L'ultimo spin-off del Centro di terapia genica dell'UNC vuole trovare una cura per l'emofilia

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Il centro di terapia genica dell'UNC-Chapel Hill ha dato vita a un'altra startup nel Triangolo.

L'ultimo spin-off è GeneVentiv Therapeutics, con sede a Raleigh, che ha annunciato all'inizio di questo mese di averlo fatto firmato un contratto di licenza con l'università.

L'accordo consente a GeneVentiv di sviluppare un trattamento per l'emofilia basato sulla ricerca di Dottor Chengwen Li, che gestisce un laboratorio all'interno del centro di terapia genica. GeneVentiv elenca Li come cofondatore e consulente scientifico.

Negli ultimi anni il centro di terapia genica dell'UNC è stato prolifico nella creazione di spin-off legati ai suoi ricercatori. In particolare, il suo leader Jude Samulski proprio ha venduto la sua startup Asklepios BioPharmaceutical al colosso farmaceutico tedesco Bayer per un massimo di $4 miliardi.

Negli ultimi anni, la terapia genica è passata da un’idea sperimentale a uno dei settori più caldi nel mondo della biotecnologia. Il primo Approvato il trattamento di terapia genica da parte della Food and Drug Administration statunitense è arrivata nel 2017, e da allora grandi aziende come Pfizer e Bayer hanno investito centinaia di milioni di dollari in aziende che sviluppano terapie geniche.

La terapia prende di mira i geni per curare le malattie in vari modi, come sostituire un gene mutato che causa una malattia con uno sano, eliminare i geni mutati o aggiungere un nuovo gene per contrastare una malattia.

GeneVentiv si sta concentrando sull'emofilia, una malattia genetica notoriamente associato alla regina Vittoria d'Inghilterra, che trasmise il gene della malattia a diverse case reali in tutta Europa nel 1800.

L'emofilia fa sì che il sangue non coaguli correttamente, provocando gravi emorragie anche da lesioni minori, come un taglio dovuto alla rasatura o un livido.

La malattia è causata da una mutazione dei geni che forniscono la capacità di produrre proteine della coagulazione, e si verifica in circa uno su 5.000 nati maschi, secondo lo studio. Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie. Anche le donne possono soffrire di emofilia è molto più raro.

Due forme della malattia, l’emofilia A (causata dalla mancanza del fattore VIII della coagulazione del sangue) e l’emofilia B (una mancanza del fattore IX), costituiscono la maggior parte dei casi. secondo la Stanford Health Care.

Damon Race, amministratore delegato di GeneVentiv, ha affermato che la tecnologia di Li si distingue perché offre potenzialmente un trattamento per tutti i tipi di emofilia.

Con molti trattamenti per l'emofilia, come le infusioni di concentrati di fattori della coagulazione, i pazienti possono farlo sviluppare inibitorio anticorpi che impediscono al trattamento di funzionare. Secondo il CDC, circa una persona su cinque con emofilia A e circa tre su 100 con emofilia B svilupperanno inibitori.

Race ha affermato che questi inibitori possono anche influenzare i trattamenti di terapia genica. Ma GeneVentiv ritiene che il suo trattamento possa aggirare questo problema concentrandosi sul fattore V della coagulazione del sangue, che presenta un rischio minimo di sviluppare inibitori.

Se si potessero aumentare i livelli di produzione del fattore V attraverso la terapia genica, secondo l'azienda, si potrebbe ripristinare la normale coagulazione senza la necessità del fattore VIII o IX.

"Le persone spesso pensano che sia uno spazio maturo, poiché è una malattia rara e poiché ci sono altre terapie genetiche in fase di sviluppo", ha detto Race riferendosi al mercato dei trattamenti per l'emofilia. “E in realtà, potremmo essere i primi a commercializzare i pazienti inibitori”.

Se un giorno il trattamento sperimentale di GeneVentiv si dimostrasse efficace, potrebbe anche potenzialmente ridurre il costo della cura dell'emofilia. Gli attuali trattamenti per l'emofilia costano in media più di $270.000 annualmente per paziente, riportato da NPR.

Ciò non include altri costi sanitari associati alla malattia. Pazienti emofiliaci frequentemente è necessario sottoporsi a protesi del ginocchio, Per esempio.

"Se si potesse ottenere una singola cura per infusione, allora... si farebbe risparmiare al sistema sanitario forse $22 milioni nel corso della vita", ha detto Race.

Ancor di più, “è un enorme miglioramento nella qualità della vita”, ha detto, “non doversi preoccupare di graffiarsi mentre si rade, non preoccuparsi di un livido che potrebbe provocare un’emorragia interna incontrollata, e sapere che sei guarito”. . Questa speranza non è stata disponibile per i pazienti con inibitori”.

"Qui abbiamo quella che è potenzialmente una cura universale per tutti i tipi di emofilia", ha detto Race.

Fonte articolo originale: Notizie e osservatore