L'azienda farmaceutica di Durham BioCryst riceve la designazione di farmaco orfano per il trattamento delle malattie genetiche

Data di pubblicazione: Settembre 2, 2022

Con sede a Durham BioCryst, che scopre e sviluppa medicinali per il trattamento di malattie rare, ha affermato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla sua terapia sperimentale per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

La FOP è una malattia genetica ultra rara e gravemente invalidante che causa la formazione irregolare di ossa nei muscoli, nei tendini, nei legamenti e in altri tessuti connettivi. Nel corso del tempo, la condizione può causare fusione delle articolazioni, deformità, mobilità limitata e morte prematura.

Lo status di farmaco orfano della FDA promuove lo sviluppo di farmaci o prodotti biologici che trattano malattie o condizioni mediche che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Le aziende che ricevono la designazione hanno diritto a incentivi che possono includere crediti d'imposta per studi clinici, esenzione dalle tariffe per gli utenti e fino a sette anni di esclusività di mercato dopo l'approvazione del prodotto.

Il nuovo medicinale FOP di BioCryst, BCX9250, aveva già ricevuto la designazione accelerata dalla FDA all'inizio di quest'anno, così come lo status di farmaco orfano e la designazione PRIME dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il programma accelerato della FDA e il sistema PRIME dell’EMA sono entrambi progettati per accelerare il processo di sviluppo di farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano esigenze mediche insoddisfatte.

“Apprezziamo la decisione della FDA di concedere la designazione di farmaco orfano al BCX9250 mentre lavoriamo verso il nostro obiettivo di portare questa importante terapia sperimentale orale ai pazienti affetti da FOP”, ha affermato Helen Thackray, MD, responsabile ricerca e sviluppo di BioCryst. “I benefici a nostra disposizione attraverso questa designazione – e le designazioni che abbiamo ricevuto in precedenza dalla FDA e dall’EMA – hanno il potenziale per far avanzare il nostro programma di inibitori ALK-2 nel modo più efficiente possibile mentre ci muoviamo verso l’inizio delle sperimentazioni sui pazienti con FOP il prossimo anno.”

BCX9250 è un nuovo inibitore orale della chinasi-2 simile al recettore dell'attivina (ALK-2) progettato per limitare l'enzima ALK-2, che fa parte del normale percorso per la formazione ossea. Perché si verifichi la FOP è necessaria una mutazione attivante in ALK-2, il che rende l'enzima ALK-2 un bersaglio ideale per un trattamento efficace, secondo BioCryst.

L'azienda ha affermato che i suoi studi clinici di Fase 1 hanno dimostrato che il BCX9250 è sicuro e ben tollerato dai pazienti.

BioCryst, quotata alla borsa Nasdaq con il simbolo BCRX, è stata fondata nel 1986 e ha trasferito la sua sede a Durham nel 2010. Si concentra su farmaci a piccole molecole in cui gli enzimi svolgono un ruolo chiave nel percorso biologico.

Il farmaco orale ORLADEYO di BioCryst e la sua infusione endovenosa RAPIVAB sono approvati negli Stati Uniti e in numerosi mercati globali. ORLADEYO è una terapia per l'angioedema ereditario (HAE), un disturbo che colpisce i vasi sanguigni e provoca gonfiore ricorrente degli arti, del viso, del tratto intestinale e delle vie aeree. RAPIVAB è usato per trattare l'influenza.

(C) Centro NC Biotech

Fonte articolo originale: WRAL TechWire