Durham startup Tellus flyttar närmare OK för neonatal hjärnbehandling

Publiceringsdatum: 23 oktober 2020

DURHAM – Tellus Therapeutics närmar sig godkännande för sin neonatala hjärnskadabehandling.

Den här veckan tillkännagav det Durham-baserade bioteknikföretaget fokuserat på neonatal hälsa att US Food and Drug Administration har beviljat Orphan Drug och Rare Pediatric Drug beteckningar för sitt TT-20-program.

Programmet riktar sig till diffus vit substans skada (DWMI) hos för tidigt födda barn under 32 veckors graviditetsålder.

"[Dessa] beteckningarna från FDA är en viktig milstolpe för vårt TT-20-program och understryker behovet av att hitta behandlingar för DWMI, den dominerande formen av hjärnskada bland nyfödda som överlever för tidig födsel", säger Jason Kralic, Ph.D. , verkställande direktör och medgrundare av Tellus.

Med denna beteckning är Tellus nu berättigad till en prioriterad granskningskupong, som kan användas för att få FDA-granskning av en ny läkemedelsansökan (NDA) för en annan produkt inom en snabbare period på sex månader.

I december 2019 fick Tellus ett lån på $250 000 från North Carolina Biotechnology Center för att utveckla sin behandling.

"Både det finansiella och intellektuella kapitalet som tillhandahållits av NCBiotech har varit oerhört hjälpsamt för Tellus," sa Kallic och tillade att FDA-ansökningarna täcktes av lånet.

"[Det är] ett utmärkt exempel på hur [denna] finansiering har underlättat vår förmåga att uppnå forskning och utveckling och företags milstolpar."

BRYTER NY GRUND

Tellus grundades 2018 och fokuserar på att utveckla säkra och effektiva behandlingar för otillfredsställda behov hos nyfödda.

Varje år föds ungefär en av 10 bebisar i USA för tidigt.

Resultatet: en signifikant ökad risk för skada på vit substans (myelin), vilket leder till livslånga neurologiska försämringar, inklusive brister i kognitiv funktion och autismspektrumstörningar.

DWMI är den vanligaste formen av prematur neonatal hjärnskada och är en stark prediktor för dåliga neurologiska utfall.

För att bekämpa detta utvecklar Tellus nya små molekyler som härrör från mänsklig modersmjölk som en form av behandling hos nyfödda.

Företagets ledande molekyl har visat sig främja myelinisering och efterföljande vändning av motoriska underskott i djurmodeller av vita substansskador.

Tellus följer nu en "först i nyfödd" regulatorisk väg för att utvärdera säkerhet och effekt hos nyfödda med hjärnskada.

"Utan FDA-godkända läkemedel för DWMI ser vi fram emot ett fortsatt samarbete med FDA när vi ytterligare definierar en regulatorisk väg för TT-20 i DWMI och andra neonatala tillstånd," sa Kralic.

Utöver NCBiotech-lånet har Tellus samlat in $75 000 i form av en konvertibel från MedBlue, vunnit $100 000 från en MassChallenge-tävling och stöds av en $500 000 Duke Clinical & Translational Science Institute Award.

BLICKAR FRAMÅT

Tellus siktar på att ta upp en Seed/Series A-investering före januari 2021, sa Kralic till NCBiotech.

Han identifierade inte den exakta summan men sa att medlen skulle täcka ett förutredningsmöte för ny läkemedelsansökan i slutet av 2021, tillsammans med ansökan om en klinisk prövning "först i nyfödd" 2022.

Dessutom kommer Tellus att finansiera "en pipelineutveckling som riktar sig till andra neonatala otillfredsställda behov."

Företaget har också förstärkt sin vetenskapliga rådgivande styrelse för att hjälpa till att vägleda dess utveckling och utnämna Terrie Inder, MD, och Chi Hornik, PharmD, BCPS, till sin styrelse.

Inder är ordförande för Department of Pediatric Newborn Medicine vid Brigham and Women's Hospital i Boston. Hon är också Mary Ellen Avery professor i pediatrik inom området för nyfödda medicin vid Harvard Medical School.

Hornik är chef för klinisk forskning vid avdelningen för Pediatric Critical Care Medicine vid Duke University.

De förväntas vägleda företaget i kliniska utvecklingsprogram, särskilt dess ledande DWMI-program, annars känt som TT-20. Dess syfte är motoriska komplikationer och andra funktionsnedsättningar i samband med cerebral pares hos för tidigt födda barn.

"Vi är glada över att kunna utnyttja deras olika perspektiv, djupgående expertis och enorma insikter inom neonatal forskning och intensivvård", säger Eric Benner, MD, Ph.D., Tellus vetenskapschef och medgrundare.

De går med Simon Gregory, Ph.D., vetenskaplig medgrundare, som är professor vid avdelningen för neurologi och forskningschef för Duke Center of Autoimmunity and Multiple Sclerosis vid Duke University.

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire