デューク大学教授、神経変性疾患治療用分子の研究に$75,000以上の助成金を獲得
発行日:ニューヨーク — ケネス・マシュー・スカリオーネデューク大学神経変性・神経治療センター分子遺伝学・微生物学科助教授は、壮年期神経変性の財団であるCurePSPから総額$75,000以上の助成金を獲得した。
同氏は、進行性核上性麻痺（PSP）と関連疾患である皮質基底核変性症（CBD）の研究に対して総額$30万のベンチャー助成金を獲得した4人の研究者の1人である。この研究では、脳内での有毒なタウタンパク質の凝集のメカニズムが調査される予定です。
タウは正常な脳タンパク質であり、異常な方法で折り畳まれると、一部の種類の脳細胞にとって有毒な神経原線維変化と呼ばれる塊を形成します。 PSP と CBD の場合、関与する脳細胞は運動、行動、思考の制御に重要です。他の多くのタウ凝集障害とは異なり、PSP と CBD は純粋なタウオパシーです。これは、他のタンパク質がタウと一緒に凝集していないことを意味します。このため、これらの疾患は、米国だけで約 600 万人が罹患しているアルツハイマー病を含む、他の多くの、より一般的な神経変性疾患に関与する病態を研究するための優れた対象となっています。
スカリオーネ博士は、進行性核上性麻痺 (PSP) を治療するためのタンパク質の品質管理 E3 の小分子制御を研究しています。
タンパク質 Hsc70 (CHIP) は、脳からのタウの除去を促進します。このプロジェクトは、CHIP 機能を刺激する化合物を特定することを目的としています。このような重要な機能の 1 つは E3 酵素としてであり、ユビキチン - プロテアソーム システム (UPS) と呼ばれる脳細胞の「ゴミ処理」機構の 1 つの重要な部分です。 E3 を使用すると、UPS が特定のタンパク質を認識して適切に廃棄できるようになります。この機能を刺激する新しい化合物を見つけることは、PSP および CBD の進行を遅らせたり予防したりするための小さな (つまり、経口投与可能な) 分子を開発するための重要な第一歩です。
CurePSP の Venture Grants プログラムは、革新的なアイデアをテストしたい若手研究者にシード資金を提供します。助成金の申請は、ゴルベ博士が委員長を務める CurePSP の著名な国際科学諮問委員会 (SAB) によって審査されます。 CurePSP の Venture Grants プログラムは、PSP と CBD の初期段階の研究のための数少ない資金源の 1 つです。
CurePSP は、壮年期の神経変性疾患、つまり最も生産的でやりがいのある時期に発症することが多い、致死性の脳疾患である神経変性疾患を支援する非営利団体です。 1990 年の設立以来、CurePSP は 180 以上の研究に資金を提供しており、患者、家族、その他の介護者に対するサポートと擁護、医師と関連する医療従事者に対する教育と情報の主要な情報源となっています。