De nieuwste spin-off van het Gene Therapy Center van UNC wil een geneesmiddel tegen hemofilie vinden

Datum gepubliceerd:

Het gentherapiecentrum van UNC-Chapel Hill heeft weer een nieuwe startup in de Driehoek voortgebracht.

De nieuwste spin-off is het in Raleigh gevestigde GeneVentiv Therapeutics, dat eerder deze maand aankondigde dat dit het geval is een licentieovereenkomst getekend met de universiteit.

Dankzij de overeenkomst kan GeneVentiv een hemofiliebehandeling ontwikkelen op basis van onderzoek uit Dr.Chengwen Li, die een laboratorium binnen het gentherapiecentrum in werking stelt. GeneVentiv noemt Li als medeoprichter en wetenschappelijk adviseur.

Het gentherapiecentrum van UNC is de afgelopen jaren productief geweest in het creëren van spin-offs die verbonden zijn met zijn onderzoekers. Met name zijn leider Jude Samulski gewoon verkocht zijn startup Asklepios BioPharmaceutical aan de Duitse farmaceutische gigant Bayer voor maximaal $4 miljard.

De afgelopen jaren is gentherapie uitgegroeid van een experimenteel idee tot een van de populairste sectoren in de biotechnologiewereld. De eerste gentherapiebehandeling goedgekeurd van de Amerikaanse Food and Drug Administration kwam in 2017, en sindsdien hebben grote bedrijven als Pfizer en Bayer honderden miljoenen dollars geïnvesteerd in bedrijven die gentherapieën ontwikkelen.

De therapie richt zich op genen om ziekten op verschillende manieren te behandelen, zoals het vervangen van een gemuteerd gen dat een ziekte veroorzaakt door een gezond gen, het uitschakelen van gemuteerde genen of het toevoegen van een nieuw gen om een ziekte tegen te gaan.

GeneVentiv richt zich op hemofilie, een genetische ziekte beroemd geassocieerd met koningin Victoria van Engeland, die het gen voor de ziekte in de 19e eeuw doorgaf aan meerdere koninklijke huizen in heel Europa.

Hemofilie zorgt ervoor dat het bloed niet goed stolt, wat leidt tot ernstige bloedingen, zelfs bij lichte verwondingen, zoals een snee door het scheren of een blauwe plek.

De ziekte wordt veroorzaakt door een mutatie in de genen die zorgen voor het vermogen om stollingseiwitten te maken, en komt voor bij ongeveer één op de 5.000 mannelijke geboorten, volgens de centrum voor ziektecontrole en Preventie. Vrouwen kunnen echter ook aan hemofilie lijden het is veel zeldzamer.

Twee vormen van de ziekte, hemofilie A (veroorzaakt door een tekort aan de bloedstollingsfactor VIII) en hemofilie B (een tekort aan factor IX), vormen de meerderheid van de gevallen. volgens Stanford Gezondheidszorg.

Damon Race, de CEO van GeneVentiv, zei dat de technologie van Li opvalt omdat deze potentieel een behandeling biedt voor alle soorten hemofilie.

Bij veel behandelingen van hemofilie, zoals infusies met stollingsfactorconcentraat, kunnen patiënten dat wel doen remmers ontwikkelenof antilichamen die voorkomen dat de behandeling werkt. Volgens de CDC zal ongeveer één op de vijf mensen met hemofilie A en ongeveer drie op de 100 met hemofilie B remmers ontwikkelen.

Race zei dat deze remmers ook gentherapiebehandelingen kunnen beïnvloeden. Maar GeneVentiv gelooft dat de behandeling dat probleem kan omzeilen door zich te concentreren op bloedstollingsfactor V, die een minimaal risico heeft op het ontwikkelen van remmers.

Als je de factor V-productie zou kunnen verhogen door middel van gentherapie, meent het bedrijf, zou je de normale stolling kunnen herstellen zonder de noodzaak van factor VIII of IX.

"Mensen denken vaak, omdat het een zeldzame ziekte is en omdat er andere gentherapieën in ontwikkeling zijn, dat het een volwassen ruimte is", zei Race over de markt voor hemofiliebehandelingen. "En eigenlijk zouden we de eerste kunnen zijn die remmerpatiënten op de markt brengt."

Als de experimentele behandeling van GeneVentiv ooit effectief blijkt te zijn, zou dit mogelijk ook de kosten van hemofiliezorg kunnen verlagen. De huidige behandelingen voor hemofilie kosten gemiddeld € meer dan $270.000 jaarlijks per patiënt, meldde NPR.

Dat omvat niet de andere gezondheidskosten die verband houden met de ziekte. Hemofiliepatiënten komen vaak voor moet een knievervanging krijgen, Bijvoorbeeld.

"Als je één enkele infusiekuur zou kunnen krijgen, dan zou dat... het gezondheidszorgsysteem misschien wel $22 miljoen besparen in de loop van een mensenleven," zei Race.

Sterker nog, “het is een enorme toename van de kwaliteit van je leven,” zei hij, “om niet bang te hoeven zijn dat je jezelf een snee geeft bij het scheren, om je geen zorgen te hoeven maken over een blauwe plek die zou kunnen leiden tot inwendige ongecontroleerde bloedingen, en om te weten dat je genezen bent. . Die hoop is er niet geweest voor patiënten met remmers.”

“Hier hebben we een potentieel universele remedie voor alle vormen van hemofilie,” zei Race.

Originele artikelbron: Nieuws en waarnemer