Novartis Gene Therapies is een nieuwe naam voor een gentherapiebedrijf met een groeiende RTP-aanwezigheid

Datum gepubliceerd: 8 september 2020

ONDERZOEK DRIEHOEKPARK – Noem het geen AveXis meer. Het is nu Novartis gentherapieën.

Novartis heeft de naamswijziging van de eerder overgenomen gentherapietak AveXis aangekondigd vanwege “het groeiende belang van gentherapie voor het opbouwen van een toonaangevend, gericht geneesmiddelenbedrijf met geavanceerde therapieplatforms.”

AveXis, met hoofdkantoor in Bannockburn, Illinois, werd in 2018 voor $8,7 miljard gekocht door de Zwitserse medicijnfabrikant Novartis.

Het bedrijf kondigde begin vorig jaar aan dat het $60 miljoen extra zou steken in de toen nieuwe $55 miljoen productiefaciliteit in Durham County, waardoor het personeelsbestand hier zou worden verdubbeld van 200 naar 400. Volgens een woordvoerder van Novartis werken er nu meer dan 400 mensen bij de locatie in Durham, en er worden er nog meer gehuurd, terwijl de locatie verwacht dat de definitieve operationele goedkeuring van de FDA in 2021 zal plaatsvinden.

Het bedrijf maakt gentherapieën voor neurologische genetische ziekten. Het oorspronkelijke product is Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), een genvervangingstherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA) type 1, een dodelijke neuromusculaire ziekte met beperkte behandelingsopties.

AveXis kocht in 2015 de rechten op zijn gentherapietechnologie voor een niet bekendgemaakt bedrag van Asklepios BioPharmaceutical, een gentherapieplatformbedrijf uit Chapel Hill dat gewoonlijk AskBio wordt genoemd.

AskBio zei dat het een vooruitbetaling heeft ontvangen en dat het mogelijk mijlpaalbetalingen en royalty's zal ontvangen op basis van de succesvolle ontwikkeling en commercialisering van zijn behandeling door AveXis.

Het gentherapieplatform van AskBio is gebaseerd op het werk van Jude Samulski, Ph.D., een baanbrekende wetenschapper op het gebied van gentherapie die in 1993 werd gerekruteerd voor de University of North Carolina School of Medicine van de University of Pittsburgh met de hulp van ongeveer $250, 000 aan subsidiefinanciering van het North Carolina Biotechnology Center. Samulski, bekend om zijn ontwikkeling van het onschadelijke adeno-geassocieerde virus (AAV) als vector, of afleverinstrument, voor genen, leidde jarenlang het Gentherapiecentrum van UNC.

Voortbouwend op het succes van Zolgensma zei Novartis Gene Therapies dat het verantwoordelijk zal zijn voor het onderzoek, de ontwikkeling, de productie en de commercialisering van de volgende golf van op AAV gebaseerde innovatieve gentherapieën. Novartis Gene Therapies zal ook productieondersteuning bieden voor gentherapiewerk uitgevoerd door andere Novartis-eenheden.

David Lennon, Ph.D., voorheen president van AveXis, is nu president van Novartis Gene Therapies en zal blijven rapporteren aan Vas Narasimhan, CEO van Novartis.

“Novartis ziet een enorm potentieel in de toekomst van gentherapie, en we hebben gezien welke impact gentherapie op zoveel levens kan hebben”, aldus Narasimhan. “Met de oprichting van Novartis Gene Therapies zullen we onze pijplijn voor gentherapie voor zeldzame genetische ziekten blijven bevorderen, de levering van transformatieve innovatie op gebieden met een grote onvervulde behoefte versnellen en de geneeskunde voor patiënten over de hele wereld opnieuw vormgeven.”

Zolgensma, de meest gebruikte gentherapie ter wereld, behandelt SMA, de belangrijkste genetische oorzaak van kindersterfte. Als SMA in de meest voorkomende vorm onbehandeld blijft, leidt dit in meer dan 90% van de gevallen tot de dood of de noodzaak van permanente beademing op de leeftijd van 2 jaar.

Tot nu toe zijn ruim 600 patiënten met Zolgensma behandeld, onder meer in klinische onderzoeken, op commerciële schaal en via managed access-programma's. Naast dat Zolgensma is goedgekeurd in de VS, is het ook goedgekeurd in Japan, Europa en Brazilië.

Novartis Gene Therapies streeft naar Zolgensma-registratie in bijna drie dozijn landen, waarbij regelgevingsbesluiten eind 2020 of begin 2021 worden verwacht in Zwitserland, Canada, Australië, Argentinië en Zuid-Korea.

NAAMWIJZIGING 'EEN NATUURLIJKE EVOLUTIE'

Novartis zei dat de overstap naar Novartis Gene Therapies de natuurlijke evolutie is naarmate het bedrijf opschaalt om Zolgensma wereldwijd te leveren en zijn bereik uit te breiden via een robuuste pijplijn van op AAV gebaseerde gentherapieën voor zeldzame genetische ziekten, waaronder onderzoeksbehandelingen voor het Rett-syndroom, een genetische vorm van gentherapie. amyotrofische laterale sclerose (ALS) en ataxie van Friedreich.

Novartis Gene Therapies zorgt ook voor een naadloze wereldwijde aanwezigheid voor Zolgensma en de toekomstige gentherapieën. In plaats van per markt af te wisselen tussen de overkoepelende merken AveXis en Novartis, komt het bedrijf samen onder één vlag als een verenigde entiteit.

“Onze patiënten en hun families zijn de motivatie voor alles wat we doen, en onder de vlag van Novartis Gene Therapies zal ons toegewijde team een leven lang mogelijkheden blijven creëren voor mensen die lijden aan zeldzame genetische ziekten”, aldus Lennon.

“Het worden van Novartis Gene Therapies symboliseert het belang van onze vooruitgang op het gebied van gentherapie voor de toekomst van Novartis en ons leiderschap in de sector als geheel.”

Novartis Gene Therapies omvat meer dan 2.000 werknemers in bedrijfs-, productie- en onderzoeksfaciliteiten in de VS (Illinois, North Carolina, Colorado, Californië); Zurich, Zwitserland; en Tokio. Met bijna 1 miljoen vierkante meter productiecapaciteit voor gentherapie is Novartis Gene Therapies 's werelds grootste fabrikant van gentherapie.

(C) NC Biotechcentrum

Originele artikelbron: WRAL TechWire