ダーラムの製薬会社バイオクリスが遺伝性疾患治療で希少疾病用医薬品の指定を受ける
発行日:ダーラム拠点 バイオクリスタル希少疾患の治療薬を発見・開発する同社は、米国食品医薬品局が進行性骨化性線維異形成症（FOP）を治療するための実験的治療に対して希少疾病用医薬品の指定を認めたと発表した。
FOP は、筋肉、腱、靱帯、その他の結合組織における骨の不規則な形成を引き起こす、非常にまれな、重度の身体障害を引き起こす遺伝性疾患です。時間が経つと、この状態は関節の癒合、変形、可動性の制限、早期死亡を引き起こす可能性があります。
FDA の希少疾病用医薬品の地位は、米国で 20 万人未満が罹患している病気や病状を治療する医薬品や生物製剤の開発を促進しています。指定を受けた企業は、臨床試験の税額控除、ユーザー料金の免除、製品承認後の最長7年間の市場独占権などの優遇措置を受ける資格がある。
BioCryst の新しい FOP 医薬品である BCX9250 は、今年初めにすでに FDA からファストトラック指定を取得しており、欧州医薬品庁 (EMA) からは希少疾病用医薬品ステータスと PRIME 指定の両方を取得しています。 FDA のファスト トラック プログラムと EMA の PRIME システムはどちらも、重篤な症状を治療し、満たされていない医療ニーズを満たす医薬品の開発プロセスを加速することを目的としています。
「この重要な経口治験療法をFOP患者に提供するという目標に向けて取り組んでいる中で、BCX9250に希少疾病用医薬品指定を与えるFDAの決定に感謝します」とBioCrystの主任研究開発責任者であるヘレン・サックレー医師は述べた。 「この指定、そして当社が以前にFDAとEMAから受けた指定によって得られる恩恵により、来年のFOP患者を対象とした治験の開始に向けて当社のALK-2阻害剤プログラムを可能な限り効率的に前進させる可能性があります。」
BCX9250 は、骨形成の正常な経路の一部である ALK-2 酵素を抑制するように設計された、新規の経口アクチビン受容体様キナーゼ 2 (ALK-2) 阻害剤です。 BioCrystによると、FOPの発生にはALK-2の活性化変異が必要であり、これによりALK-2酵素は効果的な治療の理想的な標的となるという。
同社は、第1相臨床試験でBCX9250が安全で患者の忍容性が高いことが示されたと述べた。
ナスダック証券取引所で BCRX のシンボルで取引されている BioCryst は 1986 年に設立され、2010 年に本社をダーラムに移転しました。酵素が生物学的経路で重要な役割を果たす低分子医薬品に焦点を当てています。
BioCryst の経口薬 ORLADEYO とその点滴静注薬 RAPIVAB は、米国および複数の世界市場で承認されています。 ORLADEYO は、四肢、顔、腸管、気道の再発を引き起こす血管に影響を与える疾患である遺伝性血管浮腫 (HAE) の治療法です。ラピバブはインフルエンザの治療に使用されます。
(C)NCバイオテックセンター
元の記事の出典: WRAL TechWire