Durhams läkemedelsföretag BioCryst erhåller särläkemedelsbeteckning för behandling av genetiska störningar

Publiceringsdatum: 2 september 2022

Durham-baserad BioCryst, vilket upptäcker och utvecklar mediciner för att behandla sällsynta sjukdomar, sade amerikanska Food and Drug Administration har beviljat särläkemedelsbeteckning för sin experimentella terapi för att behandla progressiv fibrodysplasia ossificans (FOP).

FOP är en extremt sällsynt och allvarligt invalidiserande genetisk störning som orsakar oregelbunden benbildning i muskler, senor, ligament och annan bindväv. Med tiden kan tillståndet orsaka sammansmälta leder, missbildningar, begränsad rörlighet och för tidig död.

FDA:s särläkemedelsstatus främjar utvecklingen av läkemedel eller biologiska läkemedel som behandlar sjukdomar eller medicinska tillstånd som påverkar färre än 200 000 personer i USA. Företag som erhåller beteckningen är berättigade till incitament som kan inkludera skattelättnader för kliniska prövningar, befrielse från användaravgifter och upp till sju års marknadsexklusivitet efter produktgodkännande.

BioCrysts nya FOP-läkemedel, BCX9250, hade redan tidigare i år fått fast track-beteckning från FDA, såväl som både särläkemedelsstatus och PRIME-beteckning från European Medicines Agency (EMA). FDA:s snabbspårsprogram och EMA:s PRIME-system är båda utformade för att påskynda processen att utveckla läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd och fyller otillfredsställda medicinska behov.

"Vi uppskattar FDA:s beslut att bevilja särläkemedelsklassificering till BCX9250 när vi arbetar mot vårt mål att föra denna viktiga orala undersökningsterapi till FOP-patienter", säger Helen Thackray, MD, BioCrysts forsknings- och utvecklingschef. "De fördelar som är tillgängliga för oss genom denna beteckning - och de beteckningar vi tidigare fått från FDA och EMA - har potential att främja vårt ALK-2-hämmarprogram så effektivt som möjligt när vi går mot att påbörja prövningar på FOP-patienter nästa år."

BCX9250 är en ny, oral aktivinreceptorliknande kinas-2 (ALK-2)-hämmare utformad för att begränsa ALK-2-enzymet, som är en del av den normala vägen för benbildning. En aktiverande mutation i ALK-2 är nödvändig för att FOP ska uppstå, vilket gör ALK-2-enzymet till ett idealiskt mål för en effektiv behandling, enligt BioCryst.

Företaget sa att dess kliniska fas 1-prövningar har visat att BCX9250 är säker och väl tolererad av patienter.

BioCryst, som handlas på Nasdaq-börsen under symbolen BCRX, grundades 1986 och flyttade sitt huvudkontor till Durham 2010. Det fokuserar på småmolekylära läkemedel där enzymer spelar en nyckelroll i den biologiska vägen.

BioCrysts orala medicin ORLADEYO och dess intravenösa infusion RAPIVAB är godkända på USA och flera globala marknader. ORLADEYO är en behandling för ärftligt angioödem (HAE), en störning som påverkar blodkärlen som orsakar återkommande svullnad av armar och ben, ansikte, tarmkanal och luftvägar. RAPIVAB används för att behandla influensa.

(C) NC Biotech Center

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire