NC 遺伝子治療会社を後押し – 新たな希少疾患コンソーシアム

2021年12月20日

希少疾患に苦しむ約3,000万人のアメリカ人に朗報が届いた。

国立衛生研究所、米国食品医薬品局、製薬会社および非営利団体の幹部は、新しい遺伝子治療法の開発を加速するために協力しています。これはノースカロライナ州にとっても朗報だ。ノースカロライナ州には遺伝子治療や希少疾患に特化した企業が50社近くあり、数千人のタールヒール住民に雇用を提供している。

いわゆるオーダーメイド遺伝子治療コンソーシアム – または BGTC – は 2 か月弱前に開始されました。これは、さまざまな疾患にわたる医薬品開発を加速するための官民協力である NIH の加速医薬品パートナーシップ (AMP) の一環です。世界的な製薬会社 10 社とその半数の非営利患者団体、NIH の 11 の研究所、センター、イニシアチブが署名しました。

このプロジェクトは国立衛生研究所財団によって管理されており、その使命は人々の生活を改善する生物医学的発見を促進することです。

BGTCによると、現在この国には約7,000の希少疾患があり、そのうち5,000は遺伝的要因によるものである。単一の遺伝子の損傷により、80% 近い希少な遺伝性疾患が引き起こされ、米国の何百万人もの患者が改善の望みもなく苦しんでいます。現在、これらの疾患のうち、FDA が遺伝子治療を承認しているのは 2 つだけです。

BGTCは、ほとんどの稀な遺伝性疾患はすでに知られている特定の遺伝子変異に起因しており、そのため遺伝子治療が有望な解決策となっていると述べた。

NIH所長のフランシス・S・コリンズ医学博士によると、カスタマイズされた、つまり「オーダーメイド」の治療法は、欠陥のある遺伝子を修正したり、機能的な遺伝子に置き換えたりできる可能性があるという。「現在、遺伝子治療の複雑な開発プロセスを改善する重要な機会が存在しており、これにより科学の進歩が加速され、最も重要なことに、効果的な遺伝子治療の数が増えることで患者に利益がもたらされます」と同氏は述べた。

しかし、開発には費用がかかり、複雑で時間がかかります。そして、希少疾患は、その定義上、少数の患者のみに影響を及ぼします。そのため、ほとんどの製薬会社は、単一疾患の遺伝子治療を市場に出すために何年にもわたる研究と数百万ドルを投資するつもりはないと、NIH国立トランスレーショナルサイエンス推進センター所長代理のジョニ・L・ラッター博士は述べた。

BGTC はそのパラダイムを変えたいと考えています。コンソーシアムは、アデノ随伴ウイルス (AAV) として知られる一般的な遺伝子送達ベクターから始めたいと考えています。これは、多くの人間の病気に対して最も効果的な遺伝子送達プラットフォームの 1 つと考えられています。

このパートナーシップは、AAVの臨床開発と規制評価のための新しいツールを作成するための一連の研究プロジェクトと臨床試験を支援すると述べた。「BGTCは、より多くの企業がこの分野に投資し、患者に治療を提供するよう奨励するために、オーダーメイド治療の追求をより簡単、より早く、より低コストにすることを目指しています」とラッター氏は指摘した。

目標は、時間をかけて、遺伝子治療の開発コストを削減し、技術を標準化し、より広範囲の疾患に利用できるようにする方法を見つけることです。 BCTC プログラムは、遺伝子とベクターの製造をスピードアップするための普遍的な分析検査セットを作成します。そしてコンソーシアムは規制の枠組みを合理化する方法を模索する予定だ。

「プラットフォームテクノロジーの経験を活用し、プロセスを標準化することで、遺伝子治療製品の開発を加速し、最も必要としている患者が有望な新治療法をよりタイムリーに利用できるようになります」と、同センターディレクターのピーター・マークス医学博士は述べた。 FDA の生物製剤評価研究センター。

コンソーシアムのメンバーは、プロジェクトを支援するために今後 5 年間で約 $7,600 万を寄付します。 BGTCは、現在遺伝子治療や商業プログラムが存在しない、異なる希少な単一遺伝子疾患に焦点を当てた4～6の臨床試験の研究に資金を提供すると発表した。狼瘡、アルツハイマー病、2 型糖尿病の 3 つの疾患領域が対象となります。

「ひどい遺伝性疾患を持つ人々は、解決策を切実に必要としています」とコリンズ氏は言う。「BGTCは、遺伝子治療の分野を変革し、現在治療法が存在しない希少疾患を治療、さらには治癒できるようにすることを約束します。」

ノースカロライナ州は、バイオテクノロジーと学術リソースが充実しており、最先端のバイオテクノロジースタートアップにとって著名なインキュベーターとなっています。「遺伝子治療は、州のバイオテクノロジーインフラの中で急速に発展している分野です」とノースカロライナバイオテクノロジーセンターのプレシジョンヘルス部門シニアディレクターのサラ・イムホフ博士は述べた。「当社の関連エコシステムは、オーダーメイド遺伝子治療コンソーシアムに貢献し、その恩恵を受けることができる好位置にあります。遺伝子治療がもたらす恩恵を切実に必要としている患者にとっても、この重要な科学分野に専念する当社の革新者や業界リーダーにとっても、今はエキサイティングな時期です。」

元の記事の出典: WRAL TechWire