Geneesmiddelenfabrikant BioCryst uit Durham krijgt de status van weesgeneesmiddel voor de behandeling van genetische aandoeningen
Datum gepubliceerd:Gevestigd in Durham BioKrist, dat medicijnen ontdekt en ontwikkelt om zeldzame ziekten te behandelen, zei dat de Amerikaanse Food and Drug Administration de status van weesgeneesmiddel heeft toegekend voor zijn experimentele therapie voor de behandeling van fibrodysplasia ossificans progressief (FOP).
FOP is een uiterst zeldzame en ernstig invaliderende genetische aandoening die de onregelmatige botvorming in spieren, pezen, ligamenten en ander bindweefsel veroorzaakt. Na verloop van tijd kan de aandoening versmolten gewrichten, misvormingen, beperkte mobiliteit en voortijdige sterfte veroorzaken.
De status van weesgeneesmiddel van de FDA bevordert de ontwikkeling van medicijnen of biologische geneesmiddelen die ziekten of medische aandoeningen behandelen die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen. Bedrijven die de aanduiding ontvangen, komen in aanmerking voor prikkels zoals belastingvoordelen voor klinische onderzoeken, vrijstelling van gebruikersvergoedingen en tot zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring van het product.
Het nieuwe FOP-medicijn van BioCryst, BCX9250, had eerder dit jaar al een fast track-status gekregen van de FDA, evenals de status van weesgeneesmiddel en PRIME-status van het European Medicines Agency (EMA). Het fast track-programma van de FDA en het PRIME-systeem van de EMA zijn beide ontworpen om het ontwikkelingsproces van medicijnen te versnellen die ernstige aandoeningen behandelen en onvervulde medische behoeften vervullen.
“We waarderen het besluit van de FDA om BCX9250 de status van weesgeneesmiddel te geven, terwijl we werken aan ons doel om deze belangrijke orale onderzoekstherapie naar FOP-patiënten te brengen”, aldus Helen Thackray, MD, hoofd onderzoek en ontwikkeling van BioCryst. “De voordelen die deze benoeming ons biedt – en de erkenningen die we eerder van de FDA en EMA hebben ontvangen – hebben het potentieel om ons ALK-2-remmerprogramma zo efficiënt mogelijk vooruit te helpen nu we volgend jaar beginnen met proeven bij FOP-patiënten.”
BCX9250 is een nieuwe, orale activinereceptorachtige kinase-2 (ALK-2)-remmer, ontworpen om het ALK-2-enzym te beperken, dat deel uitmaakt van de normale route voor botvorming. Voor het ontstaan van FOP is een activerende mutatie in ALK-2 nodig, wat het ALK-2-enzym volgens BioCryst een ideaal doelwit maakt voor een effectieve behandeling.
Het bedrijf zei dat uit klinische fase 1-onderzoeken is gebleken dat BCX9250 veilig is en goed wordt verdragen door patiënten.
BioCryst, dat op de Nasdaq-beurs handelt onder het symbool BCRX, werd opgericht in 1986 en verhuisde in 2010 zijn hoofdkantoor naar Durham. Het richt zich op kleine-moleculaire medicijnen waarin enzymen een sleutelrol spelen in de biologische route.
De orale medicatie ORLADEYO van BioCryst en de intraveneuze infusie RAPIVAB zijn goedgekeurd in de VS en op meerdere mondiale markten. ORLADEYO is een therapie voor erfelijk angio-oedeem (HAE), een aandoening van de bloedvaten die terugkerende zwelling van de ledematen, het gezicht, het darmkanaal en de luchtwegen veroorzaakt. RAPIVAB wordt gebruikt voor de behandeling van griep.
(C) NC Biotechcentrum
Originele artikelbron: WRAL TechWire