att utveckla vår ledande tillgång till avancerade kliniska prövningar", säger Locus vd Paul Garofolo. "BARDA kommer inte bara att tillhandahålla kritisk expertis för att stödja programmet genom de senare stadierna av klinisk utveckling, utan dess stöd ökar dramatiskt profilen för precisionsmedicin för att hantera den framväxande världsomspännande folkhälsokrisen kring antibiotikaresistenta infektioner."

ANVÄNDER CRISPR-CAS3 FÖR ATT ATT ATT ATT ANVÄNDA BAKTERIER

Företaget, en spinout från North Carolina State University, specialiserar sig på typ 1 CRISPR-Cas3-förbättrade bakteriofagterapier. Det börjar med naturligt förekommande bakteriofagvirus (fag) som infekterar och replikerar inom bakterier. Sedan ökar Locus deras förmåga att döda bakterierna genom att beväpna dem med CRISPR-Cas3.

CRISPR – akronymen för Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – är ett naturligt förekommande immunsystem som bakterier använder för att bekämpa infektioner.

Under de senaste åren har forskare antagit en form av CRISPR – Cas9 – för att redigera DNA på specifika platser i genomet. Locus introduktion av CRISPR-Cas3 är viktigt eftersom det, till skillnad från Cas9, river sönder mål-DNA, vilket leder till celldöd. Det hjälper till att förstöra kvarvarande bakterier som annars skulle kunna överleva infektion av bakteriofagen.

Det fina med Locus-tekniken är dubbelt. Det är ett kraftfullt verktyg för att bekämpa infektioner. Ändå tros det vara säkert för friska celler eftersom en fag bara binder till och dödar specifika bakterier.

Fager har använts för att bekämpa bakterier sedan början av 1900-talet. Men de var vanligtvis inte tillräckligt effektiva på egen hand för att behandla allvarliga infektioner. Så tillvägagångssättet förpassades till baklängan med det framgångsrika införandet av antibiotika.

Nu har antibiotikaresistens och uppkomsten av superbuggar – tillsammans med det blomstrande forskningsfältet som kopplar samman specifika bakterier med sjukdomar och framstegen inom CRISPR-teknologi – fått forskare att ta en ny titt.

Och det är det område där Locus utmärker sig.

LOCUS GRUNDAD MED HJÄLP FRÅN NC BIOTECH

Företaget grundades 2015 med hjälp av ett $75 000 Company Inception Loan från North Carolina Biotechnology Center. Centret följde upp med ett $250 000 forskningslån för småföretag. Och tre av de fyra vetenskapliga grundarna av Locus har också fått NC Biotech-anslag på totalt mer än $300,000.

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire