L'atterraggio dell'espansione $75M della Taysha con sede in Texas si aggiunge al crescente hub di terapia genica di Triangle

Data di pubblicazione: Dicembre 17, 2020

PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – Con sede a Dallas Terapie geniche Taysha piani annunciati oggi investire $75 milioni in un impianto di produzione di terapia genica a Durham che darà lavoro a più di 200 persone.

Taysha si unisce alla comunità in rapida crescita di aziende all'avanguardia nel campo della terapia genica e cellulare che stanno aprendo sedi nel Triangolo della Ricerca, dove decenni di investimenti e formazione della forza lavoro hanno creato una calamita per la scoperta e la produzione di prodotti scientifici rivoluzionari nella lotta alcune delle malattie più temibili dell’umanità.

L’azienda sta sviluppando terapie geniche che utilizzano virus adeno-associati benigni (AAV) come “vettori” o trasportatori, per trasportare correzioni genetiche in aree altrimenti difettose del corpo. Taysha si sta inizialmente concentrando sulle malattie genetiche del sistema nervoso centrale, come la malattia CLN1, chiamata anche malattia infantile di Batten, che causa ritardi nello sviluppo nei bambini, e la sindrome di Rett, una rara mutazione genetica che colpisce lo sviluppo del cervello nelle ragazze.

Taysha ha una partnership con il Southwestern Medical Center dell'Università del Texas, vicino alla sede centrale di Dallas, che ospita la produzione iniziale delle sue terapie geniche. E il mese scorso la società ha annunciato una partnership per aggiungere capacità produttiva presso le strutture di terapia genica Catalent, con sede nel Maryland, dello sviluppatore di prodotti terapeutici. Ma l'investimento di RTP è mirato alla produzione su larga scala della linea di prodotti Taysha man mano che si evolve.

Ci sono ragioni per cui il Triangolo della ricerca è diventato un epicentro per la tecnologia AAV, utilizzata oggi dalla maggior parte delle aziende di terapia genica. È stato sviluppato da Jude Samulski, Ph.D., di Chapel Hill, che detiene il primo brevetto statunitense per l'inserimento di geni non AAV nell'AAV. Samulski è l'inventore principale di oltre 300 brevetti nel campo dei vettori AAV e della terapia genica.

Samulski è stato reclutato presso la School of Medicine dell'Università della Carolina del Nord nel 1993 con quasi $250.000 in finanziamenti dal North Carolina Biotechnology Center. Ha guidato il Centro di terapia genica dell'UNC per diversi anni e nel 2001 è stato cofondatore Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) in RTP, che Bayer ha recentemente acquistato per $4 miliardi.

La stessa AskBio ha dato vita a quattro startup di terapia genica negli ultimi anni: Terapie NanoCor, Chatham Therapeutics, Bamboo Therapeutics e Actus Therapeutics. Chatham è stata acquisita da Takeda e Bamboo lo è stata acquisita da Pfizer.

Questa base della scienza della terapia genica, unita allo storico sistema di sviluppo della forza lavoro nel settore delle scienze della vita e al clima economico positivo della Carolina del Nord, ha attirato miliardi di dollari di investimenti da società di terapia genica e cellulare al Triangolo negli ultimi anni.

Taysha ha avuto numerosi collegamenti con la comunità di terapia genica della Carolina del Nord. Uno dei fondatori dell'azienda, il primo direttore scientifico Steven Gray, ha lavorato nel laboratorio di Samulski all'UNC. Inoltre, molti altri membri del team di gestione provenivano da AveXis. Produttore farmaceutico svizzero Novartis ha acquistato AveXis per $8,7 miliardi nel 2018 e l'ha ribattezzata Novartis Gene Therapies.

"Taysha mira ad aiutare i pazienti e questo investimento sottolinea l'impegno della Carolina del Nord ad aiutare l'azienda a realizzare questa visione", ha affermato Bill Bullock, vicepresidente senior per lo sviluppo economico e le operazioni a livello statale per il North Carolina Biotechnology Center, un partner nel reclutamento di Taysha per lo stato.

“Rafforza inoltre l’impegno della Carolina del Nord nel fornire i migliori talenti per attrarre questo tipo di investimenti, e la posizione dello Stato come leader globale nella produzione di terapie geniche”.

Taysha è una società per azioni quotata alla borsa Nasdaq con il simbolo TSHA. L'azienda afferma che Taysha è una parola nella lingua dei nativi americani Caddo che significa "alleato" o "amico".

Fonte originale: WRAL TechWire