RTP遺伝学企業AskBio、新たな提携でさらなる遺伝子治療を追求

2023年1月12日

遺伝子治療会社アスクレピオス・バイオファーマシューティカル（AskBioResearch Triangle Park の ) は、新しい精密治療を推進するための遺伝子編集技術を開発するために、ReCode Therapeutics と複数年間の研究協力およびオプション契約を締結しました。

「この提携により、合成 DNA および CRISPR アプリケーションにおける AskBio の専門知識と ReCode の新しい SORT LNP 送達技術が組み合わされ、新しい遺伝子医薬品を発見できる可能性があります」と AskBio の最高経営責任者兼共同創設者のシーラ・ミハイル氏は述べています。「この提携を通じて、私たちはAskBioの遺伝子編集と非ウイルス送達の取り組みを前進させる機会を得ました。これは、遺伝子治療革新の業界をリードするエンジンとして機能するという私たちの取り組みをサポートし、それに沿ったものです。」

契約条件に基づき、AskBioは自社の合成DNAおよび遺伝子編集ヌクレアーゼをReCodeの選択的臓器標的化（SORT）脂質ナノ粒子（LNP）技術と組み合わせる。両社の提携発表によれば、この提携により、遺伝子編集ツールとDNAの両方を混合貨物として単一のLNPで所望の標的に正確に配送することにより、完全な遺伝子挿入を可能にする「オールインワンソリューション」が生み出される可能性があるという。。

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「AskBio の先駆的な遺伝子編集技術は、当社のモジュラー SORT LNP 遺伝子医薬品プラットフォームを強力に補完するものであり、これにより、大型で複雑な遺伝子カーゴや混合ペイロードを含む、多種多様な遺伝子カーゴを特定の器官や細胞に正確に送達することが可能になります」とシェナーズ氏は述べています。 ReCodeの最高経営責任者、サリマン氏はこう語る。「私たちは、これらのユニークなプラットフォームを組み合わせて、さまざまな衰弱性の遺伝性疾患に苦しむ患者の生活を変える可能性のある次世代の遺伝子治療を開発できることに興奮しています。」

両社は、共同研究により肝臓や肺疾患の標的に対する遺伝子編集の範囲が拡大する可能性があると指摘した。

契約の一環として、ReCodeは非公開の現金前払いを受け取ることになるが、提携により生じる下流のマイルストーン支払いや新規治療薬のロイヤルティの可能性もある。

ASKBIO のテクノロジーの「新たな一歩」

2001 年に設立された AskBio は、治療用遺伝物質を生体組織に挿入するための送達システムとしてアデノ随伴ウイルス (AAV) を使用する先駆者です。同社は、AAV のクローンを作成した最初の科学者である共同創設者ジュード・サムルスキー博士の科学的リーダーシップによって推進され、この分野で 750 を超える特許を取得しています。

AskBio の Samulski 氏のチームと関連団体による初期の研究は、ノースカロライナバイオテクノロジーセンターからの総額約 $100 万の助成金と融資によって支援されました。この支援は、1993 年にピッツバーグ大学からノースカロライナ大学チャペルヒル医学部にサムルスキーを採用するのに役立つ $250,000 の助成金から始まりました。

AAV 遺伝子治療は、中枢神経系、神経筋、代謝、心臓血管の一連の障害に対して広範な治療上の意義を持っています。 AskBio の臨床段階のパイプラインには、ポンペ病、パーキンソン病、うっ血性心不全の治療薬が含まれています。

発表によると、同社とReCodeとの取り組みは「遺伝子編集やその他の非ウイルス送達技術と専門知識の開発におけるAskBioの新たな前進を意味する」という。

AskBio はバイエル AG の完全子会社で独立して運営されており、バイエル AG は新たに形成された細胞および遺伝子治療プラットフォームの基礎として 2020 年にアスクバイオを買収しました。これはAskBioにとって大規模な取引であり、前払いで1TP4兆20億、潜在的なマイルストン支払いとして最大1TP4兆20億を受け取った。

バイエルとの共有接続

ReCode は、カリフォルニア州メンローパークに本拠を置く、次世代の mRNA および遺伝子修正治療法を使用する遺伝子医薬品会社です。

2022年6月、ReCodeは遺伝子治療におけるLeaps by Bayerのイノベーションポートフォリオをさらに強化するため、Bayer AGの投資部門であるLeaps by Bayerが共同主導する$2億のシリーズB延長資金調達ラウンドを完了した。

同社によれば、調達した資金は、「予測可能かつプログラム可能な方法」で遺伝子医薬品を標的の臓器や細胞の種類に選択的に届けるためのReCodeのプラットフォームとパイプラインの開発を進めるために使用されるという。

(C)NCバイオテックセンター

元の記事の出典: WRAL TechWire