ダーラム・バイオテックは眼疾患の遺伝子治療を獲得するために新たな資金を活用

ハッテラスの支援を受けた初期段階のライフサイエンス企業は、新たな資金を利用して眼疾患を対象とした遺伝子治療プラットフォームの独占的権利を獲得した。

水曜日、ダーラムに本拠を置くアツェナ・セラピューティクスは、フランスの製薬大手サノフィから遺伝子治療の独占的権利を取得したと発表した。この治療法は、網膜に影響を及ぼし、小児の失明の主な原因である遺伝性眼疾患であるGUCY2D関連レーベル先天性黒内障（LCA1）を対象としています。

この買収は、Atsena が今年初めに完了した $810 万の資金調達ラウンドに続くものです。このラウンドをリードしたのはダーラムに拠点を置く ハッテラスベンチャーパートナーズ。 Hatteras に加えて、同社の投資家には失明と闘う財団の RD Fund、オーセージ大学パートナーズ、PBM キャピタル、フロリダ大学が含まれます。

サノフィは当初、フロリダ大学からこの技術のライセンス供与を受けていた。これは、Atsena の創設者であるシャノン ボイ博士とサンフォード ボイ博士の研究室で最初に作成されました。

同社の最高技術責任者を務めるサンフォード・ボイ氏は、「当社のLCA1遺伝子治療がアツェナ社に導入され、その開発をさらに進める機会を得られることに興奮している」と述べた。 「Atsena は、遺伝性網膜疾患の治療法を進歩させるために設立され、あらゆる活動において患者の視点とニーズを中心に据えることを信じています。私たちは、この衰弱性疾患の治療に努めながら、LCA1 患者とその家族と協力し続けることができることを光栄に思います。」

同社によると、LCAは子供の失明の最も一般的な原因であり、10万人当たり約2～3人の子供が罹患しているという。この状態は、「早期かつ重度の視力障害または失明」を引き起こす一般的な突然変異によって引き起こされます。同社が対象とするこの形態は、網膜疾患患者全体のおよそ 20% に影響を与えています。

同社は、患者の治療法を評価する第 1/2 相臨床試験を進行中です。治験の第2コホート患者への投与は秋になると予想している。

「アツェナは、LCA1や他の形態の失明を抱えて生きる患者に遺伝子医学の人生を変える力をもたらすという私たちの献身的な姿勢に共感してくれる熱心な投資家層からの支援を得られることをうれしく思っています」と同社CEOで元共同経営者のパトリック・リッチェル氏は語った。 -ストライドバイオの創設者。 「私たちは成長を続ける中で投資家や患者と緊密に協力できることを楽しみにしており、今年後半には追加のマイルストーンを発表する予定です。」

元の記事の出典: トライアングルビジネスジャーナル