9 Meters Biopharma, met hoofdkantoor in Raleigh, begint een patiëntenonderzoek voor zeldzame maag-darmziekten

Datum gepubliceerd: 22 juli 2020

RALEIGH – 9 Meters Biopharma, een zeldzaam gastro-enterologisch bedrijf in de klinische fase, met hoofdkantoor in Raleigh, is begonnen met het toedienen van de eerste patiënten van zijn fase 1b/2a klinische studie om NM-002 te beoordelen bij volwassenen met het kortedarmsyndroom (SBS), zo maakte het deze week bekend.

SBS is een levensbedreigende weesziekte die wordt veroorzaakt door een aanzienlijke verkorting van het maag-darmkanaal, wat leidt tot een verminderde opname van voedingsstoffen. Veel SBS-patiënten zijn op zijn minst gedeeltelijk afhankelijk van parenterale ondersteuning, een intraveneuze methode voor het verschaffen van hydratatie, essentiële voedingsstoffen en elektrolyten.

De behandeling van 9 Meters, NM-002, is een langwerkende injecteerbare glucagon-achtige peptide-1 (GLP-1) receptoragonist die speciaal is ontworpen om de maagmotiliteit bij SBS-patiënten te behandelen door de spijsverteringstijd te vertragen.

CEO en president John Temperato beweert dat dit de afhankelijkheid van parenterale ondersteuning kan verminderen.

“9 Meters probeert een therapeutische optie te bieden voor SBS-patiënten die de afhankelijkheid van parenterale ondersteuning vermindert en de doseringsfrequentie voor patiënten minimaliseert”, zei hij in een verklaring. “Wanneer een verkort maagdarmkanaal niet in staat is voldoende voedingsstoffen en vloeistoffen op te nemen, is parenterale ondersteuning een levensreddende maatregel. Intraveneuze suppletie is echter uiterst belastend en kan het risico op infectie op de injectieplaats of op nier- of levercomplicaties vergroten. We hopen dat NM-002 de levenskwaliteit van deze patiënten kan verbeteren.”

9 Meters is het product van het onlangs gefuseerde Innovate Biopharmaceuticals uit Raleigh, een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor auto-immuun- en ontstekingsziekten, en het in Israël gevestigde RDD Pharma, een startup die zich richt op wees- en innovatieve therapieën voor gastro-intestinale stoornissen.

Tijdens de competitie in mei haalde het bedrijf ook $22 miljoen op aan nieuwe financiering onder leiding van Orbimed Advisors, LLC, en de ondertekening van de eerder aangekondigde fusie met Naia Rare Diseases, een bedrijf dat een eigen, langwerkende GLP-1 ontwikkelt voor de behandeling van het kortedarmsyndroom. .

Vernoemd naar de geschatte lengte van het spijsverteringskanaal, richt 9 Meters zich op specialistische, zeldzame en wees-gastro-intestinale ziekten.

9 Meters zei dat de klinische fase 1b/2a-studie een open-label, single-center studie is waarin de veiligheid en verdraagbaarheid van drie oplopende doses NM-002 bij volwassen patiënten met SBS worden geëvalueerd. Patiënten in elk van de drie cohorten zullen twee doses NM-002 krijgen met een tussenpoos van twee weken. Verandering in het dagelijkse urineproductievolume wordt aangewezen als het primaire eindpunt, als een omgekeerd evenredige maatstaf voor het gebruik van parenterale ondersteuning.

NM-002 heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration.

De proef vindt plaats in Cedars-Sinai in Los Angeles en de resultaten worden in de eerste helft van 2021 verwacht.

Het bedrijf werkt ook aan de ontvangst van topresultaten voor een lopende fase 3-studie naar coeliakie in 2021.

Originele artikelbron: WRAL TechWire