Senaste spinoff från UNC:s Genterapicenter vill hitta ett botemedel mot hemofili

Publiceringsdatum:

UNC-Chapel Hills genterapicenter har skapat ännu en start i triangeln.

Den senaste spinoffen är Raleigh-baserade GeneVentiv Therapeutics, som tidigare denna månad meddelade att de har undertecknat ett licensavtal med universitetet.

Avtalet tillåter GeneVentiv att utveckla en hemofilibehandling baserad på forskning från Dr. Chengwen Li, som driver ett labb inom genterapicentret. GeneVentiv listar Li som dess medgrundare och en vetenskaplig rådgivare.

UNC:s genterapicenter har varit produktivt med att skapa spinoffs knutna till sina forskare under de senaste åren. Mest anmärkningsvärt, dess ledare Jude Samulski just sålde sin startup Asklepios BioPharmaceutical till den tyska läkemedelsjätten Bayer för upp till $4 miljarder.

Under de senaste åren har genterapi vuxit från en experimentell idé till en av de hetaste sektorerna inom bioteknikvärlden. Den första godkänd genterapibehandling av US Food and Drug Administration kom 2017, och sedan dess har stora företag som Pfizer och Bayer investerat hundratals miljoner dollar i företag som utvecklar genterapi.

Terapin riktar sig mot gener för att behandla sjukdomar på en mängd olika sätt, som att ersätta en muterad gen som orsakar en sjukdom med en frisk, slå ut muterade gener eller lägga till en ny gen för att motverka en sjukdom.

GeneVentiv fokuserar på hemofili, en genetisk sjukdom känd förknippad med drottning Victoria av England, som förde vidare genen för sjukdomen till flera kungahus i Europa på 1800-talet.

Blödarsjuka gör att blodet inte koagulerar ordentligt, vilket leder till allvarliga blödningar från även mindre skador, som ett skärsår från rakning eller ett blåmärke.

Sjukdomen orsakas av en mutation av generna som ger förmågan att bilda koaguleringsproteiner, och den förekommer i ungefär en av 5 000 mansfödslar, enligt Centers for Disease Control and Prevention. Kvinnor kan också drabbas av hemofili det är mycket ovanligare.

Två former av sjukdomen, hemofili A (orsakad av brist på blodkoaguleringsfaktor VIII) och hemofili B (brist på faktor IX), utgör majoriteten av fallen, enligt Stanford Health Care.

Damon Race, VD för GeneVentiv, sa att Lis teknologi sticker ut eftersom den potentiellt erbjuder en behandling för alla typer av hemofili.

Med många behandlingar av hemofili, som infusioner av koagulationsfaktorkoncentrat, kan patienter utveckla inhibitorer, eller antikroppar som hindrar behandlingen från att fungera. Enligt CDC kommer ungefär en av fem personer med hemofili A och ungefär tre av 100 med hemofili B att utveckla hämmare.

Ras sa att dessa hämmare också kan påverka genterapibehandlingar. Men GeneVentiv tror att dess behandling kan komma runt det problemet genom att fokusera på blodkoagulationsfaktor V, som har en minimal risk för att utveckla inhibitorer.

Om du kunde öka faktor V-produktionsnivåerna genom genterapi, tror företaget, kan du återställa normal koagulering utan behov av faktor VIII eller IX.

"Folk tror ofta eftersom det är en sällsynt sjukdom och för att det finns andra genterapier under utveckling att det är en mogen plats," sa Race om marknaden för behandlingar för hemofili. "Och faktiskt, vi kan vara de första att marknadsföra för inhibitorpatienter."

Om GeneVentivs experimentella behandling en dag visar sig vara effektiv, kan den också potentiellt sänka kostnaderna för blödarsjuka. Nuvarande behandlingar för hemofili kostar i genomsnitt mer än $270 000 årligen per patient, rapporterade NPR.

Det inkluderar inte andra hälsokostnader i samband med sjukdomen. Blödarsjuka patienter ofta behöver få knäproteser, till exempel.

"Om du kunde få en enda infusionskur, då är det ... att spara sjukvårdssystemet kanske $22 miljoner under en livstid," sa Race.

Ännu mer, "det är en enorm ökning av din livskvalitet", sa han, "att inte behöva oroa dig för att du ska raka dig, inte oroa dig för ett blåmärke som kan resultera i inre okontrollerade blödningar och att veta att du är botad. . Det hoppet har inte varit tillgängligt för patienter med inhibitorer."

"Här har vi vad som potentiellt är ett universellt botemedel för alla typer av blödarsjuka," sa Race.

Ursprunglig artikelkälla: Nyheter & Observer