AskBio en UNC werken samen om gentherapie voor het Angelman-syndroom te ontwikkelen
Datum gepubliceerd:ONDERZOEKDRIEHOEKPARK – Er gloort hoop aan de horizon voor mensen die worstelen met de zeldzame neurogenetische aandoening Angelman-syndroom, dankzij een nieuw gevormd partnerschap tussen een Triangle-gentherapiebedrijf en de Universiteit van North Carolina in Chapel Hill.
Asklepios BioFarmaceutisch (AskBio), een gentherapiebedrijf in de klinische fase, gevestigd in het Research Triangle Park, heeft de krachten gebundeld met de universiteit en “door gebruik te maken van baanbrekend onderzoek” met de eigen adeno-geassocieerde virus (AAV) technologie van het bedrijf om een levensvatbare therapie te ontwikkelen voor de zeldzame neurogenetische ziekte. wanorde.
Geen van beide partners heeft de financiële voorwaarden van de overeenkomst bekendgemaakt.
“Individuen met het Angelman-syndroom worden geconfronteerd met levenslange uitdagingen, en onze gentherapiebenaderingen hebben het potentieel om deze aandoening bij de genetische wortels te corrigeren”, zegt Mark Zylka, PhD, directeur van het UNC Neuroscience Center.
“We zijn ongelooflijk enthousiast om samen te werken met AskBio, omdat zij voorlopers zijn geweest op het gebied van klinische gentherapieën voor zeldzame ziekten.”
500.000 INDIVIDUEN WERELDWIJD
Het Angelman-syndroom wordt veroorzaakt door functieverlies van het UBE3A-gen. De aandoening komt voor bij ongeveer één op de 15.000 mensen, oftewel ongeveer 500.000 mensen wereldwijd, en er bestaat momenteel geen genezing. volgens de Angelman Syndrome Foundation.
Naast levensveranderende symptomen zoals spraak- en motorische beperkingen, ervaart meer dan 80 procent van de patiënten met het Angelman-syndroom epilepsie, die doorgaans niet goed reageert op standaard anti-epileptica.
Een team van de UNC School of Medicine, onder leiding van Zylka en Ben Philpot, Ph.D., heeft preklinisch bewijs verzameld dat gentherapie mensen met het Angelman-syndroom kan helpen door aanvallen en motorische uitkomsten te verbeteren.
Casey Childers, Chief Medical Officer van AskBio, zei dat hij eind 2018 voor het eerst de kans kreeg om de wetenschappers te ontmoeten, nadat hij zich via wederzijdse connecties bij UNC bewust werd van hun werk.
“Uit die discussie werd duidelijk dat er een mogelijkheid zou kunnen zijn om hun missie voor patiënten en families met het Angelman-syndroom te ondersteunen door gebruik te maken van onze ervaring met gentherapie”, vertelde hij aan het North Carolina Biotechnology Center.
AskBio is een particulier gentherapiebedrijf in de klinische fase dat zich toelegt op het verbeteren van de levens van kinderen en volwassenen met genetische aandoeningen. Dankzij financiering van NCBiotech wordt het nu erkend als wereldleider op het gebied van gentherapietechnologieën.
Het gentherapieplatform van AskBio omvat een uitgebreide adeno-geassocieerde virus (AAV) capside- en promoterbibliotheek, en een toonaangevend eigen cellijnproductieproces genaamd Pro10.
Het bedrijf heeft honderden gepatenteerde AAV-capsiden en -promoters van de derde generatie gegenereerd, waarvan er verschillende klinisch zijn getest, en bezit meer dan 500 patenten op gebieden zoals de productie van AAV en chimere en zelf-complementaire capsiden.
Het is ook goed gefinancierd nadat het afgelopen april een impuls van $225 miljoen kreeg van TPG Capital en Vida Ventures in ruil voor een minderheidsbelang in het bedrijf.
LEVENS TRANSFORMEREN
Childers zei dat AskBio enthousiast is om met het UNC-team samen te werken om dit project vooruit te helpen.
“Op dit moment bevinden we ons in de beginfase van het bepalen van de meest effectieve route om preklinisch werk te vertalen naar een klinisch product.”
Amanda Moore, CEO van de Angelman Syndrome Foundation, verwelkomde ook de samenwerking tussen AskBio en UNC.
“De Angelman Syndrome Foundation is er al lang trots op om het werk van UNC-onderzoekers, Drs. Ben Philpot en Mark Zylka, en investeer in wetenschap die een positieve invloed heeft op de Angelman-syndroomgemeenschap”, zei ze.
“De samenwerking tussen UNC en AskBio brengt ons een stap dichter bij het leveren van een levensvatbare gentherapie aan de mensen en families die we dienen.”