AskBio, UNC samarbetar för att utveckla genterapi för Angelman syndrom
Publiceringsdatum:FORSKNINGSTRIANGELPARK — Det finns hopp vid horisonten för människor som kämpar med den sällsynta neurogenetiska störningen Angelmans syndrom, tack vare ett nybildat partnerskap mellan ett triangelgenterapiföretag och University of North Carolina i Chapel Hill.
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), ett genterapiföretag i kliniskt skede baserat i Research Triangle Park, har gått samman med universitetet och "utnyttjat banbrytande forskning" med företagets egenutvecklade adenoassocierade virus (AAV)-teknologi för att utveckla en livskraftig terapi för den sällsynta neurogenetiken oordning.
Ingen av parterna avslöjade ekonomiska villkor för avtalet.
"Individer med Angelmans syndrom står inför livslånga utmaningar, och våra genterapimetoder har potentialen att korrigera denna sjukdom vid dess genetiska rötter", säger Mark Zylka, PhD, chef för UNC Neuroscience Center.
"Vi är otroligt glada över att samarbeta med AskBio, eftersom de har varit föregångare inom klinisk genterapi för sällsynta sjukdomar."
500 000 PERSONER över hela världen
Angelmans syndrom orsakas av förlust av funktion av UBE3A-genen. Sjukdomen förekommer hos ungefär en av 15 000 personer, eller ungefär 500 000 individer över hela världen, och det finns för närvarande inget botemedel, enligt Angelman Syndrome Foundation.
Förutom livsförändrande symtom som tal och motoriska underskott upplever mer än 80 procent av patienterna med Angelmans syndrom epilepsi, som vanligtvis inte svarar bra på vanliga anti-anfallsmediciner.
En UNC School of Medicine-team, ledd av Zylka och Ben Philpot, Ph.D., har genererat prekliniska bevis för att genterapi kan hjälpa individer med Angelmans syndrom genom att förbättra anfall och motoriska resultat.
Casey Childers, AskBios medicinska chef, sa att han först fick chansen att träffa forskarna i slutet av 2018 efter att han blev medveten om deras arbete genom ömsesidiga kontakter vid UNC.
"Från den diskussionen stod det klart att det kan finnas en möjlighet att stödja deras uppdrag för Angelmans syndrom patienter och familjer genom att utnyttja vår erfarenhet av genterapi," sa han till North Carolina Biotechnology Center.
AskBio är ett privatägt genterapiföretag i kliniskt skede dedikerat till att förbättra livet för barn och vuxna med genetiska sjukdomar. Med finansiering från NCBiotech är det nu erkänt som världsledande inom genterapiteknik.
AskBios genterapiplattform inkluderar ett omfattande adenoassocierat virus (AAV) kapsid- och promotorbibliotek, och en branschledande proprietär cellinjetillverkningsprocess som kallas Pro10.
Företaget har genererat hundratals egenutvecklade tredje generationens AAV-kapsider och promotorer, av vilka flera har gått in i kliniska tester, och har mer än 500 patent inom områden som AAV-produktion och chimära och självkomplementära kapsider.
Det är också välfinansierat efter att ha fått en ökning på $225 miljoner från TPG Capital och Vida Ventures i utbyte mot en minoritetsandel i företaget i april förra året.
FÖRVÄNDAR LIV
Childers sa att AskBio är glada över att arbeta med UNC-teamet för att utveckla detta projekt.
"Just nu är vi i ett tidigt skede för att fastställa den mest effektiva vägen för att översätta prekliniskt arbete till en klinisk produkt."
Amanda Moore, VD för Angelman Syndrome Foundation, välkomnade också partnerskapet mellan AskBio och UNC.
"Angelman Syndrome Foundation har länge varit stolta över att stödja UNC-forskarnas arbete, Drs. Ben Philpot och Mark Zylka, och investera i vetenskap som positivt påverkar Angelmans syndrom, säger hon.
"Samarbetet mellan UNC och AskBio tar oss ett steg närmare att leverera en livskraftig genterapi till de människor och familjer vi tjänar."