Novartis Gene Therapies è il nuovo nome di un'azienda di terapia genica con una crescente presenza di RTP

Data di pubblicazione: 8 settembre 2020

PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – Non chiamarlo più AveXis. Nevica Terapie geniche Novartis.

Novartis ha annunciato la ridenominazione del ramo di terapia genica AveXis precedentemente acquisito a causa della “crescente importanza della terapia genica nella costruzione di un’azienda farmaceutica leader e focalizzata con piattaforme di terapia avanzata”.

AveXis, con sede a Bannockburn, Illinois, è stata acquistata nel 2018 per $8,7 miliardi dal produttore farmaceutico svizzero Novartis.

L’azienda aveva annunciato all’inizio dello scorso anno che avrebbe investito $60 milioni in più nel suo allora nuovo impianto di produzione da $55 milioni nella contea di Durham, raddoppiando la forza lavoro qui da 200 a 400. Ora, secondo un portavoce di Novartis, ci sono più di 400 persone che lavorano presso il sito di Durham, e altri vengono assunti mentre il sito è in attesa dell’approvazione operativa finale della FDA nel 2021.

L'azienda produce terapie geniche per malattie genetiche neurologiche. Il suo prodotto iniziale è Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), una terapia di sostituzione genetica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, una malattia neuromuscolare mortale con opzioni terapeutiche limitate.

AveXis ha acquistato i diritti sulla sua tecnologia di terapia genica nel 2015 per una somma non rivelata da Asklepios BioPharmaceutical, una società di piattaforme di terapia genica di Chapel Hill comunemente chiamata AskBio.

AskBio ha dichiarato di aver ricevuto un pagamento anticipato e di essere in grado di ottenere pagamenti e royalties fondamentali sulla base del successo dello sviluppo e della commercializzazione del suo trattamento da parte di AveXis.

La piattaforma di terapia genica di AskBio si basa sul lavoro di Jude Samulski, Ph.D., uno scienziato pioniere nella terapia genica che è stato reclutato alla School of Medicine dell'Università della Carolina del Nord dall'Università di Pittsburgh nel 1993 con l'aiuto di circa $250, 000 in sovvenzioni dal North Carolina Biotechnology Center. Samulski, rinomato per il suo sviluppo dell'innocuo virus adeno-associato (AAV) come vettore, o strumento di trasporto, per i geni, ha diretto per molti anni il Centro di terapia genica dell'UNC.

Basandosi sul successo di Zolgensma, Novartis Gene Therapies ha affermato che sarà responsabile della ricerca, dello sviluppo, della produzione e della commercializzazione della prossima ondata di terapie geniche innovative basate su AAV. Novartis Gene Therapies fornirà inoltre supporto produttivo per il lavoro di terapia genica condotto da altre unità Novartis.

David Lennon, Ph.D., ex presidente di AveXis, è ora presidente di Novartis Gene Therapies e continuerà a riferire a Vas Narasimhan, CEO di Novartis.

"Novartis vede un enorme potenziale nel futuro della terapia genica e abbiamo visto l'impatto che la terapia genica può avere su così tante vite", ha affermato Narasimhan. “Con la creazione di Novartis Gene Therapies, continueremo a far avanzare la nostra pipeline di terapia genica per le malattie genetiche rare, ad accelerare la fornitura di innovazione trasformativa in aree con elevati bisogni insoddisfatti e a reimmaginare la medicina per i pazienti di tutto il mondo”.

La terapia genica più utilizzata al mondo, Zolgensma, tratta la SMA, la principale causa genetica di morte infantile. Se non trattata, nella sua forma più comune, la SMA porta alla morte o alla necessità di ventilazione permanente entro i 2 anni di età in più di 90% dei casi.

Ad oggi, più di 600 pazienti sono stati trattati con Zolgensma, anche in studi clinici, commercialmente e attraverso programmi di accesso gestito. Oltre ad essere approvato negli Stati Uniti, Zolgensma è approvato in Giappone, Europa e Brasile.

Novartis Gene Therapies sta perseguendo la registrazione di Zolgensma in quasi tre dozzine di paesi con decisioni normative previste in Svizzera, Canada, Australia, Argentina e Corea del Sud alla fine del 2020 o all’inizio del 2021.

CAMBIO NOME 'UN'EVOLUZIONE NATURALE'

Novartis ha affermato che il passaggio a Novartis Gene Therapies rappresenta la naturale evoluzione in quanto l’azienda cresce per fornire Zolgensma a livello globale ed espandere la propria portata attraverso una solida pipeline di terapie geniche basate su AAV per malattie genetiche rare, compresi trattamenti sperimentali per la sindrome di Rett, una forma genetica di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e atassia di Friedreich.

Novartis Gene Therapies stabilisce inoltre una presenza globale continua per Zolgensma e le future terapie geniche. Invece di alternare i marchi ombrello AveXis e Novartis in base al mercato, l’azienda si riunisce sotto un’unica bandiera come un’entità unificata.

“I nostri pazienti e le loro famiglie sono la motivazione per tutto ciò che facciamo e, sotto la bandiera di Novartis Gene Therapies, il nostro team dedicato continuerà a creare infinite possibilità per le persone affette da malattie genetiche rare”, ha affermato Lennon.

“Diventare Novartis Gene Therapies simboleggia l’importanza dei nostri progressi nel campo della terapia genica per il futuro di Novartis e per la nostra leadership nel settore in generale”.

Novartis Gene Therapies conta più di 2.000 dipendenti in strutture aziendali, produttive e di ricerca negli Stati Uniti (Illinois, North Carolina, Colorado, California); Zurigo, Svizzera; e Tokio. Con quasi 1 milione di piedi quadrati di capacità produttiva di terapia genica, Novartis Gene Therapies è il più grande produttore di terapia genica al mondo.

(C) Centro NC Biotech

Fonte articolo originale: WRAL TechWire