AskBioとUNCが提携し、アンジェルマン症候群の遺伝子治療を開発
発行日:研究三角公園 — トライアングル遺伝子治療会社とノースカロライナ大学チャペルヒル校との間で新たに結ばれたパートナーシップのおかげで、希少な神経遺伝性疾患エンジェルマン症候群に苦しむ人々に希望が見えてきました。
アスクレピオス バイオファーマシューティカル リサーチ・トライアングル・パークに本拠を置く臨床段階の遺伝子治療会社（AskBio）は大学と提携し、同社独自のアデノ随伴ウイルス（AAV）技術による「画期的な研究を活用」して、希少な神経遺伝性疾患に対する実行可能な治療法を開発した。障害。
どちらのパートナーも契約の金銭的条件を明らかにしていない。
UNC神経科学センター所長のマーク・ジルカ博士は、「アンジェルマン症候群の人は生涯にわたる困難に直面しており、私たちの遺伝子治療アプローチはこの障害を遺伝的根源から修正する可能性を秘めています」と述べた。
「AskBio は希少疾患の臨床遺伝子治療の先駆者であるため、AskBio と提携できることに非常に興奮しています。」
世界中で50万人
アンジェルマン症候群は、UBE3A 遺伝子の機能喪失によって引き起こされます。この障害は約 15,000 人に 1 人、つまり世界中で約 500,000 人に発生しており、現在治療法はありません。 エンジェルマン症候群財団によると.
言語障害や運動障害などの生活を変えるような症状に加えて、アンジェルマン症候群患者の 80% 以上がてんかんを経験しており、通常、標準的な抗発作薬にはあまり反応しません。
ジルカ博士とベン・フィルポット博士率いるUNC医学部チームは、遺伝子治療が発作と運動転帰を改善することでアンジェルマン症候群患者を助ける可能性があるという前臨床証拠を生成した。
アスクバイオの首席医事責任者であるケイシー・チルダース氏は、UNCでの相互のつながりを通じて彼らの研究を知り、2018年末に初めて科学者たちに会う機会を得たと語った。
「その議論から、私たちの遺伝子治療の経験を活用することで、アンジェルマン症候群の患者と家族に対する彼らの使命を支援する機会があるかもしれないことは明らかでした」と彼はノースカロライナバイオテクノロジーセンターに語った。
AskBio は、遺伝性疾患を持つ子供と成人の生活を改善することに専念する、臨床段階の遺伝子治療会社である非公開企業です。 NCBiotech からの資金提供を受けて設立された同社は、現在、遺伝子治療技術の世界的リーダーとして認められています。
AskBio の遺伝子治療プラットフォームには、広範なアデノ随伴ウイルス (AAV) カプシドおよびプロモーター ライブラリー、および Pro10 と呼ばれる業界をリードする独自の細胞株製造プロセスが含まれています。
同社は何百もの独自の第 3 世代 AAV キャプシドとプロモーターを生成しており、そのうちのいくつかは臨床試験に入っており、AAV 生産やキメラおよび自己相補的キャプシドなどの分野で 500 を超える特許を保有しています。
また、昨年4月に同社の少数株式と引き換えにTPG CapitalとVida Venturesから$2億2500万の資金援助を受けており、資金も豊富だ。
人生を変える
チルダース氏は、AskBio は UNC チームと協力してこのプロジェクトを進めることに興奮していると述べた。
「現在、私たちは前臨床研究を臨床製品に変えるための最も効果的な経路を決定する初期段階にいます。」
エンジェルマン症候群財団 CEO のアマンダ・ムーア氏も、AskBio と UNC の提携を歓迎しました。
「アンジェルマン症候群財団は、UNC の研究者である博士の研究を長年にわたり誇りを持って支援してきました。ベン・フィルポットとマーク・ジルカ、そしてアンジェルマン症候群コミュニティにプラスの影響を与える科学に投資してください」と彼女は言いました。
「UNCとAskBioの協力により、私たちがサービスを提供している人々や家族に実行可能な遺伝子治療を提供することに一歩近づきました。」