9 Meters Biopharma, med huvudkontor i Raleigh, påbörjar patientprövning för sällsynt GI-sjukdom

Publiceringsdatum: 22 juli 2020

RALEIGH — 9 Meters Biopharma, ett sällsynt gastroenterologiföretag i kliniskt skede med huvudkontor i Raleigh, har börjat dosera de första patienterna i sin kliniska fas 1b/2a-studie för att bedöma NM-002 hos vuxna med korttarmssyndrom (SBS), meddelade det denna vecka.

SBS är en livshotande föräldralös sjukdom som orsakas av en betydande förkortning av mag-tarmkanalen, vilket leder till försämrad upptaget av näringsämnen. Många SBS-patienter förlitar sig åtminstone delvis på parenteralt stöd, en intravenös metod för att ge hydrering, viktiga näringsämnen och elektrolyter.

9 Meters behandling, NM-002, är en långverkande injicerbar glukagonliknande peptid-1 (GLP-1) receptoragonist som är utformad specifikt för att behandla magmotilitet hos SBS-patienter genom att bromsa matsmältningstiden.

Dess VD och president John Temperato hävdar att det kan minska beroendet av parenteralt stöd.

"9 Meters strävar efter att erbjuda ett terapeutiskt alternativ för SBS-patienter som minskar beroendet av parenteralt stöd och minimerar doseringsfrekvensen för patienter", sa han i ett uttalande. "När en förkortad GI-kanal inte kan absorbera tillräckligt med näringsämnen och vätskor, är parenteralt stöd en livräddande åtgärd. Däremot är intravenöst tillskott extremt betungande och kan öka risken för infektion på injektionsstället eller njur- eller leverkomplikationer. Vi hoppas att NM-002 kan förbättra dessa patienters livskvalitet.”

9 Meters är produkten av det nyligen sammanslagna Raleigh-baserade Innovate Biopharmaceuticals, ett bioteknikföretag i kliniskt skede som fokuserar på att utveckla nya terapier för autoimmuna och inflammatoriska sjukdomar och Israel-baserade RDD Pharma, en startup fokuserad på föräldralösa och innovativa terapier för gastrointestinala sjukdomar.

Företaget tävlade i maj och samlade också in $22 miljoner i ny finansiering ledd av Orbimed Advisors, LLC, och undertecknandet av den tidigare annonserade fusionen med Naia Rare Diseases, ett företag som utvecklar en egenutvecklad långverkande GLP-1 för behandling av korttarmssyndrom .

Uppkallad efter den ungefärliga längden på matsmältningsspåret, fokuserar 9 Meters på specialiteter, sällsynta och föräldralösa gastrointestinala sjukdomar.

9 Meters sa att den kliniska prövningen i fas 1b/2a är en öppen studie i ett enda centrum som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten av tre eskalerande doser av NM-002 hos vuxna patienter med SBS. Patienter i var och en av tre kohorter kommer att få två doser av NM-002 med två veckors mellanrum. Förändring i den dagliga urinvolymen anges som det primära effektmåttet, som en omvänt relaterad proxy för användning av parenteralt stöd.

NM-002 har beviljats Orphan Designation av US Food and Drug Administration.

Rättegången äger rum på Cedars-Sinai i Los Angeles, med resultat som förväntas under första halvåret 2021.

Man arbetar också med mottagandet av toppresultat för en pågående fas 3-studie mot celiaki 2021.

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire