UNCの遺伝子治療センターからの最新のスピンオフは血友病の治療法の発見を目指している

発行日: 2021年1月13日

UNCチャペルヒル校の遺伝子治療センターが、トライアングル地域に新たなスタートアップ企業を誕生させた。

最新のスピンオフはローリーに拠点を置くGeneVentiv Therapeuticsで、今月初めに ライセンス契約に署名した 大学と。

この契約により、GeneVentivは、 李成文博士は、遺伝子治療センター内で研究室を運営している。GeneVentivは、Li氏を共同設立者および科学顧問として挙げている。

UNCの遺伝子治療センターは近年、その研究者と連携したスピンオフを数多く生み出している。最も注目すべきは、そのリーダーであるジュード・サムルスキーが スタートアップ企業アスクレピオス・バイオファーマシューティカルを売却 ドイツの製薬大手バイエルに最大1兆4千億4千万ドルで売却する。

過去数年間で、遺伝子治療は実験的なアイデアからバイオテクノロジーの世界で最もホットな分野の一つに成長しました。 遺伝子治療が承認される 2017年に米国食品医薬品局による遺伝子治療の認可が下り、それ以来、ファイザーやバイエルなどの大手企業が遺伝子治療を開発する企業に数億ドルを投資してきた。

この治療法は、病気の原因となる変異した遺伝子を健康な遺伝子に置き換えたり、変異した遺伝子を排除したり、病気に対抗する新しい遺伝子を追加したりするなど、さまざまな方法で遺伝子を標的にして病気を治療します。

GeneVentivは遺伝性疾患である血友病に焦点を当てている イギリスのヴィクトリア女王と関連があることで有名1800年代にヨーロッパ各地の王家にこの病気の遺伝子を伝えた人物。

血友病は血液が適切に凝固しない原因となり、ひげそりによる切り傷や打撲などの軽い傷害でも重度の出血を引き起こします。

この病気は、凝固タンパク質を作る能力を与える遺伝子の変異によって引き起こされ、約5,000人の男児出生に1人の割合で発生すると、 疾病管理予防センター女性も血友病になることがあるが それははるかに稀である.

血友病には、血友病A（血液凝固因子VIIIの欠乏により引き起こされる）と血友病B（血液凝固因子IXの欠乏により引き起こされる）の2つの形態があり、症例の大部分を占めています。 スタンフォードヘルスケアによると.

ジーンベンティブ社のCEO、デーモン・レース氏は、リー氏の技術はあらゆるタイプの血友病の治療薬となる可能性がある点で傑出していると語った。

凝固因子濃縮液の注入など、血友病の多くの治療法では、患者は 阻害剤を開発する、または治療の効果を妨げる抗体です。CDC によると、血友病 A 患者の約 5 人に 1 人、血友病 B 患者の約 100 人に 3 人がインヒビターを発症します。

レース氏は、これらの阻害剤は遺伝子治療にも影響を及ぼす可能性があると述べた。しかし、ジーンベンティブ社は、阻害剤発生のリスクが最小限である血液凝固因子Vに焦点を合わせることで、その問題を回避できると考えている。

同社は、遺伝子治療によって第V因子の産生レベルを高めることができれば、第VIII因子や第IX因子を必要とせずに正常な凝固を回復できると考えている。

「血友病はまれな病気であり、他の遺伝子治療が開発中であることから、成熟した分野だとよく考えられています」とレース氏は血友病治療市場について語った。「実際、私たちはインヒビター患者向けの市場に初めて参入する可能性があります。」

元の記事の出典: ニュースとオブザーバー