bluebird bio lanserar genterapi för svår blodsjukdom i Tyskland
Publiceringsdatum:DURHAM — bluebird bio, ett genterapiföretag med verksamhet i Durham, har för första gången lanserat sin behandling för en allvarlig ärftlig blodsjukdom i Tyskland.
LentiGlobin, marknadsförs som ZYNTEGLO, är en engångsgenterapi som åtgärdar den underliggande genetiska orsaken till transfusionsberoende β-talassemi (TDT), en ärftlig blodsjukdom som orsakas av en mutation i β-globingenen. Det stör produktionen av röda blodkroppar, vilket leder till svår anemi.
Hittills har TDT-patienter stått inför en livslång regim av blodtransfusioner för att överleva och undertrycka symtom på sjukdomen. Dessa transfusioner ledde ofta till allvarliga komplikationer och organskador från järnöverskott.
Denna nya terapi kommer dock potentiellt att eliminera eller minska behovet av blodtransfusioner.
"Denna milstolpe möjliggör den första kommersiella behandlingen av ZYNTEGLO för TDT-patienter i Europeiska unionen (EU)," berättade Alison Finger, Bluebirds kommersiella chef, till North Carolina Biotechnology Center.
EN HELT NY BEHANDLING
bluebird samarbetar med sin tillverkningspartner, apceth Biopharma GmbH, för att kommersiellt tillverka ZYNTEGLO i EU.
Det har också samarbetat med universitetssjukhuset i Heidelberg för att bli det första kvalificerade behandlingscentret som administrerar behandlingen.
Dessutom har bluebird ingått värdebaserade betalningsavtal med flera lagstadgade sjukförsäkringar i Tyskland för att säkerställa att patienter och deras vårdgivare har tillgång till ZYNTEGLO.
"Genterapi är ett helt nytt behandlingsparadigm, och som ett resultat, oavsett land, krävs utveckling av hälsosystemen för att stödja patienternas tillgång till engångsbehandlingar," förklarade Finger.
”Samtal med andra regeringar och betalare i EU pågår. bluebird fortsätter att arbeta nära alla intressenter för att säkerställa patienttillgång och överkomliga priser för genterapi."
Den europeiska läkemedelsmyndigheten beviljade tidigare behörighet för Priority Medicines (PRIME) och särläkemedelsbeteckning för ZYNTEGLO för att behandla TDT. ZYNTEGLO är också en del av myndighetens pilotprogram Adaptive Pathways, avsett att förbättra tillgången för patienter till nya läkemedel i tid.
ZYNTEGLO har också beviljats särläkemedelsstatus och genombrottsterapibeteckning för behandling av TDT av US Food and Drug Administration. Det är dock ännu inte godkänt i USA
bluebird bio har initierat inlämningen av rolling biologics license application (BLA) för godkännande i USA, och är engagerad med FDA i diskussioner om kraven och tidpunkten för de olika komponenterna i den rullande BLA-inlämningen.
"Med förbehåll för dessa pågående diskussioner planerar företaget för närvarande att slutföra BLA-inlämningen under första halvåret 2020", sa företaget i sin release.
DURHAM FACILITY ÖPPNADE 2019
bluebird är ett publikt företag med huvudkontor i Cambridge, Massachusetts, med anläggningar i Durham, Seattle och Zug, Schweiz.
Durham-anläggningen är en 125 000 kvadratmeter stor tillverkningsanläggning som Bluebird köpte 2017 och öppnade förra året.
Webbplatsen producerar lentiviral vektor för företagets undersökande gen- och cellterapier, inklusive: bb2121 och bb21217 för att behandla multipelt myelom, och potentiellt LentiGlobin för att behandla TDT och sicklecellssjukdom.
bluebird sysselsätter cirka 82 forskare, ingenjörer, tillverknings- och driftspersonal vid anläggningen.