La startup di Durham Tellus si avvicina all'OK per il trattamento del cervello neonatale
Data di pubblicazione:DURHAM – Terapia Tellus si sta avvicinando all’approvazione per il suo trattamento delle lesioni cerebrali neonatali.
Questa settimana, la società biotecnologica con sede a Durham focalizzata sulla salute neonatale ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso le designazioni di farmaco orfano e di farmaco pediatrico raro per il suo programma TT-20.
Il programma mira alla lesione diffusa della sostanza bianca (DWMI) nei neonati pretermine di età gestazionale inferiore a 32 settimane.
"[Queste] designazioni da parte della FDA rappresentano una pietra miliare importante per il nostro programma TT-20 e sottolineano la necessità di trovare trattamenti per la DWMI, la forma predominante di lesione cerebrale tra i neonati che sopravvivono alla nascita pretermine", ha affermato Jason Kralic, Ph.D. , amministratore delegato e co-fondatore di Tellus.
Con questa designazione, Tellus ha ora diritto a un voucher di revisione prioritaria, che può essere utilizzato per ottenere la revisione da parte della FDA di una richiesta di nuovo farmaco (NDA) per un altro prodotto in un periodo accelerato di sei mesi.
Nel dicembre 2019, Tellus ha ricevuto un prestito di $250.000 dal North Carolina Biotechnology Center per sviluppare il suo trattamento.
"Sia il capitale finanziario che quello intellettuale fornito da NCBiotech sono stati estremamente utili a Tellus", ha affermato Kallic, aggiungendo che le richieste di designazione FDA erano coperte dal prestito.
"[È] un ottimo esempio di come [questo] finanziamento abbia facilitato la nostra capacità di raggiungere obiettivi di ricerca e sviluppo e di raggiungere traguardi aziendali."
UN NUOVO TERRENO
Fondata nel 2018, Tellus si concentra sullo sviluppo di trattamenti sicuri ed efficaci per i bisogni insoddisfatti dei neonati.
Ogni anno, circa un bambino su 10 negli Stati Uniti nasce prematuro.
Il risultato: un rischio significativamente maggiore di lesioni della sostanza bianca (mielina), che portano a danni neurologici permanenti, inclusi deficit della funzione cognitiva e disturbi dello spettro autistico.
Il DWMI è la forma più diffusa di danno cerebrale neonatale pretermine ed è un forte predittore di scarsi esiti neurologici.
Per combattere questo problema, Tellus sta sviluppando nuove piccole molecole derivate dal latte materno umano come forma di trattamento nei neonati.
È stato dimostrato che la molecola principale dell'azienda promuove la mielinizzazione e la successiva inversione dei deficit motori in modelli animali con lesioni della sostanza bianca.
Tellus sta ora perseguendo un percorso normativo “First-in-Neonate” per valutare la sicurezza e l’efficacia nei neonati con lesioni cerebrali.
"Senza farmaci approvati dalla FDA per la DWMI, non vediamo l'ora di continuare la collaborazione con la FDA mentre definiamo ulteriormente un percorso normativo per il TT-20 nella DWMI e in altre condizioni neonatali", ha affermato Kralic.
Oltre al prestito NCBiotech, Tellus ha raccolto $75.000 sotto forma di nota convertibile da MedBlue, ha vinto $100.000 da un concorso MassChallenge ed è supportato da un Duke Clinical & Translational Science Institute Award da $500.000.
GUARDANDO AVANTI
Tellus mira a raccogliere un investimento Seed/Serie A prima di gennaio 2021, ha detto Kralic a NCBiotech.
Non ha identificato la somma esatta, ma ha affermato che i fondi copriranno una riunione pre-investigativa per la domanda di approvazione di nuovi farmaci alla fine del 2021, insieme alla richiesta di una sperimentazione clinica “First-in-Neonate” nel 2022.
Inoltre, Tellus finanzierà “uno sviluppo di pipeline mirato ad altri bisogni neonatali insoddisfatti”.
L'azienda ha inoltre rafforzato il proprio comitato consultivo scientifico per aiutarla a guidarne l'evoluzione, nominando Terrie Inder, MD, e Chi Hornik, PharmD, BCPS, nel suo consiglio.
Inder è il presidente del Dipartimento di medicina pediatrica neonatale presso il Brigham and Women's Hospital di Boston. È anche professoressa di pediatria nel campo della medicina neonatale Mary Ellen Avery presso la Harvard Medical School.
Hornik è il direttore della ricerca clinica presso la Divisione di terapia intensiva pediatrica della Duke University.
Ci si aspetta che guidino l'azienda nei programmi di sviluppo clinico, in particolare nel suo programma principale DWMI, altrimenti noto come TT-20. Il suo obiettivo sono le complicazioni motorie e altre disabilità associate alla paralisi cerebrale nei neonati prematuri.
"Siamo entusiasti di attingere alle loro diverse prospettive, alla loro profonda esperienza e alle straordinarie intuizioni nella ricerca neonatale e nelle cure critiche", ha affermato Eric Benner, MD, Ph.D., direttore scientifico e co-fondatore di Tellus.
Si uniscono a Simon Gregory, Ph.D., co-fondatore scientifico, professore presso il Dipartimento di Neurologia e direttore della ricerca del Duke Center of Autoimmunity and Multiple Sclerosis presso la Duke University.
Fonte articolo originale: WRAL TechWire