Novartis Gene Therapies är ett nytt namn för genterapiföretag med växande RTP-närvaro
Publiceringsdatum:FORSKNINGSTRIANGELPARK – Kalla det inte AveXis längre. Det snöar Novartis genterapier.
Novartis har meddelat att den tidigare förvärvade AveXis genterapiarm byter namn på grund av "genterapins växande betydelse för att bygga ett ledande, fokuserat läkemedelsföretag med avancerade terapiplattformar."
AveXis, med huvudkontor i Bannockburn, Illinois, köptes 2018 för $8,7 miljarder av den schweiziska läkemedelstillverkaren Novartis.
Företaget tillkännagav i början av förra året att det skulle lägga $60 miljoner mer i sin då nya $55 miljoner tillverkningsanläggning i Durham County, vilket fördubblar personalstyrkan här från 200 till 400. Nu, enligt en talesman för Novartis, finns det mer än 400 personer som arbetar på platsen i Durham, och fler anställs medan platsen väntar på ett slutligt operativt godkännande från FDA 2021.
Företaget tillverkar genterapier för neurologiska genetiska sjukdomar. Dess initiala produkt är Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), en genersättningsterapi för att behandla spinal muskelatrofi (SMA) typ 1, en dödlig neuromuskulär sjukdom med begränsade behandlingsmöjligheter.
AveXis köpte rättigheterna till sin genterapiteknologi 2015 för en hemlig summa från Asklepios BioPharmaceutical, ett genterapiplattformsföretag i Chapel Hill som vanligtvis kallas AskBio.
AskBio sa att de fick en förskottsbetalning och kommer att få milstolpsbetalningar och royalties baserat på AveXis framgångsrika utveckling och kommersialisering av sin behandling.
AskBios genterapiplattform är baserad på arbetet av Jude Samulski, Ph.D., en banbrytande forskare inom genterapi som rekryterades till University of North Carolina School of Medicine från University of Pittsburgh 1993 med hjälp av cirka $250, 000 i anslagmedelsbelopp alltifrån centrat för North Carolina Biotechnology. Samulski, känd för sin utveckling av det ofarliga adenoassocierade viruset (AAV) som en vektor, eller leveransverktyg, för gener, ledde UNC:s Genterapicenter under många år.
Novartis Gene Therapies bygger på framgångarna med Zolgensma och sa att de kommer att ansvara för forskning, utveckling, tillverkning och kommersialisering av nästa våg av AAV-baserade innovativa genterapier. Novartis Gene Therapies kommer också att tillhandahålla tillverkningsstöd för genterapiarbete som utförs av andra Novartis-enheter.
David Lennon, Ph.D., tidigare VD för AveXis, är nu VD för Novartis Gene Therapies och kommer att fortsätta rapportera till Vas Narasimhan, VD för Novartis.
"Novartis ser en enorm potential i framtiden för genterapi, och vi har sett vilken inverkan genterapi kan ha på så många liv", säger Narasimhan. "Med skapandet av Novartis Genterapier kommer vi att fortsätta att utveckla vår genterapipipeline för sällsynta genetiska sjukdomar, att påskynda leveransen av transformativ innovation inom områden med stort otillfredsställt behov och att ombilda medicin för patienter över hela världen."
Zolgensma är den mest använda genterapin i världen och behandlar SMA, den ledande genetiska orsaken till spädbarnsdöd. Om den lämnas obehandlad i sin vanligaste form leder SMA till dödsfall eller behov av permanent ventilation vid 2 års ålder i mer än 90% fall.
Hittills har mer än 600 patienter behandlats med Zolgensma, inklusive i kliniska prövningar, kommersiellt och genom program för administrerad åtkomst. Förutom att Zolgensma är godkänt i USA, är det godkänt i Japan, Europa och Brasilien.
Novartis Gene Therapies strävar efter Zolgensma-registrering i nära tre dussin länder med regulatoriska beslut som väntas i Schweiz, Kanada, Australien, Argentina och Sydkorea i slutet av 2020 eller början av 2021.
NAMNBYTE "EN NATURLIG UTVECKLING"
Novartis sa att förändringen av Novartis Genterapier är den naturliga utvecklingen när företaget skalar upp för att leverera Zolgensma globalt och utöka sin räckvidd via en robust pipeline av AAV-baserade genterapier för sällsynta genetiska sjukdomar inklusive utredningsbehandlingar för Retts syndrom, en genetisk form av amyotrofisk lateralskleros (ALS) och Friedreichs ataxi.
Novartis Gene Therapies etablerar också en sömlös global närvaro för Zolgensma och de kommande genterapierna. Istället för att växla mellan paraplyvarumärkena AveXis och Novartis efter marknad, samlas företaget under en banner som en enhetlig enhet.
"Våra patienter och deras familjer är motivationen för allt vi gör, och under Novartis Genterapis fana kommer vårt engagerade team att fortsätta skapa en livstid av möjligheter för människor som lider av sällsynta genetiska sjukdomar," sa Lennon.
"Att bli Novartis genterapi symboliserar vikten av våra framsteg inom genterapi för Novartis framtid och vårt branschledarskap i stort."
Novartis Gene Therapies omfattar mer än 2 000 anställda på företags-, tillverknings- och forskningsanläggningar i USA (Illinois, North Carolina, Colorado, Kalifornien); Zurich, Switzerland; och Tokyo. Med nästan 1 miljon kvadratmeter av tillverkningskapacitet för genterapi är Novartis Gene Therapies världens största tillverkare av genterapi.
(C) NC Biotech Center
Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire