Upliznaの発売はNCの医薬品研究開発における優秀さの「証拠」である
発行日:研究三角公園 – シンガーソングライターのジョニ・ミッチェルが「…なくなるまでは、自分が何を持っているのか分からない」と書いたとき、彼女はトーマス・F・テダー博士のことを知りませんでした。
デューク大学医学部の免疫学研究のアルター・ゲラー教授であるテダー氏は知っていた。
40年近く前、彼と彼のチーム、そして世界中から集まった数人の科学者は、体のB細胞のオンとオフを切り替える細胞表面スイッチの探索を開始した。 B 細胞は免疫系の調節に重要です。しかし、多くの自己免疫疾患ではそれらが過剰に活性化し、組織の炎症や臓器系の機能不全を引き起こす可能性があります。
テダー氏が CD19、CD20、CD22 B 細胞タンパク質を標的とする独自のモノクローナル抗体を開発したとき、彼は自分が何かを成し遂げていることに気づきました。これらの抗体は、感染に対する体の正常な反応を妨げることなく、自己免疫疾患の根本的な原因をブロックするように設計されています。
テダー氏は、その研究を臨床試験に移すために 2005 年に Cellective Therapeutics を設立しました。同社は、彼がこの研究を始めたダナ・ファーバーがん研究所とデューク大学からライセンス供与された B 細胞技術に焦点を当てました。そこで彼はその技術をさらに加速させました。
バイオテクノロジー企業メディミューン社は、テダー氏も何かを企んでいると考えた。同社は Cellective に投資し、設立からわずか 1 年後に買収しました。薬剤候補はまだ前臨床開発段階にありました。しかし、B細胞生物学のリーダーとしてのテダー氏の国際的な評判を考えれば、これは確実な賭けだった。
この買収はノースカロライナ州にとって機会損失となった。これらの分子が前臨床プラットフォームから最終承認まで推進されていたら、新薬研究開発のインキュベーターとしての同州の評判はさらに高まったかもしれない。しかし、メリーランド州に本拠を置くメディミューン社が先にCellective社を買収し、B細胞療法は廃止された。
彼らは忘れられていなかったのです。
Cellective を買収してから 1 年後、MedImmune は AstraZeneca に買収されました。そして、3 つの分子の中で最も有望なテダーの CD-19 療法 (イネビリズマブ) が、ビエラ バイオの主要薬剤候補となりました。このアストラゼネカのバイオテクノロジースピンアウトは、自己免疫疾患および重度の炎症性疾患の新しい治療法を専門としています。
ビエラはついにイネビリズマブの投与ループを閉じた。 6月、米国食品医薬品局は、抗AQP4抗体陽性患者の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）を静脈内治療する治療法（ブランド名：Uplizna）を承認した。この病気の治療薬としては2番目に承認されたにすぎない。
NMOSD は、中枢神経系のまれで重度の自己免疫疾患です。最も多くの場合、視神経と脊髄が影響を受けます。
免疫システムが体内のタンパク質や健康な細胞を誤って攻撃し、さまざまな重篤な症状を引き起こす可能性があります。それらには、目の痛み、視力喪失、しびれ、腕や脚の衰弱や麻痺、膀胱や腸の制御の喪失、さらには死に至ることも含まれます。米国では4,000人から8,000人がこの病気に苦しんでいます。
テダー氏は、ビエラ氏は他のいくつかの適応症、移植拒絶反応、腫瘍学などについてもこの薬を研究していると述べた。
早期サポートに対する NCBIOTECH への感謝の意
テダー氏は、最近の FDA の承認を知ったとき、ノースカロライナ バイオテクノロジー センターの新興企業開発チームの投資担当シニア ディレクターであるキャシー ミーサーブ氏に連絡を取りました。 「2005 年にインターサウス パートナーズと最初の会社 Cellective Therapeutics を設立したとき、あなたはとても助けになりました」と彼は言いました。 「私たちは今年の CED スピンアウトでした。」
Meserve およびその他の NCBiotech の専門家は、科学者が起業家としての足場を築く際のコーチングを支援し、彼らのネットワークを支援し、投資家に紹介するのを支援します。
「これは素晴らしい薬であり、NMOSD患者の生活だけでなく、腫瘍やその他の自己免疫疾患の患者の生活にも大きな変化をもたらすため、これはNCの素晴らしい成功例だと私は考えています」とテダー氏はこの薬の承認について語った。
「（NCBiotech の）皆さんは初期の段階で大きな役割を果たしてくれました。私はそれに対して常に感謝しています。ありがとう！"
ノースカロライナ州は医薬品の研究開発を静かに進めている
ノースカロライナ州とウプリズナとのつながりは、同州の科学者、大学、バイオテクノロジー企業が新しい、そしてしばしば革命的な治療法の研究開発をどのように進めているかを示す最近の一例にすぎない。これは、バイオ医薬品業界にプラスの影響を与えている、あまり評価されていない分野です。
さらにいくつかの例を次に示します。
- UNC ギリングス国際公衆衛生大学院のラルフ・バリック氏と彼のチームは、新型コロナウイルス感染症の最も有望な治療法の 1 つであるレムデシビルの開発に貢献しました。
- ノーベル賞を受賞したチャペルヒルの生化学者マーティン・ロッドベルは、人類の病気の初期段階に光を当てる画期的な発見をしました。
- デューク大学のアーウィン・フリドビッチ氏は、老化の鍵となるフリーラジカルと呼ばれる有毒分子が体で自然に生成されていることを発見した。彼の発見は、新薬、生化学の新しい分野、そして病気に対する異なる見方を生み出すのに役立ちました。
- デューク大学の神経科医アレン・ローズと彼のチームは、アルツハイマー病との遺伝的関連を初めて発見した。
- UNC-CH の研究者らは嚢胞性線維症のマウスを作成しました。これは劇的な進歩であり、世界有数の遺伝的殺人物質の 1 つに対する治療法を試験するための最初の動物モデルを科学に提供しました。
- リサーチ・トライアングル・パークを拠点とするバローズ・ウェルカム（現グラクソ・スミスクライン）は、HIV/AIDS患者の生活の質を大幅に改善する最初の薬剤であるAZT（アジドチミジン）を開発した。
- YT Chen、Priya Kishnani とデューク大学のチームは、ポンペ病と呼ばれる希少な代謝疾患を治療するための酵素補充療法である Myozyme を開発しました。
- リサーチ・トライアングル研究所の科学者は、卵巣がんと乳がんの両方の治療に承認されたタキソールを発見しました。
そしてリストは続きます。
最も有名な市販の頭痛薬 (BC、Stanback、Goody's) のいくつかも、何年も前にノースカロライナ州の薬剤師によって開発されました。
新しいバイオテクノロジー企業がノースカロライナ州に店舗を設立し、製薬業界がノースカロライナ州での拠点を拡大するために大規模な投資を行っているため、ノースカロライナ州の影響を受ける新薬の数は増え続けています。
トーマス・テダーから再び連絡がもらえるかもしれません。 2015 年に彼は、がん、自己免疫、免疫不全を治療するための制御性 B 細胞ベースの免疫療法を開発する別の会社 Cellective BioTherapy を設立しました。
(C)NCバイオテックセンター
元の記事の出典: WRAL TechWire