Boost för NC-genterapiföretag – ett nytt konsortium för sällsynta sjukdomar

Publiceringsdatum: 20 december 2021

De nästan 30 miljoner amerikaner som lider av sällsynta sjukdomar har fått goda nyheter.

National Institutes of Health, US Food and Drug Administration och en grupp läkemedelsföretag och ideella organisationer har slagit sig samman för att påskynda utvecklingen av nya genterapibehandlingar. Det är goda nyheter för North Carolina också, som är hem för nära 50 genterapi- och sällsynta sjukdomsfokuserade företag som tillhandahåller jobb åt flera tusen Tar Heel-invånare.

Vad som kallas Skräddarsytt genterapikonsortium – eller BGTC – lanserades för lite mindre än två månader sedan. Det är en del av NIH:s Accelerating Medicines Partnership (AMP), ett offentligt/privat samarbete för att påskynda läkemedelsutveckling över olika sjukdomar. Tio globala läkemedelsföretag och hälften så många ideella patientorganisationer, samt 11 NIH-institut, center och initiativ har skrivit på.

Projektet leds av Foundation for National Institutes of Health, vars uppdrag är att främja biomedicinska upptäckter som förbättrar människors liv.

För närvarande finns det cirka 7 000 sällsynta sjukdomar i detta land, varav 5 000 beror på genetiska faktorer, enligt BGTC. En enda skadad gen orsakar nästan 80% av sällsynta genetiska sjukdomar, vilket gör att miljontals patienter i USA lider utan mycket hopp om förbättring. För närvarande har endast två av dessa sjukdomar FDA-godkända genterapibehandlingar.

BGTC sa att de flesta sällsynta ärftliga sjukdomarna härrör från en specifik genmutation som redan är känd, vilket gör genterapi till en lovande lösning.

En skräddarsydd – eller ”skräddarsydd” – terapi kan korrigera eller ersätta defekta gener med funktionella, enligt NIH-direktör Francis S. Collins, MD, Ph.D. "Det finns nu betydande möjligheter att förbättra den komplexa utvecklingsprocessen för genterapier som skulle påskynda vetenskapliga framsteg och, viktigast av allt, ge fördelar för patienter genom att öka antalet effektiva genterapier," sade han.

Men utvecklingen är kostsam, komplex och tidskrävande. Och sällsynta störningar – per definition – drabbar bara ett litet antal patienter. Så de flesta läkemedelsföretag är inte villiga att investera år av forskning och miljontals dollar för att få ut en enskild sjukdomsgenterapi på marknaden, säger Joni L. Rutter, Ph.D., tillförordnad chef för NIH:s National Center for Advancing Translational Sciences.

BGTC hoppas kunna förändra det paradigmet. Konsortiet vill börja med en gemensam genleveransvektor känd som adenoassocierat virus (AAV). Det anses vara en av de mest effektiva genleveransplattformarna för många mänskliga sjukdomar.

Partnerskapet sa att det kommer att stödja en rad forskningsprojekt och kliniska prövningar för att skapa nya verktyg för AAV klinisk utveckling och regulatorisk utvärdering. "BGTC syftar till att göra det enklare, snabbare och billigare att bedriva skräddarsydda terapier för att uppmuntra fler företag att investera i detta utrymme och ge behandlingar till patienter," påpekade Rutter.

Målet är att över tid hitta sätt att minska pågående utvecklingskostnader för genterapi, standardisera tekniken och göra den tillgänglig för ett bredare spektrum av sjukdomar. BCTC-programmet kommer att skapa en universell uppsättning analytiska tester för att påskynda gen- och vektortillverkningen. Och konsortiet kommer att leta efter sätt att effektivisera regelverket.

"Genom att dra nytta av erfarenheten med en plattformsteknik och genom att standardisera processer kan utvecklingen av genterapiprodukter påskyndas för att ge mer snabb tillgång till lovande nya terapier för patienter som behöver dem mest", säger Peter Marks, MD, PhD., direktör för FDA:s Center for Biologics Evaluation and Research.

Konsortiets medlemmar kommer att bidra med cirka $76 miljoner under de kommande fem åren för att stödja sina projekt. BGTC sa att det kommer att finansiera forskning för mellan fyra och sex kliniska prövningar - var och en fokuserad på en annan sällsynt sjukdom med en enda gen som för närvarande inte finns några genterapier eller kommersiella program. Tre sjukdomsområden är inriktade: Lupus, Alzheimers och typ 2-diabetes.

"Människor med fruktansvärda genetiska störningar är i stort behov av lösningar," sa Collins. "BGTC lovar att omvandla genterapiområdet så att vi kan behandla eller till och med bota sällsynta sjukdomar för vilka det inte finns någon aktuell terapi."

North Carolina, med dess betydande bioteknik och akademiska resurser, har blivit en framstående inkubator för ledande bioteknikstartups. "Genterapi är ett område under snabb utveckling inom vår stats biotekniska infrastruktur", säger Sara Imhof, Ph.D., senior chef för precisionshälsa för North Carolina Biotechnology Center. "Vårt relaterade ekosystem är väl positionerat för att bidra till - och dra nytta av - Bespoke Genterapi-konsortiet. Det är en spännande tid, både för patienter som desperat behöver de fördelar som genterapi kan ge och för våra innovatörer och industriledare som är dedikerade till detta viktiga vetenskapsområde.”

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire