L'antibiotico geneticamente potenziato dell'azienda RTP avanza in uno studio clinico primo nel suo genere
Data di pubblicazione:di Allan Maurer
PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA – Luogo Le bioscienze sono un passo avanti verso la disponibilità di un nuovo antibiotico efficace contro i batteri resistenti. L'azienda riferisce di aver completato con successo uno studio clinico iniziale, primo nel suo genere, sulla sua esclusiva tecnologia antibiotica.
Lo studio clinico di Fase 1b di LBP-EC01, un prodotto medicinale di precisione basato su batteriofago potenziato da CRISPR-Cas3 (crPhage), ha preso di mira i batteri Escherichia coli (E. coli) che causano infezioni del tratto urinario (UTI).
I risultati hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità di LBP-EC01 e contribuiscono a supportare il profilo di sicurezza generale per la piattaforma di terapia fagica di Locus. Lo studio ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari e ha dimostrato il funzionamento del meccanismo, essendo il primo studio al mondo completato, randomizzato e controllato con placebo sulla terapia con batteriofagi ricombinanti.
I batteriofagi sono virus che attaccano i batteri. Sono onnipresenti nell’ambiente e sono gli organismi più comuni sul pianeta, superando in numero i batteri in un rapporto stimato di 10 a 1.
UN APPROCCIO COMBINATO
L'approccio di Locus combina l'attività di caccia ai batteri dei batteriofagi con l'attività di targeting del DNA di CRISPR-Cas3. Ciò significa che il trattamento non danneggia i batteri buoni, poiché colpisce solo il bersaglio.
Quando un fago prende di mira una cellula batterica, inietta il suo materiale genetico nella cellula che dirotta il meccanismo della cellula e lo usa per creare nuove copie di se stesso. Il batterio infetto viene ucciso nel processo di rilascio di nuovi fagi, che infettano altri batteri.
Locus utilizza una tecnologia CRISPR Cas-3 che disintegra il DNA anziché semplicemente tagliarlo come fa CRISPR Cas-9. È un po' ironico che la tecnologia CRISPR, che si è evoluta dal modo in cui i batteri si proteggono dagli invasori, venga utilizzata per distruggere i germi dannosi.
In un’intervista con WRAL TechWire, Dave Ousterout, CFO e co-fondatore di Locus, ha dichiarato: “CRISPR Cas-3 è un sistema unico. Prende di mira il DNA come fa Cas-9, ma agisce in modo diverso e mastica il DNA. In passato, la società ha affermato che è più simile a un PacMan che alle forbici di Cas-9.
LEADER MONDIALE CAS-3
Cas-9 è attualmente il più conosciuto e utilizzato dei sistemi CRISPR, ma Cas-3 viene effettivamente utilizzato il 50% delle volte in natura.
"Siamo leader mondiali nella tecnologia Cas-3", ha affermato Ousterout.
Un nuovo approccio agli antibiotici è una necessità crescente poiché i germi sviluppano resistenza a molteplici antibiotici convenzionali. Un tasso di aumento allarmante è previsto dagli esperti delle Nazioni Unite che avvertono che le infezioni resistenti ai farmaci potrebbero causare 10 milioni di morti ogni anno entro il 2050.
La pandemia di COVID-19 sta ulteriormente esacerbando l’uso di antibiotici in tutto il mondo, alimentando a sua volta la crescita di batteri più resistenti ai farmaci, sottolinea l’azienda.
La tecnologia Locus ingegnerizza i batteriofagi, che secondo Ousterout sono “buoni assassini di per sé”, per renderli ancora più efficaci. "Migliora il modo in cui lavorano", ha detto.
Il suo primo studio clinico si è concentrato sulle infezioni del tratto urinario, che colpiscono più di 12 milioni di persone all’anno negli Stati Uniti, un terzo dei quali è gravato da recidive. Ma ha più prodotti in cantiere e il potenziale per attirare qualsiasi infezione batterica per la quale trova un fago rilevante.
PRODOTTI AGGIUNTIVI IN PIPELINE
“Vediamo il potenziale per fare molte cose”, ha detto Ousterout.
La pipeline dell'azienda comprende prodotti mirati a quattro dei batteri patogeni più comuni. Dispone inoltre di prodotti mirati ai disturbi legati al microbioma come la malattia infiammatoria intestinale, la risposta farmaceutica alle terapie immuno-oncologiche, le infezioni associate agli inibitori del checkpoint immunitario e il cancro del colon-retto. Eliminerebbe la necessità di antibiotici ad ampio spettro durante e dopo l’intervento chirurgico.
Fondata nel 2015, l’azienda composta da 56 persone ha siglato accordi per un miliardo di dollari. È nato da un'idea di uno studente della North Carolina State University, ma è stato sviluppato principalmente in azienda. Locus ha recentemente chiuso un round sul debito che entrerà nel prossimo round azionario.
All’inizio, il North Carolina Biotechnology Center ha fornito un supporto cruciale. Sono stati uno dei suoi primi investitori strumentali ($830.000 in banconote convertibili). Successivamente ha effettuato un investimento strategico nell'azienda.
Locus si sta preparando per la sperimentazione clinica di Fase 2 del suo prodotto per le infezioni delle vie urinarie, che ne testerà l'efficacia.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire