La società di editing genetico del triangolo Locus acquisisce $77M per supportare un nuovo trattamento antibatterico
Data di pubblicazione:PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – Con sede a Morrisville Bioscienze del locus ha appena ricevuto un'iniezione di $77 milioni per sviluppare la sua nuova terapia antibatterica per il trattamento dei batteri E. coli che causano infezioni ricorrenti del tratto urinario (UTI).
Locus ha affermato di aver firmato un contratto con la Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) per cofinanziare lo sviluppo di LBP-EC01. È un prodotto batteriofago potenziato da CRISPR Cas3.
BARDA è un'unità del Dipartimento statunitense della salute e dei servizi umani. Fornirà fino a circa la metà dei $144 milioni necessari per sostenere gli studi clinici di Fase 2 e Fase 3 e altre attività necessarie per l’approvazione della Food and Drug Administration statunitense. BARDA porta in tavola anche molta esperienza nel campo dei prodotti antibatterici.
Locus controllerà lo sviluppo e la commercializzazione di LBP-EC01.
Quasi 150 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di infezioni del tratto urinario ogni anno, di cui circa 80% sono causate da E. coli. Ciò include ceppi difficili da trattare che sono resistenti agli antibiotici comunemente usati.
“Siamo incredibilmente lieti di collaborare con BARDA per far avanzare la nostra risorsa principale negli studi clinici avanzati”, ha affermato Paul Garofolo, CEO di Locus. “BARDA non solo fornirà competenze fondamentali per sostenere il programma nelle fasi successive dello sviluppo clinico, ma il suo supporto aumenterà notevolmente il profilo della medicina di precisione per affrontare l’emergente crisi sanitaria pubblica mondiale legata alle infezioni resistenti agli antibiotici”.
UTILIZZANDO CRISPR-CAS3 PER ATTACCARE I BATTERI
L’azienda, una spin-out della North Carolina State University, è specializzata in terapie batteriofagiche potenziate da CRISPR-Cas3 di tipo 1. Inizia con virus batteriofagi (fagi) presenti in natura che infettano e si replicano all'interno dei batteri. Quindi Locus aumenta la loro capacità di uccidere i germi armandoli con CRISPR-Cas3.
CRISPR – l’acronimo di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – è un sistema immunitario naturale che i batteri utilizzano per combattere le infezioni.
Negli ultimi anni, gli scienziati hanno adottato una forma di CRISPR – Cas9 – per modificare il DNA in punti specifici del genoma. L'introduzione di CRISPR-Cas3 da parte di Locus è importante perché, a differenza di Cas9, distrugge il DNA bersaglio, portando alla morte cellulare. Ciò aiuta a distruggere i batteri residui che altrimenti potrebbero sopravvivere all’infezione da parte del batteriofago.
La bellezza della tecnologia Locus è duplice. È uno strumento potente per combattere le infezioni. Eppure si ritiene che sia sicuro per le cellule sane perché un fago si lega e uccide solo germi specifici.
I fagi sono stati utilizzati per combattere i batteri dall’inizio del XX secolo. Ma di solito non erano abbastanza efficaci da soli per trattare infezioni gravi. Quindi l’approccio è stato relegato nel dimenticatoio con l’introduzione con successo degli antibiotici.
Ora la resistenza agli antibiotici e l’emergere di superbatteri – insieme al fiorente campo di ricerca che collega particolari batteri alle malattie e al progresso della tecnologia CRISPR – hanno indotto gli scienziati a dare uno sguardo nuovo.
Ed è proprio in questo ambito che Locus eccelle.
FONDAZIONE LOCUS CON L'AIUTO DI NC BIOTECH
La società è stata fondata nel 2015 con l'aiuto di un prestito aziendale di $75.000 da parte del North Carolina Biotechnology Center. Il Centro ha poi concesso un prestito per la ricerca per piccole imprese di $250.000. E tre dei quattro fondatori scientifici di Locus hanno anche ricevuto sovvenzioni da NC Biotech per un totale di oltre $300.000.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire