Durham biotech använder nya medel för att skaffa genterapi för ögonsjukdomar

Ett av Hatteras-stödd biovetenskapsföretag i ett tidigt skede har använt sin nya finansiering för att förvärva exklusiva rättigheter till en genterapiplattform som är inriktad på ögonsjukdomar.

På onsdagen meddelade Durham-baserade Atsena Therapeutics att de har förvärvat de exklusiva rättigheterna till en genterapi från den franska läkemedelsjätten Sanofi. Behandlingen är inriktad på GUCY2D-associerad Leber congenital amaurosis (LCA1) – en genetisk ögonsjukdom som påverkar näthinnan och är en ledande orsak till blindhet hos barn.

Förvärvet följer en finansieringsrunda på $8,1 miljoner som Atsena stängde tidigare i år. Omgången leddes av Durham-baserade Hatteras Venture Partners. Förutom Hatteras inkluderar bolagets investerare Foundation Fighting Blindness RD Fund, Osage University Partners, PBM Capital och University of Florida.

Sanofi licensierade ursprungligen tekniken från University of Florida. Den skapades först i laboratoriet av Atsenas grundare Dr. Shannon Boye och Sanford Boye.

"Vi är glada över att vår genterapi för LCA1 kommer hem till Atsena och att vi kommer att få möjligheten att vidareutveckla dess utveckling", säger Sanford Boye, som fungerar som företagets tekniska chef. "Atsena grundades för att främja behandlingar för ärftliga retinala sjukdomar och tror på att centrera patienternas perspektiv och behov i allt vi gör. Vi är hedrade över att fortsätta arbeta med LCA1-patienter och deras familjer när vi strävar efter att behandla denna försvagande sjukdom.”

Enligt företaget är LCA den vanligaste orsaken till blindhet hos barn, vilket påverkar cirka 2 till 3 barn per 100 000. Tillståndet orsakas av en generisk mutation som resulterar i "tidig och allvarlig synnedsättning eller blindhet." Formen som företaget riktar sig till drabbar cirka 20 procent av alla patienter med näthinnesjukdomen.

Företaget har en pågående klinisk fas 1/2-studie som utvärderar behandlingen på patienter. den förväntar sig att den andra kohorten av patienter i försöket ska doseras under hösten.

"Atsena är glada över att ha stöd från en entusiastisk investerarbas som delar vårt engagemang för att föra den livsförändrande kraften hos genetisk medicin till patienter som lever med LCA1 och andra former av blindhet", säger Patrick Ritschel, företagets VD och tidigare co. -grundare av StrideBio. "Vi ser fram emot att arbeta nära våra investerare och patienter när vi fortsätter att växa, och förväntar oss att tillkännage ytterligare milstolpar senare i år."

Ursprunglig artikelkälla: Triangle Business Journal