La società di genetica RTP AskBio perseguirà più terapie genetiche in una nuova partnership
Data di pubblicazione:Azienda di terapia genica Asklepios BioPharmaceutical (Chiedi a Bio) di Research Triangle Park ha firmato una collaborazione di ricerca pluriennale e un accordo di opzione con ReCode Therapeutics per sviluppare una tecnologia di editing genetico per la realizzazione di nuove terapie di precisione.
"La collaborazione unisce l'esperienza di AskBio nelle applicazioni di DNA sintetico e CRISPR con la nuova tecnologia di distribuzione SORT LNP di ReCode per scoprire potenzialmente nuovi farmaci genetici", ha affermato Sheila Mikhail, amministratore delegato e co-fondatrice di AskBio. “Attraverso questa collaborazione, abbiamo l’opportunità di far avanzare gli sforzi di modifica genetica e di distribuzione non virale di AskBio, che supportano e si allineano con il nostro impegno a fungere da motore leader del settore dell’innovazione della terapia genica”.
Secondo i termini dell'accordo, AskBio combinerà il suo DNA sintetico e le nucleasi di editing genetico con la tecnologia delle nanoparticelle lipidiche (LNP) di ReCode per il targeting selettivo degli organi (SORT). Questo matrimonio potrebbe potenzialmente creare una “soluzione tutto in uno” che consente l’inserimento completo del gene consegnando con precisione sia lo strumento di editing genetico che il DNA come carico misto in un unico LNP agli obiettivi desiderati, secondo l’annuncio della collaborazione delle aziende. .
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"La pionieristica tecnologia di editing genetico di AskBio è un potente complemento alla nostra piattaforma modulare di farmaci genetici SORT LNP, che consente la consegna precisa di un'ampia varietà di carichi genetici a organi e cellule specifici, inclusi carichi genetici grandi e complessi e carichi utili misti", ha affermato Shehnaaz Suliman, amministratore delegato di ReCode. “Siamo entusiasti di combinare queste piattaforme uniche per sviluppare terapie genetiche di prossima generazione con il potenziale di trasformare la vita di pazienti affetti da un’ampia gamma di malattie genetiche debilitanti”.
Il lavoro congiunto potrebbe estendere la portata dell’editing genetico per le malattie epatiche e polmonari, hanno osservato le due società.
Come parte dell’accordo, ReCode riceverà un pagamento anticipato in contanti non divulgato con potenziali pagamenti intermedi e royalties sulle nuove terapie derivanti dalla collaborazione.
'UN ALTRO PASSO AVANTI' PER LA TECNOLOGIA ASKBIO
AskBio, fondata nel 2001, è pioniera nell'uso dei virus adeno-associati (AAV) come sistema di rilascio per l'inserimento di materiale genetico terapeutico nei tessuti viventi. L'azienda detiene più di 750 brevetti nel settore, guidati dalla leadership scientifica del co-fondatore Jude Samulski, Ph.D., il primo scienziato a clonare AAV.
Il lavoro iniziale del team di Samulski presso AskBio e delle entità correlate è stato sostenuto da sovvenzioni e prestiti da parte del North Carolina Biotechnology Center per un totale di circa $1 milione. Il sostegno è iniziato con una sovvenzione di $250.000 che ha contribuito a reclutare Samulski all'Università della Carolina del Nord presso la Chapel Hill School of Medicine dell'Università di Pittsburgh nel 1993.
La terapia genica AAV ha ampie implicazioni terapeutiche per una serie di disturbi del sistema nervoso centrale, neuromuscolari, metabolici e cardiovascolari. La pipeline in fase clinica di AskBio comprende terapie per la malattia di Pompe, il morbo di Parkinson e l'insufficienza cardiaca congestizia.
Il lavoro dell'azienda con ReCode "rappresenta un altro passo avanti per AskBio nello sviluppo delle sue tecnologie e competenze di editing genetico e di altre tecnologie e competenze di somministrazione non virale", si legge nell'annuncio.
AskBio è una consociata interamente controllata e gestita in modo indipendente da Bayer AG, che ha acquisito AskBio nel 2020 come pietra angolare della sua nuova piattaforma di terapia cellulare e genica. È stato un accordo di successo per AskBio, che ha ricevuto $2 miliardi in anticipo e fino a $2 miliardi in potenziali pagamenti importanti.
UN LEGAME CONDIVISO CON LA BAYER
ReCode, con sede a Menlo Park, in California, è un'azienda di farmaci genetici che utilizza mRNA di nuova generazione e terapie di correzione genetica.
Nel giugno 2022, ReCode ha chiuso un round di finanziamento di estensione di serie B da $200 milioni, co-guidato da Leaps by Bayer, l'unità di investimento di Bayer AG, per rafforzare ulteriormente il portafoglio di innovazioni di Leaps by Bayer nelle terapie geniche.
I fondi raccolti vengono utilizzati per promuovere lo sviluppo della piattaforma e della pipeline di ReCode per fornire selettivamente farmaci genetici a tipi di organi e cellule bersaglio in "modo prevedibile e programmabile", secondo l'azienda.
(C) Centro NC Biotech
Fonte articolo originale: WRAL TechWire