bluebird bio lanceert gentherapie voor ernstige bloedaandoeningen in Duitsland
Datum gepubliceerd:DURHAM — blauwe vogel bio, een gentherapiebedrijf met vestigingen in Durham, heeft voor het eerst zijn behandeling voor een ernstige erfelijke bloedziekte in Duitsland gelanceerd.
LentiGlobin, op de markt gebracht als ZYNTEGLO, is een eenmalige gentherapie die de onderliggende genetische oorzaak van transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) aanpakt, een erfelijke bloedziekte veroorzaakt door een mutatie in het β-globine-gen. Het interfereert met de productie van rode bloedcellen, wat leidt tot ernstige bloedarmoede.
Tot nu toe werden TDT-patiënten geconfronteerd met een levenslang regime van bloedtransfusies om te overleven en de symptomen van de ziekte te onderdrukken. Deze transfusies leidden vaak tot ernstige complicaties en orgaanschade als gevolg van ijzerstapeling.
Deze nieuwe therapie zal echter mogelijk de noodzaak van bloedtransfusies elimineren of verminderen.
“Deze mijlpaal maakt de eerste commerciële behandeling van ZYNTEGLO voor TDT-patiënten in de Europese Unie (EU) mogelijk”, vertelde Alison Finger, Chief Commercial Officer van Bluebird, aan het North Carolina Biotechnology Center.
EEN VOLLEDIG NIEUWE BEHANDELING
bluebird werkt samen met zijn productiepartner, apceth Biopharma GmbH, om ZYNTEGLO commercieel te produceren in de EU.
Het heeft ook samengewerkt met het Universitair Ziekenhuis van Heidelberg om het eerste gekwalificeerde behandelcentrum te worden dat de therapie toedient.
Daarnaast heeft bluebird op waarde gebaseerde betalingsovereenkomsten gesloten met meerdere wettelijke zorgverzekeraars in Duitsland om ervoor te zorgen dat patiënten en hun zorgverleners toegang hebben tot ZYNTEGLO.
“Gentherapie is een compleet nieuw behandelingsparadigma, en als gevolg daarvan is, ongeacht het land, een evolutie van de gezondheidszorgsystemen nodig om de toegang van patiënten tot eenmalige behandelingen te ondersteunen”, legt Finger uit.
“Er zijn gesprekken gaande met andere regeringen en betalers in de EU. Bluebird blijft nauw samenwerken met alle belanghebbenden om de toegang voor patiënten en de betaalbaarheid van gentherapieën te garanderen.”
Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft ZYNTEGLO eerder in aanmerking genomen voor Priority Medicines (PRIME) en weesgeneesmiddel voor de behandeling van TDT. ZYNTEGLO maakt ook deel uit van het Adaptive Pathways-pilotprogramma van het bureau, bedoeld om de tijdige toegang van patiënten tot nieuwe medicijnen te verbeteren
ZYNTEGLO heeft ook de status van weesgeneesmiddel en de status Breakthrough Therapy gekregen voor de behandeling van TDT van de Amerikaanse Food and Drug Administration. Het is echter nog niet goedgekeurd in de VS
bluebird bio heeft de indiening van de doorlopende biologische licentieaanvraag (BLA) voor goedkeuring in de VS geïnitieerd en is met de FDA betrokken bij discussies over de vereisten en timing van de verschillende componenten van de doorlopende BLA-indiening.
“Onder voorbehoud van deze voortdurende discussies is het bedrijf momenteel van plan de BLA-inzending in de eerste helft van 2020 af te ronden”, aldus het bedrijf in zijn persbericht.
DURHAM FACILITEIT GEOPEND IN 2019
Bluebird is een beursgenoteerd bedrijf met hoofdkantoor in Cambridge, Massachusetts, en vestigingen in Durham, Seattle en Zug, Zwitserland.
De fabriek in Durham is een fabriek van 12.000 vierkante meter die Bluebird in 2017 heeft gekocht en vorig jaar heeft geopend.
De locatie produceert lentivirale vector voor de experimentele gen- en celtherapieën van het bedrijf, waaronder: bb2121 en bb21217 voor de behandeling van multipel myeloom, en mogelijk LentiGlobin voor de behandeling van TDT en sikkelcelziekte.
Bluebird heeft ongeveer 82 wetenschappers, ingenieurs, productie- en operationeel personeel in dienst in de faciliteit.